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Estudo de eficácia e segurança de Ravulizumabe IV em participantes pediátricos com NMOSD

22 de junho de 2026 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo multicêntrico de fase 2/3, aberto, controlado por histórico, de braço único para avaliar a eficácia, farmacocinética, farmacodinâmica e segurança de ravulizumabe em crianças e adolescentes com anticorpo positivo para aquaporina-4 (AQP4-Ab [+] ) Distúrbio do Espectro Óptico da Neuromielite (NMOSD)

O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança e a eficácia do ravulizumabe em participantes pediátricos com Transtorno do Espectro Óptico da Neuromielite (NMOSD).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

12

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1C9
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T1C5
        • Research Site
  • Coréia do Sul
      • Goyang-si, Coréia do Sul, 10408
        • Research Site
  • Espanha
      • Esplugues de Llobregat, Espanha, 8950
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Research Site
  • França
      • Le Kremlin-Bicêtre, França, 94270
        • Research Site
      • Marseille, França, 13005
        • Research Site
  • Itália
      • Chieti, Itália, 66013
        • Research Site
      • Gallarate, Itália, 21013
        • Research Site
      • Roma, Itália, 00165
        • Research Site
  • Japão
      • Yokohama, Japão, 232-0024
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 17 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os participantes devem ser positivos para anti-AQP4 Ab e ter um diagnóstico de NMOSD conforme definido pelos critérios diagnósticos de consenso internacional de 2015.
  • Os participantes virgens de tratamento com inibidores do complemento devem ter tido pelo menos 1 ataque ou recaída nos últimos 12 meses antes do período de triagem.
  • Pontuação da Escala Expandida do Estado de Incapacidade (EDSS) ≤ 7.
  • Os participantes com experiência em eculizumabe devem estar clinicamente estáveis ​​por investigador por 30 dias e ter sido tratados com eculizumabe no Estudo ECU-NMO-303 por pelo menos 90 dias antes da triagem sem doses perdidas dentro de 2 meses antes do Dia 1
  • Os participantes que entram no estudo recebendo IST(s) de suporte (por exemplo, corticosteroide, azatioprina [AZA], micofenolato de mofetil [MMF], metotrexato [MTX], tacrolimus [TAC], ciclosporina [CsA] ou ciclofosfamida [CYC]) para o a prevenção da recaída, seja em combinação ou monoterapia, deve estar em um regime de dosagem estável de duração adequada antes da triagem e permanecer em um regime de dosagem estável durante o período de triagem.
  • Para reduzir o risco de infecção meningocócica (Neisseria meningitidis), todos os participantes devem ser vacinados contra a infecção meningocócica.
  • Vacinação documentada para Hib e S pneumoniae pelo menos 14 dias antes do Dia 1, de acordo com as diretrizes nacionais/locais para a faixa etária aplicável.

Critério de exclusão:

  • Uso de rituximabe nos 6 meses anteriores ao Dia 1.
  • Atualmente em tratamento com medicamentos biológicos (exceto eculizumabe) que podem afetar o funcionamento do sistema imunológico, ou interrompeu o tratamento com um medicamento biológico que pode afetar o funcionamento do sistema imunológico e 5 meias-vidas do medicamento não decorreram no momento da visita de triagem .
  • Uso de imunoglobulina intravenosa (IVIg) ou troca de plasma (PE) dentro de 3 semanas antes da triagem.
  • Participação em outro medicamento experimental ou estudo de dispositivo experimental (diferente do Estudo ECU-NMO-303) dentro de 5 meias-vidas desse produto experimental (se conhecido) ou 30 dias antes do início da primeira dose do medicamento em estudo, o que for mais longo.
  • Uso de terapias imunomoduladoras para esclerose múltipla dentro de 3 meses antes da triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ravulizumabe

Durante o Período de Tratamento Primário, todos os participantes receberão uma dosagem baseada no peso de ravulizumabe IV por um total de 50 semanas de tratamento.

Durante o Período de Extensão, os participantes continuarão a receber a dosagem baseada no peso de ravulizumabe IV por até 104 semanas.
Medicamento: Ravulizumabe

Os participantes receberão uma dose de ataque baseada no peso de ravulizumabe no Dia 1, seguida por tratamento de manutenção baseado no peso com ravulizumabe no Dia 15 e a cada 8 semanas (q8w) após ou uma vez a cada 4 semanas (q4w) dependendo do peso.

Durante o Período de Extensão, os participantes continuarão a receber doses de manutenção baseadas no peso de ravulizumabe IV no Dia 351 e a cada 8 ou 4 semanas, dependendo do peso.

Outros nomes:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base na taxa de recaída anualizada na semana 50
Prazo: Linha de base, Semana 50
Linha de base, Semana 50
Tempo até a primeira recaída julgada no julgamento até a semana 50
Prazo: Linha de base até a semana 50
Linha de base até a semana 50

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na pontuação da escala de status de incapacidade expandida na semana 50
Prazo: Linha de base, Semana 50
Os intervalos de pontuação são de 0 a 10, pontuação mais alta indica pior resultado.
Linha de base, Semana 50
Mudança da linha de base no índice de deambulação de Hauser na semana 50
Prazo: Linha de base, Semana 50
Os intervalos de pontuação são de 0 a 9, pontuação mais alta indica pior resultado.
Linha de base, Semana 50
Mudança da linha de base na acuidade visual na semana 50
Prazo: Linha de base, Semana 50
Linha de base, Semana 50
Mudança da linha de base em campos visuais de confronto na semana 50
Prazo: Linha de base, Semana 50
Linha de base, Semana 50
Mudança da linha de base na visão de cores na semana 50
Prazo: Linha de base, Semana 50
Linha de base, Semana 50
Concentração Sérica de Ravulizumabe
Prazo: Pré-dose e pós-dose (no final da infusão) no Dia 1, Semanas 2, 10, 18, 26 e 42, e pré-dose na Semana 50
Pré-dose e pós-dose (no final da infusão) no Dia 1, Semanas 2, 10, 18, 26 e 42, e pré-dose na Semana 50
Alteração da linha de base na concentração do componente 5 (C5) do complemento sérico livre ao longo do tempo até a semana 50
Prazo: Linha de base até a semana 50
Linha de base até a semana 50

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de junho de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

22 de junho de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de março de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de abril de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de abril de 2022

Primeira postagem (Real)

26 de abril de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALXN1210-NMO-317

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Alexion tem o compromisso público de permitir solicitações de acesso aos dados do estudo e fornecerá um protocolo, CSR e resumos em linguagem simples.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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