- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05311930
Eficácia e segurança dos agonistas do receptor de TPO no tratamento de pacientes idosos com PTI
Eficácia e segurança dos agonistas do receptor de TPO como medicamentos de primeira linha no tratamento de pacientes idosos com PTI recentemente diagnosticados na China - um estudo aberto
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A trombocitopenia imune primária (PTI) é um distúrbio imunológico caracterizado pela diminuição da produção e aumento da destruição de plaquetas. Nos últimos anos, com a exploração aprofundada de sua patogênese e o influxo contínuo de novos medicamentos, o status dos medicamentos de tratamento de segunda linha, principalmente os agonistas dos receptores de TPO (TPO-RAs), tem melhorado continuamente, o que trouxe grande importância para o tratamento e manejo de pacientes com PTI. No entanto, para pacientes idosos com PTI com doenças subjacentes graves, baixa tolerância hormonal, reações adversas graves ou contraindicações hormonais, se os agonistas do receptor de TPO podem ser usados como droga de primeira escolha e sua eficácia e segurança ainda carecem de pesquisas relevantes, e para ITP idosos pacientes Faltam diretrizes uniformes para o tratamento e manejo de pacientes. Estudos retrospectivos limitados mostraram que os agonistas dos receptores de TPO têm boa segurança e eficácia, e espera-se que se tornem os medicamentos recomendados para o tratamento de pacientes idosos com PTI. No entanto, se os agonistas do receptor de TPO podem ser usados diretamente como o medicamento de primeira escolha para pacientes idosos com PTI recém-diagnosticados que não são adequados para o tratamento de primeira linha e sua eficácia são incertos.
Este estudo incluirá pacientes idosos com ITP recentemente diagnosticados com contraindicações hormonais ou potenciais efeitos colaterais graves da terapia hormonal, tomará o hetropoda da droga TPO-RA como a droga de tratamento de primeira escolha e explorará a eficácia do hetrompopag em tais pacientes e análise de segurança. Este estudo fornecerá novas ideias e bases clínicas para o tratamento padronizado e individualizado de pacientes idosos com PTI e fornecerá experiência prática para promover o estabelecimento de diretrizes de tratamento para idosos com PTI.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Heng Mei, PhD
- Número de telefone: 8613986183871 86-13886160811
- E-mail: hmei@hust.edu.cn
Estude backup de contato
- Nome: Min Xu, MD
- Número de telefone: 8613986183871 86-13212794115
- E-mail: xu_min1015@163.com
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- 1. O paciente assinou voluntariamente o consentimento informado; 2. O paciente é um paciente com PTI recém-diagnosticado, com idade ≥60 anos; 3. Dois PLTs consecutivos < 30×109/L, ou dois PLTs consecutivos < 30×109/L≤PLT<50×109/L, mas com fatores de risco como sangramento (como histórico de sangramento prévio e/ou anticoagulação/antiplaquetário) Medicação concomitante) ou idade > 75 anos; 4. Não receberam tratamento de primeira linha, como hormônios, IVIG, etc.; 5. Existe alguma contra-indicação hormonal (com úlcera péptica ativa, anastomose gastrointestinal recente, úlcera de córnea, hipertensão grave (pressão alta ≥ grau 2), diabetes com controle inadequado do açúcar no sangue, infecção que não pode ser controlada por antibióticos (infecções bacterianas e virais), insuficiência cardíaca e hiperfunção adrenal, doenças mentais graves, como epilepsia, osteoporose grave, artrite reumatóide, tuberculose, fraturas, pacientes com drogas antitrombóticas e antiplaquetárias combinadas, etc.); 6. Os seguintes indicadores bioquímicos clínicos devem estar dentro de ±20% dos limites superior e inferior dos valores normais: creatinina, alanina aminotransferase, aspartato aminotransferase, bilirrubina total e fosfatase alcalina.
Critério de exclusão:
- 1. Excluir doenças imunológicas como lúpus eritematoso sistêmico, síndrome antifosfolípide, etc.; 2. Excluir trombocitopenia relacionada a drogas; 3. Exames relacionados à medula óssea sugerem a presença de outras doenças primárias do sistema sanguíneo (como MDS, AA, púrpura trombocitopênica trombótica, etc.) ou a presença de mielofibrose MF≥2; 4. Participou de outros estudos clínicos que afetaram a contagem e a função plaquetária 3 meses antes do estudo; 5. Terapia de primeira linha previamente recebida, como hormônios, IVIG; 6. Uso prévio de TPO-RAs ou baixa eficácia contra drogas TPO conhecidas; 7. O paciente apresentou trombose arterial ou venosa grave (AVC, ataque isquêmico transitório, infarto do miocárdio, trombose venosa profunda ou embolia pulmonar) ou sintomas clínicos sugestivos de trombofilia; 8. HIV, hepatite B ou C soropositivo ou história de cirrose hepática ou hipertensão portal; 9. Sangramento com risco de vida (escore de sangramento 4 da OMS) ou espera-se que o paciente necessite de tratamento de resgate antes da primeira dose; 10. Tem história de tumor maligno ou está acompanhado de tumor maligno; 11. O investigador acredita que existem outras circunstâncias que podem fazer com que os participantes não concluam o estudo ou tragam riscos óbvios aos participantes.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: OUTRO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: 2,5 mg/dia
Depois que os indivíduos assinaram o consentimento informado e passaram na triagem, eles entraram no período de tratamento e receberam uma dose inicial de 2,5 mg/d de Hetrabopag.
Durante o processo de tratamento, o clínico ajustava a dose do medicamento de acordo com as condições do próprio paciente.
A dose máxima do medicamento foi de 7,5 mg qd, 28 d Avaliar eficácia e segurança após a conclusão;
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Depois que os indivíduos assinaram o consentimento informado e passaram na triagem, eles entraram no período de tratamento e receberam uma dose inicial de 2,5 mg/dia de Hytrombopag.
Durante o processo de tratamento, o clínico ajustava a dose do medicamento de acordo com as condições do próprio paciente.
A dose máxima do medicamento foi de 7,5 mg qd, 28 d Avaliar eficácia e segurança após a conclusão;
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Resposta ao tratamento
Prazo: 28 dias
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Proporção de indivíduos com contagem de plaquetas ≥50×10^9/L após 28 dias de tratamento
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28 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de remissão
Prazo: 28 dias
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Resposta completa, proporção eficaz e ineficaz de testadores após 28 dias de tratamento
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28 dias
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Eficácia da droga
Prazo: 28 dias
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Durante o tratamento, a proporção de indivíduos cuja contagem de plaquetas atingiu pelo menos uma vez ≥50×109/L.
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28 dias
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Avaliação da eficácia
Prazo: 28 dias
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Durante o tratamento, a proporção de indivíduos cuja contagem de plaquetas aumentou pelo menos 2 vezes em comparação com a linha de base.
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28 dias
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Eventos adversos
Prazo: 6 meses de tratamento
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Avalie a incidência e a gravidade do sangramento com base na pontuação de sangramento ITP-BAT
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6 meses de tratamento
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Eventos adversos
Prazo: 6 meses de tratamento
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Durante o tratamento, a proporção de indivíduos que receberam pelo menos uma vez resgate
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6 meses de tratamento
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Efeitos colaterais das drogas
Prazo: 1 mês de tratamento
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Avaliar a segurança através dos eventos adversos, como danos ao fígado, etc.
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1 mês de tratamento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Heng Mei, PhD, Wuhan Union Hospital, China
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Frederiksen H, Schmidt K. The incidence of idiopathic thrombocytopenic purpura in adults increases with age. Blood. 1999 Aug 1;94(3):909-13.
- Moulis G, Palmaro A, Montastruc JL, Godeau B, Lapeyre-Mestre M, Sailler L. Epidemiology of incident immune thrombocytopenia: a nationwide population-based study in France. Blood. 2014 Nov 20;124(22):3308-15. doi: 10.1182/blood-2014-05-578336. Epub 2014 Oct 10.
- Glynn RJ, Field TS, Rosner B, Hebert PR, Taylor JO, Hennekens CH. Evidence for a positive linear relation between blood pressure and mortality in elderly people. Lancet. 1995 Apr 1;345(8953):825-9. doi: 10.1016/s0140-6736(95)92964-9.
- Neunert C, Terrell DR, Arnold DM, Buchanan G, Cines DB, Cooper N, Cuker A, Despotovic JM, George JN, Grace RF, Kuhne T, Kuter DJ, Lim W, McCrae KR, Pruitt B, Shimanek H, Vesely SK. American Society of Hematology 2019 guidelines for immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019 Dec 10;3(23):3829-3866. doi: 10.1182/bloodadvances.2019000966. Erratum In: Blood Adv. 2020 Jan 28;4(2):252.
- Cortelazzo S, Finazzi G, Buelli M, Molteni A, Viero P, Barbui T. High risk of severe bleeding in aged patients with chronic idiopathic thrombocytopenic purpura. Blood. 1991 Jan 1;77(1):31-3.
- Ruggeri M, Tosetto A, Palandri F, Polverelli N, Mazzucconi MG, Santoro C, Gaidano G, Lunghi M, Zaja F, De Stefano V, Sartori R, Fazi P, Rodeghiero F; Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto (GIMEMA) Anemia and Thrombocytopenias Working Party. GIMEMA Study ITP0311. Thrombotic risk in patients with primary immune thrombocytopenia is only mildly increased and explained by personal and treatment-related risk factors. J Thromb Haemost. 2014 Aug;12(8):1266-73. doi: 10.1111/jth.12636. Epub 2014 Jul 16.
- Michel M, Rauzy OB, Thoraval FR, Languille L, Khellaf M, Bierling P, Godeau B. Characteristics and outcome of immune thrombocytopenia in elderly: results from a single center case-controlled study. Am J Hematol. 2011 Dec;86(12):980-4. doi: 10.1002/ajh.22170. Epub 2011 Sep 28.
- Daou S, Federici L, Zimmer J, Maloisel F, Serraj K, Andres E. Idiopathic thrombocytopenic purpura in elderly patients: a study of 47 cases from a single reference center. Eur J Intern Med. 2008 Oct;19(6):447-51. doi: 10.1016/j.ejim.2007.07.006. Epub 2008 Feb 20.
- Zhou H, Fu R, Wang H, Zhou F, Li H, Zhou Z, Zhang L, Yang R. Immune thrombocytopenia in the elderly: clinical course in 525 patients from a single center in China. Ann Hematol. 2013 Jan;92(1):79-87. doi: 10.1007/s00277-012-1567-2. Epub 2012 Sep 6.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (ANTECIPADO)
Conclusão Primária (ANTECIPADO)
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (REAL)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças autoimunes
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Manifestações de pele
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
- Trombocitopenia
Outros números de identificação do estudo
- TPO-RAs-old patients
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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