TPO-reseptoriagonistien tehokkuus ja turvallisuus iäkkäiden ITP-potilaiden hoidossa
maanantai 28. maaliskuuta 2022 päivittänyt: Wuhan Union Hospital, China
TPO-reseptoriagonistien teho ja turvallisuus ensisijaisina lääkkeinä vastadiagnoosoitujen iäkkäiden ITP-potilaiden hoidossa Kiinassa - avoin tutkimus
Iäkkäillä ITP-potilailla on monia perussairauksia, hormonien vasta-aiheita ja monia haittavaikutuksia hormonien käytön aikana.
TPO-RA:t ovat oraalisia pienimolekyylisiä ei-peptidilääkkeitä.
Retrospektiiviset tutkimukset ovat osoittaneet, että niillä on hyvä teho ja korkea turvallisuus iäkkäillä potilailla.
Siksi tämä tutkimus on prospektiivinen tutkimus TPO-RA:iden arvioimiseksi ensisijaisena lääkkeenä iäkkäiden ITP-potilaiden hoidossa, joilla on vasta-aiheita hormoneille. Tavoitteena on parantaa iäkkäiden potilaiden teho-riskisuhdetta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Primaarinen immuunitrombosytopenia (ITP) on immuunihäiriö, jolle on ominaista vähentynyt verihiutaleiden tuotanto ja lisääntynyt tuhoutuminen. Viime vuosina sen patogeneesin perusteellisen tutkimisen ja uusien lääkkeiden jatkuvan tulvan myötä toisen linjan hoitolääkkeiden, pääasiassa TPO-reseptoriagonistien (TPO-RA:iden) asema on jatkuvasti parantunut, mikä on tuonut suurta merkitystä. ITP-potilaiden hoitoon ja hoitoon. Kuitenkin iäkkäillä ITP-potilailla, joilla on vakavia perussairauksia, huono hormonitoleranssi, vakavia haittavaikutuksia tai hormonien vasta-aiheita, voidaanko TPO-reseptorin agonisteja käyttää ensisijaisena lääkkeenä ja sen tehosta ja turvallisuudesta puuttuu edelleen asiaankuuluvaa tutkimusta, ja iäkkäiden ITP-potilaiden kohdalla. potilaat Potilaiden hoitoa ja hoitoa koskevat yhtenäiset ohjeet puuttuvat. Rajoitetut retrospektiiviset tutkimukset ovat osoittaneet, että TPO-reseptoriagonisteilla on hyvä turvallisuus ja teho, ja niistä odotetaan muodostuvan suositeltuja lääkkeitä ITP-potilaiden hoitoon. On kuitenkin epävarmaa, voidaanko TPO-reseptoriagonisteja suoraan käyttää ensisijaisina lääkkeinä vastadiagnoosoiduille iäkkäille ITP-potilaille, jotka eivät sovellu ensilinjan hoitoon, ja sen tehokkuus on epävarmaa.
Tässä tutkimuksessa otetaan huomioon vasta diagnosoidut iäkkäät ITP-potilaat, joilla on hormonaalisia vasta-aiheita tai hormonihoidon mahdollisia vakavia sivuvaikutuksia, otetaan TPO-RA-lääke hetropoda ensisijaiseksi hoitolääkkeeksi ja tutkitaan hetrompopagin tehokkuutta tällaisilla potilailla ja turvallisuusanalyysiä. Tämä tutkimus tarjoaa uusia ideoita ja kliinistä perustaa iäkkäiden ITP-potilaiden standardoidulle ja yksilölliselle hoidolle sekä käytännön kokemusta iäkkäiden ITP-hoidon ohjeiden laatimisen edistämisestä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
69
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Heng Mei, PhD
- Puhelinnumero: 8613986183871 86-13886160811
- Sähköposti: hmei@hust.edu.cn
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Min Xu, MD
- Puhelinnumero: 8613986183871 86-13212794115
- Sähköposti: xu_min1015@163.com
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
60 vuotta - 100 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 1. Potilas allekirjoitti vapaaehtoisesti tietoon perustuvan suostumuksen; 2. Potilas on äskettäin diagnosoitu ITP-potilas, ikä ≥60 vuotta; 3. Kaksi peräkkäistä PLT:tä < 30 × 109/l tai kaksi peräkkäistä PLT:tä < 30 × 109/L ≤ PLT < 50 × 109/L, mutta riskitekijöillä, kuten verenvuodolla (kuten aiempi verenvuoto ja/tai antikoagulaatio/verihiutaleiden esto) samanaikainen lääkitys) tai ikä > 75 vuotta; 4. eivät ole saaneet ensilinjan hoitoa, kuten hormoneja, IVIG:tä jne.; 5. Kaikki hormonaaliset vasta-aiheet (aktiivinen peptinen haava, äskettäinen maha-suolikanavan anastomoosi, sarveiskalvon haavauma, vaikea verenpainetauti (korkea verenpaine ≥ aste 2), diabetes, johon liittyy huono verensokeritasapaino, infektio, jota ei voida hallita antibiooteilla (bakteeri- ja virusinfektiot), sydämen vajaatoiminta ja lisämunuaisen liikatoiminta, vakavat mielen sairaudet, kuten epilepsia, vaikea osteoporoosi, nivelreuma, tuberkuloosi, murtumat, potilaat, joilla on yhdistettyjä antitromboottisia ja verihiutalelääkkeitä jne.); 6. Seuraavien kliinisten biokemiallisten indikaattoreiden on oltava ±20 %:n sisällä normaaliarvojen ylä- ja alarajoista: kreatiniini, alaniiniaminotransferaasi, aspartaattiaminotransferaasi, kokonaisbilirubiini ja alkalinen fosfataasi.
Poissulkemiskriteerit:
- 1. Sulje pois immuunisairaudet, kuten systeeminen lupus erythematosus, antifosfolipidisyndrooma jne.; 2. Sulje pois huumeisiin liittyvä trombosytopenia; 3. Luuytimeen liittyvät tutkimukset viittaavat muiden primaaristen verijärjestelmän sairauksien (kuten MDS, AA, tromboottinen trombosytopeeninen purppura jne.) tai myelofibroosin MF≥2 esiintymiseen; 4. Osallistunut muihin kliinisiin tutkimuksiin, jotka vaikuttivat verihiutaleiden määrään ja toimintaan 3 kuukautta ennen tutkimusta; 5. Aiemmin saanut ensilinjan hoitoa, kuten hormoneja, IVIG; 6. TPO-RA:iden aikaisempi käyttö tai heikko teho tunnettuja TPO-lääkkeitä vastaan; 7. Potilaalla on ollut vaikea valtimo- tai laskimotromboosi (aivohalvaus, ohimenevä iskeeminen kohtaus, sydäninfarkti, syvä laskimotukos tai keuhkoembolia) tai kliiniset oireet viittaavat trombofiliaan; 8. HIV, B- tai C-hepatiitti seropositiivinen tai aiempi maksakirroosi tai portaalihypertensio; 9. Henkeä uhkaava verenvuoto (WHO:n verenvuotopistemäärä 4) tai potilaan odotetaan tarvitsevan pelastushoitoa ennen ensimmäistä annosta; 10. hänellä on ollut pahanlaatuinen kasvain tai siihen liittyy pahanlaatuinen kasvain; 11. Tutkija uskoo, että on olemassa muita olosuhteita, jotka voivat aiheuttaa sen, että koehenkilöt eivät saa tutkimusta loppuun tai tuovat ilmeisiä riskejä koehenkilöille.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: MUUTA
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: 2,5 mg/d
Kun koehenkilöt olivat allekirjoittaneet tietoisen suostumuksen ja läpäisseet seulonnan, he aloittivat hoitojakson ja saivat aloitusannoksen 2,5 mg/d Hetrabopagia.
Hoitoprosessin aikana kliinikko sovitti lääkeannoksen potilaan omien olosuhteiden mukaan.
Suurin lääkeannos oli 7,5 mg qd, 28 d. Arvioi teho ja turvallisuus valmistumisen jälkeen;
|
Kun koehenkilöt olivat allekirjoittaneet tietoisen suostumuksen ja läpäisseet seulonnan, he aloittivat hoitojakson ja saivat aloitusannoksen 2,5 mg/d Hytrombopag-valmistetta.
Hoitoprosessin aikana kliinikko sovitti lääkeannoksen potilaan omien olosuhteiden mukaan.
Suurin lääkeannos oli 7,5 mg qd, 28 d. Arvioi teho ja turvallisuus valmistumisen jälkeen;
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitovaste
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Niiden potilaiden osuus, joiden verihiutaleiden määrä on ≥50 × 10^9/l 28 päivän hoidon jälkeen
|
28 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Remissioaste
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Täydellinen vaste, tehokas, tehoton testaajien osuus 28 päivän hoidon jälkeen
|
28 päivää
|
|
Lääkkeen teho
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Hoidon aikana niiden koehenkilöiden osuus, joiden verihiutaleiden määrä saavutti vähintään kerran ≥50 × 109/l.
|
28 päivää
|
|
Tehokkuuden arviointi
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Hoidon aikana niiden potilaiden osuus, joiden trombosyyttimäärä kasvoi vähintään 2 kertaa lähtötasoon verrattuna.
|
28 päivää
|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 6 kuukautta hoidosta
|
Arvioi verenvuodon ilmaantuvuus ja vakavuus ITP-BAT-vuotopisteiden perusteella
|
6 kuukautta hoidosta
|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 6 kuukautta hoidosta
|
Hoidon aikana vähintään kerran pelastuksen saaneiden koehenkilöiden osuus
|
6 kuukautta hoidosta
|
|
Lääkkeiden sivuvaikutukset
Aikaikkuna: 1 kuukausi hoidosta
|
Turvallisuuden arvioiminen haittatapahtumien, kuten maksavaurioiden jne., perusteella.
|
1 kuukausi hoidosta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Heng Mei, PhD, Wuhan Union Hospital, China
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Frederiksen H, Schmidt K. The incidence of idiopathic thrombocytopenic purpura in adults increases with age. Blood. 1999 Aug 1;94(3):909-13.
- Moulis G, Palmaro A, Montastruc JL, Godeau B, Lapeyre-Mestre M, Sailler L. Epidemiology of incident immune thrombocytopenia: a nationwide population-based study in France. Blood. 2014 Nov 20;124(22):3308-15. doi: 10.1182/blood-2014-05-578336. Epub 2014 Oct 10.
- Glynn RJ, Field TS, Rosner B, Hebert PR, Taylor JO, Hennekens CH. Evidence for a positive linear relation between blood pressure and mortality in elderly people. Lancet. 1995 Apr 1;345(8953):825-9. doi: 10.1016/s0140-6736(95)92964-9.
- Neunert C, Terrell DR, Arnold DM, Buchanan G, Cines DB, Cooper N, Cuker A, Despotovic JM, George JN, Grace RF, Kuhne T, Kuter DJ, Lim W, McCrae KR, Pruitt B, Shimanek H, Vesely SK. American Society of Hematology 2019 guidelines for immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019 Dec 10;3(23):3829-3866. doi: 10.1182/bloodadvances.2019000966. Erratum In: Blood Adv. 2020 Jan 28;4(2):252.
- Cortelazzo S, Finazzi G, Buelli M, Molteni A, Viero P, Barbui T. High risk of severe bleeding in aged patients with chronic idiopathic thrombocytopenic purpura. Blood. 1991 Jan 1;77(1):31-3.
- Ruggeri M, Tosetto A, Palandri F, Polverelli N, Mazzucconi MG, Santoro C, Gaidano G, Lunghi M, Zaja F, De Stefano V, Sartori R, Fazi P, Rodeghiero F; Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto (GIMEMA) Anemia and Thrombocytopenias Working Party. GIMEMA Study ITP0311. Thrombotic risk in patients with primary immune thrombocytopenia is only mildly increased and explained by personal and treatment-related risk factors. J Thromb Haemost. 2014 Aug;12(8):1266-73. doi: 10.1111/jth.12636. Epub 2014 Jul 16.
- Michel M, Rauzy OB, Thoraval FR, Languille L, Khellaf M, Bierling P, Godeau B. Characteristics and outcome of immune thrombocytopenia in elderly: results from a single center case-controlled study. Am J Hematol. 2011 Dec;86(12):980-4. doi: 10.1002/ajh.22170. Epub 2011 Sep 28.
- Daou S, Federici L, Zimmer J, Maloisel F, Serraj K, Andres E. Idiopathic thrombocytopenic purpura in elderly patients: a study of 47 cases from a single reference center. Eur J Intern Med. 2008 Oct;19(6):447-51. doi: 10.1016/j.ejim.2007.07.006. Epub 2008 Feb 20.
- Zhou H, Fu R, Wang H, Zhou F, Li H, Zhou Z, Zhang L, Yang R. Immune thrombocytopenia in the elderly: clinical course in 525 patients from a single center in China. Ann Hematol. 2013 Jan;92(1):79-87. doi: 10.1007/s00277-012-1567-2. Epub 2012 Sep 6.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (ODOTETTU)
Sunnuntai 1. toukokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Maanantai 30. joulukuuta 2024
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Maanantai 30. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 28. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 28. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Tiistai 5. huhtikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Tiistai 5. huhtikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 28. maaliskuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. maaliskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Verenvuoto
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt
- Ihon ilmenemismuodot
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purpura
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
- Trombosytopenia
Muut tutkimustunnusnumerot
- TPO-RAs-old patients
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
tiedot jaetaan muille, jos ne eivät liity potilaan yksityisyyteen
IPD-jaon aikakehys
tiedot jaetaan tutkimuksen valmistumisen jälkeen, se kestää 2 vuotta.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Ei varma vielä
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .