- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT05311930
Effekt og sikkerhet av TPO-reseptoragonister ved behandling av eldre ITP-pasienter
Effekt og sikkerhet av TPO-reseptoragonister som førstelinjemedikamenter i behandling av nylig diagnostiserte eldre ITP-pasienter i Kina - en åpen undersøkelse
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Primær immun trombocytopeni (ITP) er en immunforstyrrelse preget av redusert produksjon og økt ødeleggelse av blodplater. I de senere årene, med den grundige utforskningen av patogenesen og den kontinuerlige tilstrømningen av nye legemidler, har statusen til andrelinjebehandlingsmedisiner, hovedsakelig TPO-reseptoragonister (TPO-RA), blitt kontinuerlig forbedret, noe som har gitt stor betydning. til behandling og behandling av ITP-pasienter. Men for eldre ITP-pasienter med alvorlige underliggende sykdommer, dårlig hormontoleranse, alvorlige bivirkninger eller hormonkontraindikasjoner, mangler fortsatt relevant forskning om TPO-reseptoragonister kan brukes som førstevalgsmedisin og dets effekt og sikkerhet, og for eldre ITP pasienter Det mangler enhetlige retningslinjer for behandling og behandling av pasienter. Begrensede retrospektive studier har vist at TPO-reseptoragonister har god sikkerhet og effekt, og forventes å bli de anbefalte legemidlene for behandling av eldre pasienter med ITP. Hvorvidt TPO-reseptoragonister kan brukes direkte som førstevalgsmedikament for nydiagnostiserte eldre ITP-pasienter som ikke er egnet for førstelinjebehandling og dets effekt er usikkert.
Denne studien vil inkludere nydiagnostiserte eldre ITP-pasienter med hormonelle kontraindikasjoner eller potensielle alvorlige bivirkninger av hormonbehandling, ta TPO-RA-medisinen hetropoda som førstevalgsbehandlingsmedisin, og utforske effektiviteten av hetrompopag hos slike pasienter og sikkerhetsanalyse. Denne studien vil gi nye ideer og klinisk grunnlag for standardisert og individualisert behandling av eldre ITP-pasienter, og gi praktisk erfaring for å fremme etablering av eldre ITP-behandlingsretningslinjer.
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Heng Mei, PhD
- Telefonnummer: 8613986183871 86-13886160811
- E-post: hmei@hust.edu.cn
Studer Kontakt Backup
- Navn: Min Xu, MD
- Telefonnummer: 8613986183871 86-13212794115
- E-post: xu_min1015@163.com
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- 1. Pasienten skrev frivillig under på det informerte samtykket; 2. Pasienten er en nylig diagnostisert ITP-pasient, i alderen ≥60 år; 3. To påfølgende PLT-er < 30×109/L, eller to påfølgende PLT-er < 30×109/L≤PLT<50×109/L, men med risikofaktorer som blødning (som tidligere blødningshistorie og/eller antikoagulasjon/platehemmende) Samtidig medisinering) eller alder > 75 år; 4. Ikke har mottatt førstelinjebehandling som hormoner, IVIG, etc.; 5. Det er noen hormonell kontraindikasjon (med aktivt magesår, nylig gastrointestinal anastomose, hornhinnesår, alvorlig hypertensjon (høyt blodtrykk ≥ grad 2), diabetes med dårlig blodsukkerkontroll, infeksjon som ikke kan kontrolleres med antibiotika (bakterielle og virusinfeksjoner), hjertesvikt og binyrehyperfunksjon, alvorlige psykiske lidelser som epilepsi, alvorlig osteoporose, revmatoid artritt, tuberkulose, frakturer, pasienter med kombinerte antitrombotiske og blodplatehemmende legemidler, etc.); 6. Følgende kliniske biokjemiske indikatorer må være innenfor ±20 % av øvre og nedre grenser for normale verdier: kreatinin, alaninaminotransferase, aspartataminotransferase, total bilirubin og alkalisk fosfatase.
Ekskluderingskriterier:
- 1. Utelukke immunsykdommer som systemisk lupus erythematosus, antifosfolipidsyndrom, etc.; 2. Ekskluder medikamentrelatert trombocytopeni; 3. Benmargsrelaterte undersøkelser antyder tilstedeværelse av andre primære sykdommer i blodsystemet (som MDS, AA, trombotisk trombocytopenisk purpura, etc.) eller tilstedeværelse av myelofibrose MF≥2; 4. Deltok i andre kliniske studier som påvirker antall blodplater og funksjon 3 måneder før studien; 5. Tidligere mottatt førstelinjebehandling som hormoner, IVIG; 6. Tidligere bruk av TPO-RA eller dårlig effekt mot kjente TPO-medisiner; 7. Pasienten har opplevd alvorlig arteriell eller venøs trombose (slag, forbigående iskemisk angrep, hjerteinfarkt, dyp venetrombose eller lungeemboli), eller kliniske symptomer tyder på trombofili; 8. HIV, hepatitt B eller C seropositiv eller en historie med levercirrhose eller portal hypertensjon; 9. Livstruende blødning (WHO blødningsscore 4) eller pasienten forventes å trenge bergingsbehandling før første dose; 10. Har en historie med ondartet svulst eller er ledsaget av ondartet svulst; 11. Etterforskeren mener at det er andre forhold som kan føre til at forsøkspersonene ikke fullfører studien eller medfører åpenbare risikoer for forsøkspersonene.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: ANNEN
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: 2,5 mg/d
Etter at forsøkspersonene signerte det informerte samtykket og bestod screeningen, gikk de inn i behandlingsperioden og fikk en startdose på 2,5 mg/d Hetrabopag.
Under behandlingsprosessen justerte klinikeren legemiddeldosen etter pasientens egne forhold.
Maksimal medikamentdose var 7,5 mg qd, 28 d. Evaluer effekt og sikkerhet etter fullføring;
|
Etter at forsøkspersonene signerte det informerte samtykket og besto screeningen, gikk de inn i behandlingsperioden og fikk en startdose på 2,5 mg/d Hytrombopag.
Under behandlingsprosessen justerte klinikeren legemiddeldosen etter pasientens egne forhold.
Maksimal medikamentdose var 7,5 mg qd, 28 d. Evaluer effekt og sikkerhet etter fullføring;
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandlingsrespons
Tidsramme: 28 dager
|
Andel forsøkspersoner med blodplatetall ≥50×10^9/L etter 28 dagers behandling
|
28 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Remisjonsrate
Tidsramme: 28 dager
|
Fullstendig respons, effektiv, ineffektiv andel testere etter 28 dagers behandling
|
28 dager
|
|
Legemiddeleffektivitet
Tidsramme: 28 dager
|
Under behandlingen nådde andelen av forsøkspersonene, hvor blodplatetallet minst én gang, ≥50×109/L.
|
28 dager
|
|
Evaluering av effektivitet
Tidsramme: 28 dager
|
Under behandlingen, andelen av forsøkspersoner, som blodplatetallet økte minst 2 ganger sammenlignet med baseline.
|
28 dager
|
|
Uønskede hendelser
Tidsramme: 6 måneder fra behandling
|
Evaluer forekomsten og alvorlighetsgraden av blødning basert på ITP-BAT-blødningsskåren
|
6 måneder fra behandling
|
|
Uønskede hendelser
Tidsramme: 6 måneder fra behandling
|
Under behandling, andelen av fag, som mottok minst én gang redning
|
6 måneder fra behandling
|
|
Bivirkninger av legemidler
Tidsramme: 1 måned fra behandling
|
Vurdere sikkerhet gjennom uønskede hendelser, som leverskade, etc.
|
1 måned fra behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Heng Mei, PhD, Wuhan Union Hospital, China
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Frederiksen H, Schmidt K. The incidence of idiopathic thrombocytopenic purpura in adults increases with age. Blood. 1999 Aug 1;94(3):909-13.
- Moulis G, Palmaro A, Montastruc JL, Godeau B, Lapeyre-Mestre M, Sailler L. Epidemiology of incident immune thrombocytopenia: a nationwide population-based study in France. Blood. 2014 Nov 20;124(22):3308-15. doi: 10.1182/blood-2014-05-578336. Epub 2014 Oct 10.
- Glynn RJ, Field TS, Rosner B, Hebert PR, Taylor JO, Hennekens CH. Evidence for a positive linear relation between blood pressure and mortality in elderly people. Lancet. 1995 Apr 1;345(8953):825-9. doi: 10.1016/s0140-6736(95)92964-9.
- Neunert C, Terrell DR, Arnold DM, Buchanan G, Cines DB, Cooper N, Cuker A, Despotovic JM, George JN, Grace RF, Kuhne T, Kuter DJ, Lim W, McCrae KR, Pruitt B, Shimanek H, Vesely SK. American Society of Hematology 2019 guidelines for immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019 Dec 10;3(23):3829-3866. doi: 10.1182/bloodadvances.2019000966. Erratum In: Blood Adv. 2020 Jan 28;4(2):252.
- Cortelazzo S, Finazzi G, Buelli M, Molteni A, Viero P, Barbui T. High risk of severe bleeding in aged patients with chronic idiopathic thrombocytopenic purpura. Blood. 1991 Jan 1;77(1):31-3.
- Ruggeri M, Tosetto A, Palandri F, Polverelli N, Mazzucconi MG, Santoro C, Gaidano G, Lunghi M, Zaja F, De Stefano V, Sartori R, Fazi P, Rodeghiero F; Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto (GIMEMA) Anemia and Thrombocytopenias Working Party. GIMEMA Study ITP0311. Thrombotic risk in patients with primary immune thrombocytopenia is only mildly increased and explained by personal and treatment-related risk factors. J Thromb Haemost. 2014 Aug;12(8):1266-73. doi: 10.1111/jth.12636. Epub 2014 Jul 16.
- Michel M, Rauzy OB, Thoraval FR, Languille L, Khellaf M, Bierling P, Godeau B. Characteristics and outcome of immune thrombocytopenia in elderly: results from a single center case-controlled study. Am J Hematol. 2011 Dec;86(12):980-4. doi: 10.1002/ajh.22170. Epub 2011 Sep 28.
- Daou S, Federici L, Zimmer J, Maloisel F, Serraj K, Andres E. Idiopathic thrombocytopenic purpura in elderly patients: a study of 47 cases from a single reference center. Eur J Intern Med. 2008 Oct;19(6):447-51. doi: 10.1016/j.ejim.2007.07.006. Epub 2008 Feb 20.
- Zhou H, Fu R, Wang H, Zhou F, Li H, Zhou Z, Zhang L, Yang R. Immune thrombocytopenia in the elderly: clinical course in 525 patients from a single center in China. Ann Hematol. 2013 Jan;92(1):79-87. doi: 10.1007/s00277-012-1567-2. Epub 2012 Sep 6.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (FORVENTES)
Primær fullføring (FORVENTES)
Studiet fullført (FORVENTES)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (FAKTISKE)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i immunsystemet
- Autoimmune sykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Blødning
- Hemoragiske lidelser
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hudmanifestasjoner
- Blodplateforstyrrelser
- Trombotiske mikroangiopatier
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura
- Purpura, trombocytopenisk, idiopatisk
- Trombocytopeni
Andre studie-ID-numre
- TPO-RAs-old patients
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .