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Eficácia e segurança dos agonistas do receptor de TPO no tratamento de pacientes idosos com PTI

28 de março de 2022 atualizado por: Wuhan Union Hospital, China

Eficácia e segurança dos agonistas do receptor de TPO como medicamentos de primeira linha no tratamento de pacientes idosos com PTI recentemente diagnosticados na China - um estudo aberto

Pacientes idosos com PTI apresentam muitas doenças subjacentes, contraindicações hormonais e muitas reações adversas durante o uso de hormônios. TPO-RAs são drogas orais não peptídicas de pequenas moléculas. Estudos retrospectivos demonstraram boa eficácia e alta segurança em pacientes idosos. Portanto, este estudo é um estudo prospectivo para avaliar os TPO-RAs como droga de primeira escolha para o tratamento de pacientes idosos com PTI com contraindicações a hormônios, com o objetivo de melhorar a relação risco-eficácia de pacientes idosos

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A trombocitopenia imune primária (PTI) é um distúrbio imunológico caracterizado pela diminuição da produção e aumento da destruição de plaquetas. Nos últimos anos, com a exploração aprofundada de sua patogênese e o influxo contínuo de novos medicamentos, o status dos medicamentos de tratamento de segunda linha, principalmente os agonistas dos receptores de TPO (TPO-RAs), tem melhorado continuamente, o que trouxe grande importância para o tratamento e manejo de pacientes com PTI. No entanto, para pacientes idosos com PTI com doenças subjacentes graves, baixa tolerância hormonal, reações adversas graves ou contraindicações hormonais, se os agonistas do receptor de TPO podem ser usados ​​como droga de primeira escolha e sua eficácia e segurança ainda carecem de pesquisas relevantes, e para ITP idosos pacientes Faltam diretrizes uniformes para o tratamento e manejo de pacientes. Estudos retrospectivos limitados mostraram que os agonistas dos receptores de TPO têm boa segurança e eficácia, e espera-se que se tornem os medicamentos recomendados para o tratamento de pacientes idosos com PTI. No entanto, se os agonistas do receptor de TPO podem ser usados ​​diretamente como o medicamento de primeira escolha para pacientes idosos com PTI recém-diagnosticados que não são adequados para o tratamento de primeira linha e sua eficácia são incertos.

Este estudo incluirá pacientes idosos com ITP recentemente diagnosticados com contraindicações hormonais ou potenciais efeitos colaterais graves da terapia hormonal, tomará o hetropoda da droga TPO-RA como a droga de tratamento de primeira escolha e explorará a eficácia do hetrompopag em tais pacientes e análise de segurança. Este estudo fornecerá novas ideias e bases clínicas para o tratamento padronizado e individualizado de pacientes idosos com PTI e fornecerá experiência prática para promover o estabelecimento de diretrizes de tratamento para idosos com PTI.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

69

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Heng Mei, PhD
  • Número de telefone: 8613986183871 86-13886160811
  • E-mail: hmei@hust.edu.cn

Estude backup de contato

  • Nome: Min Xu, MD
  • Número de telefone: 8613986183871 86-13212794115
  • E-mail: xu_min1015@163.com

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

60 anos a 100 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • 1. O paciente assinou voluntariamente o consentimento informado; 2. O paciente é um paciente com PTI recém-diagnosticado, com idade ≥60 anos; 3. Dois PLTs consecutivos < 30×109/L, ou dois PLTs consecutivos < 30×109/L≤PLT<50×109/L, mas com fatores de risco como sangramento (como histórico de sangramento prévio e/ou anticoagulação/antiplaquetário) Medicação concomitante) ou idade > 75 anos; 4. Não receberam tratamento de primeira linha, como hormônios, IVIG, etc.; 5. Existe alguma contra-indicação hormonal (com úlcera péptica ativa, anastomose gastrointestinal recente, úlcera de córnea, hipertensão grave (pressão alta ≥ grau 2), diabetes com controle inadequado do açúcar no sangue, infecção que não pode ser controlada por antibióticos (infecções bacterianas e virais), insuficiência cardíaca e hiperfunção adrenal, doenças mentais graves, como epilepsia, osteoporose grave, artrite reumatóide, tuberculose, fraturas, pacientes com drogas antitrombóticas e antiplaquetárias combinadas, etc.); 6. Os seguintes indicadores bioquímicos clínicos devem estar dentro de ±20% dos limites superior e inferior dos valores normais: creatinina, alanina aminotransferase, aspartato aminotransferase, bilirrubina total e fosfatase alcalina.

Critério de exclusão:

  • 1. Excluir doenças imunológicas como lúpus eritematoso sistêmico, síndrome antifosfolípide, etc.; 2. Excluir trombocitopenia relacionada a drogas; 3. Exames relacionados à medula óssea sugerem a presença de outras doenças primárias do sistema sanguíneo (como MDS, AA, púrpura trombocitopênica trombótica, etc.) ou a presença de mielofibrose MF≥2; 4. Participou de outros estudos clínicos que afetaram a contagem e a função plaquetária 3 meses antes do estudo; 5. Terapia de primeira linha previamente recebida, como hormônios, IVIG; 6. Uso prévio de TPO-RAs ou baixa eficácia contra drogas TPO conhecidas; 7. O paciente apresentou trombose arterial ou venosa grave (AVC, ataque isquêmico transitório, infarto do miocárdio, trombose venosa profunda ou embolia pulmonar) ou sintomas clínicos sugestivos de trombofilia; 8. HIV, hepatite B ou C soropositivo ou história de cirrose hepática ou hipertensão portal; 9. Sangramento com risco de vida (escore de sangramento 4 da OMS) ou espera-se que o paciente necessite de tratamento de resgate antes da primeira dose; 10. Tem história de tumor maligno ou está acompanhado de tumor maligno; 11. O investigador acredita que existem outras circunstâncias que podem fazer com que os participantes não concluam o estudo ou tragam riscos óbvios aos participantes.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: OUTRO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: 2,5 mg/dia
Depois que os indivíduos assinaram o consentimento informado e passaram na triagem, eles entraram no período de tratamento e receberam uma dose inicial de 2,5 mg/d de Hetrabopag. Durante o processo de tratamento, o clínico ajustava a dose do medicamento de acordo com as condições do próprio paciente. A dose máxima do medicamento foi de 7,5 mg qd, 28 d Avaliar eficácia e segurança após a conclusão;
Depois que os indivíduos assinaram o consentimento informado e passaram na triagem, eles entraram no período de tratamento e receberam uma dose inicial de 2,5 mg/dia de Hytrombopag. Durante o processo de tratamento, o clínico ajustava a dose do medicamento de acordo com as condições do próprio paciente. A dose máxima do medicamento foi de 7,5 mg qd, 28 d Avaliar eficácia e segurança após a conclusão;
Outros nomes:
  • não adianta

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta ao tratamento
Prazo: 28 dias
Proporção de indivíduos com contagem de plaquetas ≥50×10^9/L após 28 dias de tratamento
28 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de remissão
Prazo: 28 dias
Resposta completa, proporção eficaz e ineficaz de testadores após 28 dias de tratamento
28 dias
Eficácia da droga
Prazo: 28 dias
Durante o tratamento, a proporção de indivíduos cuja contagem de plaquetas atingiu pelo menos uma vez ≥50×109/L.
28 dias
Avaliação da eficácia
Prazo: 28 dias
Durante o tratamento, a proporção de indivíduos cuja contagem de plaquetas aumentou pelo menos 2 vezes em comparação com a linha de base.
28 dias
Eventos adversos
Prazo: 6 meses de tratamento
Avalie a incidência e a gravidade do sangramento com base na pontuação de sangramento ITP-BAT
6 meses de tratamento
Eventos adversos
Prazo: 6 meses de tratamento
Durante o tratamento, a proporção de indivíduos que receberam pelo menos uma vez resgate
6 meses de tratamento
Efeitos colaterais das drogas
Prazo: 1 mês de tratamento
Avaliar a segurança através dos eventos adversos, como danos ao fígado, etc.
1 mês de tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Heng Mei, PhD, Wuhan Union Hospital, China

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (ANTECIPADO)

1 de maio de 2022

Conclusão Primária (ANTECIPADO)

30 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

30 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de março de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de março de 2022

Primeira postagem (REAL)

5 de abril de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

5 de abril de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de março de 2022

Última verificação

1 de março de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

os dados serão compartilhados com outras pessoas se não envolverem a privacidade do paciente

Prazo de Compartilhamento de IPD

os dados serão compartilhados após a conclusão do estudo, levará 2 anos.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Ainda não tenho certeza

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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