Исследование эффективности и безопасности равулизумаба внутривенно у детей с NMOSD
16 августа 2023 г. обновлено: Alexion
Фаза 2/3, открытое, исторически контролируемое, одногрупповое, многоцентровое исследование для оценки эффективности, фармакокинетики, фармакодинамики и безопасности равулизумаба у детей и подростков с положительным результатом на антитела к аквапорину-4 (AQP4-Ab [+] ) Расстройство спектра нейромиелита оптика (NMOSD)
Основная цель этого исследования — оценить безопасность и эффективность равулизумаба у детей с расстройствами спектра оптико-нейромиелита (НМОСД).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
12
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
- Номер телефона: 855-752-2356
- Электронная почта: clinicaltrials@alexion.com
Места учебы
-
-
-
Barcelona, Испания, 08950
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Rome, Италия, 00165
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Канада, T6G 1C9
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Gyeonggi-do
-
Goyang-si, Gyeonggi-do, Корея, Республика, 10408
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94270
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
Montpellier, Франция, 34295
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Япония, 232-0024
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 17 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участники должны быть анти-AQP4-положительными и иметь диагноз NMOSD, как это определено международными согласованными диагностическими критериями 2015 года.
- У участников, ранее не получавших лечение ингибиторами комплемента, должен быть по крайней мере 1 приступ или рецидив за последние 12 месяцев до периода скрининга.
- Оценка по расширенной шкале статуса инвалидности (EDSS) ≤ 7.
- Участники, принимавшие экулизумаб, должны быть клинически стабильны по данным исследователя в течение 30 дней и получать лечение экулизумабом в исследовании ECU-NMO-303 не менее 90 дней до скрининга без пропусков доз в течение 2 месяцев до дня 1.
- Участники, вступившие в исследование, получающие поддерживающие ИСТ (например, кортикостероиды, азатиоприн [АЗА], микофенолата мофетил [ММФ], метотрексат [МТХ], такролимус [ТАС], циклоспорин [ЦсА] или циклофосфамид [ЦИС]) для Предотвращение рецидива, как в комбинированной, так и в монотерапии, должно обеспечиваться стабильным режимом дозирования адекватной продолжительности до скрининга и оставаться на стабильном режиме дозирования в течение периода скрининга.
- Для снижения риска заражения менингококковой инфекцией (Neisseria meningitidis) все участники должны быть вакцинированы против менингококковой инфекции.
- Документально подтвержденная вакцинация против Hib и S. pneumoniae не менее чем за 14 дней до 1-го дня в соответствии с национальными/местными рекомендациями для соответствующей возрастной группы.
Критерий исключения:
- Использование ритуксимаба в течение 6 месяцев до 1-го дня.
- В настоящее время лечится биологическими препаратами (кроме экулизумаба), которые могут повлиять на функционирование иммунной системы, или прекращено лечение биологическими препаратами, которые могут влиять на функционирование иммунной системы, и ко времени визита для скрининга еще не истек 5 периодов полувыведения препарата .
- Использование внутривенного иммуноглобулина (IVIg) или плазмафереза (PE) в течение 3 недель до скрининга.
- Участие в исследовании другого исследуемого препарата или исследуемого устройства (кроме исследования ECU-NMO-303) в течение 5 периодов полувыведения этого исследуемого продукта (если известно) или за 30 дней до начала приема первой дозы исследуемого препарата, в зависимости от того, что дольше.
- Использование иммуномодулирующей терапии рассеянного склероза в течение 3 месяцев до скрининга.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Равулизумаб
В течение периода основного лечения все участники будут получать дозу равулизумаба внутривенно в зависимости от веса в течение 50 недель лечения. В течение периода продления участники будут продолжать получать дозу равулизумаба в зависимости от веса на срок до 104 недель. |
Участники будут получать нагрузочную дозу равулизумаба в зависимости от массы тела в 1-й день, после чего следует поддерживающая терапия равулизумабом в зависимости от массы тела на 15-й день и каждые 8 недель (q8w) после или один раз каждые 4 недели (q4w) в зависимости от веса. В течение периода продления участники будут продолжать получать поддерживающие дозы равулизумаба внутривенно в зависимости от веса на 351-й день и каждые 8 или 4 недели, в зависимости от веса.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение годовой частоты рецидивов по сравнению с исходным уровнем на 50-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 50
|
Исходный уровень, неделя 50
|
|
Время до первого судебного рецидива до 50-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 50-й недели
|
Исходный уровень до 50-й недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение показателя расширенной шкалы статуса инвалидности по сравнению с исходным уровнем на 50-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 50
|
Диапазоны баллов от 0 до 10, более высокий балл указывает на худший результат.
|
Исходный уровень, неделя 50
|
|
Изменение индекса ходьбы Хаузера по сравнению с исходным уровнем на 50-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 50
|
Диапазоны баллов от 0 до 9, более высокий балл указывает на худший результат.
|
Исходный уровень, неделя 50
|
|
Изменение остроты зрения по сравнению с исходным уровнем на 50-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 50
|
Исходный уровень, неделя 50
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем конфронтационных полей зрения на 50-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 50
|
Исходный уровень, неделя 50
|
|
|
Изменение цветового зрения по сравнению с исходным уровнем на 50-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 50
|
Исходный уровень, неделя 50
|
|
|
Концентрация равулизумаба в сыворотке
Временное ограничение: Додозировка и постдозировка (в конце инфузии) в День 1, Недели 2, 10, 18, 26 и 42, и додозировка на Неделе 50
|
Додозировка и постдозировка (в конце инфузии) в День 1, Недели 2, 10, 18, 26 и 42, и додозировка на Неделе 50
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем концентрации свободного компонента комплемента 5 (C5) в сыворотке с течением времени в течение 50-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 50-й недели
|
Исходный уровень до 50-й недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
23 июня 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 марта 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 марта 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 апреля 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 апреля 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
26 апреля 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
18 августа 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 августа 2023 г.
Последняя проверка
1 августа 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Заболевания иммунной системы
- Демиелинизирующие аутоиммунные заболевания, ЦНС
- Аутоиммунные заболевания нервной системы
- Демиелинизирующие заболевания
- Аутоиммунные заболевания
- Глазные болезни
- Заболевания зрительного нерва
- Заболевания черепно-мозговых нервов
- Миелит, поперечный
- Неврит зрительного нерва
- Оптический нейромиелит
- Физиологические эффекты лекарств
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Дополнительные инактивирующие агенты
- Равулизумаб
Другие идентификационные номера исследования
- ALXN1210-NMO-317
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Alexion взял на себя публичное обязательство разрешать запросы на доступ к данным исследования и будет предоставлять протокол, CSR и резюме на простом языке.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .