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Estudio de eficacia y seguridad de ravulizumab IV en participantes pediátricos con NMOSD

22 de junio de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de fase 2/3, abierto, con control histórico, de un solo grupo, multicéntrico para evaluar la eficacia, la farmacocinética, la farmacodinámica y la seguridad de ravulizumab en niños y adolescentes con anticuerpos antiacuaporina-4 positivos (AQP4-Ab [+] ) Trastorno del espectro de neuromielitis óptica (NMOSD)

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la eficacia de ravulizumab en participantes pediátricos con trastorno del espectro de neuromielitis óptica (NMOSD).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1C9
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T1C5
        • Research Site
  • Corea del Sur
      • Goyang-si, Corea del Sur, 10408
        • Research Site
  • España
      • Esplugues de Llobregat, España, 8950
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Research Site
  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Research Site
      • Marseille, Francia, 13005
        • Research Site
  • Italia
      • Chieti, Italia, 66013
        • Research Site
      • Gallarate, Italia, 21013
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00165
        • Research Site
  • Japón
      • Yokohama, Japón, 232-0024
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 17 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los participantes deben ser anti-AQP4 Ab-positivos y tener un diagnóstico de NMOSD según lo definido por los criterios de diagnóstico de consenso internacional de 2015.
  • Los participantes sin tratamiento previo con inhibidores del complemento deben haber tenido al menos 1 ataque o recaída en los últimos 12 meses antes del período de selección.
  • Puntuación de la Escala Ampliada del Estado de Discapacidad (EDSS) ≤ 7.
  • Los participantes experimentados con eculizumab deben estar clínicamente estables según el investigador durante 30 días y haber sido tratados con eculizumab en el estudio ECU-NMO-303 durante al menos 90 días antes de la selección sin omitir dosis dentro de los 2 meses anteriores al día 1
  • Los participantes que ingresan al estudio que reciben IST de apoyo (p. ej., corticosteroides, azatioprina [AZA], micofenolato mofetilo [MMF], metotrexato [MTX], tacrolimus [TAC], ciclosporina [CsA] o ciclofosfamida [CYC]) para el la prevención de recaídas, ya sea en combinación o monoterapia, debe estar en un régimen de dosificación estable de duración adecuada antes de la Selección y permanecer en un régimen de dosificación estable durante el Período de Selección.
  • Para reducir el riesgo de infección meningocócica (Neisseria meningitidis), todos los participantes deben vacunarse contra la infección meningocócica.
  • Vacunación documentada para Hib y S pneumoniae al menos 14 días antes del Día 1 de acuerdo con las pautas nacionales/locales para el grupo de edad correspondiente.

Criterio de exclusión:

  • Uso de rituximab dentro de los 6 meses anteriores al Día 1.
  • Actualmente tratado con un medicamento biológico (que no sea eculizumab) que puede afectar el funcionamiento del sistema inmunitario, o ha interrumpido el tratamiento con un medicamento biológico que puede afectar el funcionamiento del sistema inmunitario, y no han transcurrido 5 vidas medias del medicamento en el momento de la visita de selección .
  • Uso de inmunoglobulina intravenosa (IVIg) o plasmaféresis (PE) dentro de las 3 semanas previas a la Selección.
  • Participación en otro estudio de fármaco o dispositivo en investigación (que no sea el Estudio ECU-NMO-303) dentro de las 5 vidas medias de ese producto en investigación (si se conoce) o 30 días antes del inicio de la primera dosis del fármaco del estudio, lo que sea más largo.
  • Uso de terapias inmunomoduladoras para la esclerosis múltiple dentro de los 3 meses anteriores a la selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ravulizumab

Durante el Período de tratamiento primario, todos los participantes recibirán una dosis de ravulizumab IV basada en el peso durante un total de 50 semanas de tratamiento.

Durante el Período de extensión, los participantes continuarán recibiendo una dosis de ravulizumab IV basada en el peso hasta por 104 semanas.
Droga: Ravulizumab

Los participantes recibirán una dosis de carga de ravulizumab basada en el peso el día 1, seguida de un tratamiento de mantenimiento basado en el peso con ravulizumab el día 15 y cada 8 semanas (q8w) después o una vez cada 4 semanas (q4w) dependiendo del peso.

Durante el Período de extensión, los participantes continuarán recibiendo dosis de mantenimiento de ravulizumab IV basadas en el peso el día 351 y q8w o q4w, según el peso.

Otros nombres:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la tasa de recaída anualizada en la semana 50
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 50
Línea de base, semana 50
Tiempo hasta la primera recaída en juicio adjudicada hasta la semana 50
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 50
Línea de base hasta la semana 50

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el punto de referencia en la puntuación de la escala de estado de discapacidad ampliada en la semana 50
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 50
Los rangos de puntuación son de 0 a 10, una puntuación más alta indica un peor resultado.
Línea de base, semana 50
Cambio desde el inicio en el índice de deambulación de Hauser en la semana 50
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 50
Los rangos de puntuación son de 0 a 9, una puntuación más alta indica un peor resultado.
Línea de base, semana 50
Cambio desde el inicio en la agudeza visual en la semana 50
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 50
Línea de base, semana 50
Cambio desde el inicio en los campos visuales de confrontación en la semana 50
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 50
Línea de base, semana 50
Cambio desde el inicio en la visión del color en la semana 50
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 50
Línea de base, semana 50
Concentración sérica de ravulizumab
Periodo de tiempo: Predosis y posdosis (al final de la infusión) el día 1, semanas 2, 10, 18, 26 y 42, y predosis en la semana 50
Predosis y posdosis (al final de la infusión) el día 1, semanas 2, 10, 18, 26 y 42, y predosis en la semana 50
Cambio desde el inicio en la concentración del componente 5 (C5) del complemento sérico libre a lo largo del tiempo hasta la semana 50
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 50
Línea de base hasta la semana 50

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de junio de 2022

Finalización primaria (Estimado)

22 de junio de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

30 de marzo de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de abril de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de abril de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

26 de abril de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALXN1210-NMO-317

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Alexion tiene un compromiso público de permitir las solicitudes de acceso a los datos del estudio y proporcionará un protocolo, CSR y resúmenes en lenguaje sencillo.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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