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Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Ravulizumab IV bei pädiatrischen Teilnehmern mit NMOSD

16. August 2023 aktualisiert von: Alexion

Eine offene, historisch kontrollierte, einarmige, multizentrische Phase-2/3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Sicherheit von Ravulizumab bei Kindern und Jugendlichen mit positivem Aquaporin-4-Antikörper (AQP4-Ab [+] ) Neuromyelitis-Optica-Spektrum-Störung (NMOSD)

Der Hauptzweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Ravulizumab bei pädiatrischen Teilnehmern mit Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störung (NMOSD).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Frankreich
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94270
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Rome, Italien, 00165
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Japan
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 232-0024
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republik von
    • Gyeonggi-do
      • Goyang-si, Gyeonggi-do, Korea, Republik von, 10408
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Teilnehmer müssen Anti-AQP4-Ak-positiv sein und eine NMOSD-Diagnose gemäß den internationalen Konsensdiagnosekriterien von 2015 haben.
  • Teilnehmer ohne Behandlung mit Komplement-Inhibitoren müssen in den letzten 12 Monaten vor dem Screening-Zeitraum mindestens 1 Attacke oder Rückfall gehabt haben.
  • EDSS-Score (Expanded Disability Status Scale) ≤ 7.
  • Eculizumab-erfahrene Teilnehmer müssen laut Prüfarzt für 30 Tage klinisch stabil sein und in Studie ECU-NMO-303 mindestens 90 Tage vor dem Screening mit Eculizumab behandelt worden sein, ohne dass innerhalb von 2 Monaten vor Tag 1 eine Dosis vergessen wurde
  • Teilnehmer, die an der Studie teilnehmen und unterstützende IST(s) erhalten (z. B. Kortikosteroid, Azathioprin [AZA], Mycophenolatmofetil [MMF], Methotrexat [MTX], Tacrolimus [TAC], Cyclosporin [CsA] oder Cyclophosphamid [CYC]) für die Rückfallprävention, entweder in Kombination oder Monotherapie, müssen vor dem Screening auf einem stabilen Dosierungsschema von angemessener Dauer sein und während des Screening-Zeitraums auf einem stabilen Dosierungsschema bleiben.
  • Um das Risiko einer Meningokokken-Infektion (Neisseria meningitidis) zu verringern, müssen alle Teilnehmer gegen eine Meningokokken-Infektion geimpft sein.
  • Dokumentierte Impfung gegen Hib und S pneumoniae mindestens 14 Tage vor Tag 1 gemäß den nationalen/lokalen Richtlinien für die jeweilige Altersgruppe.

Ausschlusskriterien:

  • Anwendung von Rituximab innerhalb von 6 Monaten vor Tag 1.
  • Wird derzeit mit einem biologischen Medikament (außer Eculizumab) behandelt, das die Funktion des Immunsystems beeinträchtigen kann, oder hat die Behandlung mit einem biologischen Medikament abgebrochen, das die Funktion des Immunsystems beeinträchtigen kann, und 5 Halbwertszeiten des Medikaments sind zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs noch nicht abgelaufen .
  • Verwendung von intravenösem Immunglobulin (IVIg) oder Plasmaaustausch (PE) innerhalb von 3 Wochen vor dem Screening.
  • Teilnahme an einer anderen Prüfpräparat- oder Prüfproduktstudie (außer Studie ECU-NMO-303) innerhalb von 5 Halbwertszeiten dieses Prüfpräparats (falls bekannt) oder 30 Tage vor Beginn der ersten Dosis des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  • Anwendung von immunmodulatorischen Therapien für Multiple Sklerose innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ravulizumab

Während der primären Behandlungsphase erhalten alle Teilnehmer eine gewichtsbasierte Dosierung von Ravulizumab IV für insgesamt 50 Behandlungswochen.

Während des Verlängerungszeitraums erhalten die Teilnehmer für bis zu 104 Wochen weiterhin eine gewichtsbasierte Dosierung von Ravulizumab IV.
Arzneimittel: Ravulizumab

Die Teilnehmer erhalten an Tag 1 eine gewichtsbasierte Aufsättigungsdosis Ravulizumab, gefolgt von einer gewichtsbasierten Erhaltungsbehandlung mit Ravulizumab an Tag 15 und alle 8 Wochen (q8w) danach oder einmal alle 4 Wochen (q4w), je nach Gewicht.

Während des Verlängerungszeitraums erhalten die Teilnehmer weiterhin gewichtsbasierte Erhaltungsdosen von Ravulizumab IV an Tag 351 und je nach Gewicht q8w oder q4w.

Andere Namen:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der annualisierten Schubrate gegenüber dem Ausgangswert in Woche 50
Zeitfenster: Baseline, Woche 50
Baseline, Woche 50
Zeit bis zum ersten bestätigten Rückfall während der Probezeit bis Woche 50
Zeitfenster: Baseline bis Woche 50
Baseline bis Woche 50

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Scores der erweiterten Behinderungsstatusskala gegenüber dem Ausgangswert in Woche 50
Zeitfenster: Baseline, Woche 50
Die Wertebereiche reichen von 0 bis 10, höhere Werte bedeuten ein schlechteres Ergebnis.
Baseline, Woche 50
Änderung des Hauser Ambulation Index gegenüber dem Ausgangswert in Woche 50
Zeitfenster: Baseline, Woche 50
Die Wertebereiche reichen von 0 bis 9, ein höherer Wert bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
Baseline, Woche 50
Änderung der Sehschärfe gegenüber dem Ausgangswert in Woche 50
Zeitfenster: Baseline, Woche 50
Baseline, Woche 50
Veränderung der konfrontativen Gesichtsfelder gegenüber dem Ausgangswert in Woche 50
Zeitfenster: Baseline, Woche 50
Baseline, Woche 50
Änderung des Farbsehens gegenüber dem Ausgangswert in Woche 50
Zeitfenster: Baseline, Woche 50
Baseline, Woche 50
Ravulizumab-Konzentration im Serum
Zeitfenster: Prädosis und Postdosis (am Ende der Infusion) an Tag 1, Wochen 2, 10, 18, 26 und 42 und Prädosis in Woche 50
Prädosis und Postdosis (am Ende der Infusion) an Tag 1, Wochen 2, 10, 18, 26 und 42 und Prädosis in Woche 50
Veränderung der Konzentration des freien Serumkomplements Komponente 5 (C5) gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit bis Woche 50
Zeitfenster: Baseline bis Woche 50
Baseline bis Woche 50

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Juni 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. März 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. April 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. April 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. April 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALXN1210-NMO-317

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alexion hat sich öffentlich dazu verpflichtet, Anträge auf Zugang zu Studiendaten zuzulassen und wird ein Protokoll, CSR und Zusammenfassungen in einfacher Sprache bereitstellen.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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