Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af Ravulizumab IV hos pædiatriske deltagere med NMOSD

22. juni 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 2/3, åbent, historisk kontrolleret, enkeltarmet, multicenter-studie til evaluering af Ravulizumabs effektivitet, farmakokinetik, farmakodynamik og sikkerhed hos børn og unge med Aquaporin-4-antistofpositivt (AQP4-Ab [+] ) Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​ravulizumab hos pædiatriske deltagere med Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T1C5
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Research Site
  • Frankrig
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • Research Site
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Research Site
  • Italien
      • Chieti, Italien, 66013
        • Research Site
      • Gallarate, Italien, 21013
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00165
        • Research Site
  • Japan
      • Yokohama, Japan, 232-0024
        • Research Site
  • Spanien
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 8950
        • Research Site
  • Sydkorea
      • Goyang-si, Sydkorea, 10408
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagerne skal være anti-AQP4 Ab-positive og have en diagnose af NMOSD som defineret af 2015 internationale konsensus diagnostiske kriterier.
  • Behandlingsnaive deltagere med komplementhæmmere skal have haft mindst 1 anfald eller tilbagefald inden for de sidste 12 måneder forud for screeningsperioden.
  • Udvidet handicapstatusskala (EDSS) score ≤ 7.
  • Eculizumab-erfarne deltagere skal være klinisk stabile pr. investigator i 30 dage og være blevet behandlet med eculizumab i undersøgelse ECU-NMO-303 i mindst 90 dage før screening uden glemte doser inden for 2 måneder før dag 1
  • Deltagere, der deltager i undersøgelsen, der modtager støttende IST(er) (f.eks. kortikosteroid, azathioprin [AZA], mycophenolatmofetil [MMF], methotrexat [MTX], tacrolimus [TAC], cyclosporin [CsA] eller cyclophosphamid [CYC]) for forebyggelse af tilbagefald, enten i kombination eller monoterapi, skal være på et stabilt doseringsregime af tilstrækkelig varighed før screening og forblive på et stabilt doseringsregime i screeningsperioden.
  • For at mindske risikoen for meningokokinfektion (Neisseria meningitidis) skal alle deltagere vaccineres mod meningokokinfektion.
  • Dokumenteret vaccination for Hib og S pneumoniae mindst 14 dage før dag 1 i henhold til nationale/lokale retningslinjer for den relevante aldersgruppe.

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af rituximab inden for 6 måneder før dag 1.
  • I øjeblikket behandlet med en biologisk medicin (andre end eculizumab), der kan påvirke immunsystemets funktion, eller har stoppet behandlingen med en biologisk medicin, der kan påvirke immunsystemets funktion, og 5 halveringstider af medicinen er ikke gået på tidspunktet for screeningsbesøget .
  • Brug af intravenøst ​​immunglobulin (IVIg) eller plasmaudveksling (PE) inden for 3 uger før screening.
  • Deltagelse i et andet forsøgslægemiddel eller undersøgelsesudstyrsstudie (ud over undersøgelse ECU-NMO-303) inden for 5 halveringstider af det pågældende forsøgsprodukt (hvis kendt) eller 30 dage før påbegyndelse af den første dosis af undersøgelseslægemidlet, alt efter hvad der er længst.
  • Anvendelse af immunmodulerende terapier til multipel sklerose inden for 3 måneder før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ravulizumab

I løbet af den primære behandlingsperiode vil alle deltagere modtage vægtbaseret dosering af ravulizumab IV i i alt 50 ugers behandling.

I forlængelsesperioden vil deltagerne fortsat modtage vægtbaseret dosering af ravulizumab IV i op til 104 uger.
Medicin: Ravulizumab

Deltagerne vil modtage en vægtbaseret ladningsdosis af ravulizumab på dag 1, efterfulgt af vægtbaseret vedligeholdelsesbehandling med ravulizumab på dag 15 og hver 8. uge (q8w) efter eller en gang hver 4. uge (q4w) afhængig af vægt.

I forlængelsesperioden vil deltagerne fortsat modtage vægtbaserede vedligeholdelsesdoser af ravulizumab IV på dag 351 og q8w eller q4w, afhængigt af vægt.

Andre navne:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i den årlige tilbagefaldsrate ved uge 50
Tidsramme: Baseline, uge ​​50
Baseline, uge ​​50
Tid til første dømte tilbagefald i forsøget til og med uge 50
Tidsramme: Baseline til og med uge 50
Baseline til og med uge 50

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i udvidet handicapstatusskalaresultat ved uge 50
Tidsramme: Baseline, uge ​​50
Scoreintervallerne er 0 til 10, højere score indikerer et dårligere resultat.
Baseline, uge ​​50
Ændring fra baseline i Hauser Ambulation Index i uge 50
Tidsramme: Baseline, uge ​​50
Scoreintervallerne er 0 til 9, højere score indikerer et dårligere resultat.
Baseline, uge ​​50
Ændring fra baseline i synsskarphed i uge 50
Tidsramme: Baseline, uge ​​50
Baseline, uge ​​50
Ændring fra baseline i konfronterende visuelle felter i uge 50
Tidsramme: Baseline, uge ​​50
Baseline, uge ​​50
Ændring fra baseline i farvesyn i uge 50
Tidsramme: Baseline, uge ​​50
Baseline, uge ​​50
Serum Ravulizumab Koncentration
Tidsramme: Før- og efterdosis (ved afslutning af infusion) på dag 1, uge ​​2, 10, 18, 26 og 42, og før dosis på uge 50
Før- og efterdosis (ved afslutning af infusion) på dag 1, uge ​​2, 10, 18, 26 og 42, og før dosis på uge 50
Ændring fra baseline i frit serumkomplement komponent 5 (C5) koncentration over tid gennem uge 50
Tidsramme: Baseline til og med uge 50
Baseline til og med uge 50

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. juni 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

22. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. marts 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. april 2022

Først opslået (Faktiske)

26. april 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALXN1210-NMO-317

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpligtelse til at tillade anmodninger om adgang til undersøgelsesdata og vil levere en protokol, CSR og oversigter i almindeligt sprog.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner