Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti Ravulizumabu IV u pediatrických účastníků s NMOSD

22. června 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 2/3, otevřená, historicky kontrolovaná, jednoramenná, multicentrická studie k hodnocení účinnosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a bezpečnosti ravulizumabu u dětí a dospívajících s pozitivní protilátkou proti aquaporinu-4 (AQP4-Ab [+] ) Neuromyelitis porucha optického spektra (NMOSD)

Primárním účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost ravulizumabu u pediatrických účastníků s neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
        • Research Site
      • Marseille, Francie, 13005
        • Research Site
  • Itálie
      • Chieti, Itálie, 66013
        • Research Site
      • Gallarate, Itálie, 21013
        • Research Site
      • Roma, Itálie, 00165
        • Research Site
  • Japonsko
      • Yokohama, Japonsko, 232-0024
        • Research Site
  • Jižní Korea
      • Goyang-si, Jižní Korea, 10408
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
        • Research Site
  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Research Site
  • Španělsko
      • Esplugues de Llobregat, Španělsko, 8950
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci musí být anti-AQP4 Ab-pozitivní a mít diagnózu NMOSD, jak je definováno v mezinárodních konsensuálních diagnostických kritériích z roku 2015.
  • Účastníci, kteří dosud nebyli léčeni komplementárními inhibitory, museli mít alespoň 1 záchvat nebo relaps za posledních 12 měsíců před obdobím screeningu.
  • Skóre EDSS (Expanded Disability Status Scale) ≤ 7.
  • Účastníci se zkušenostmi s eculizumabem musí být na zkoušejícího klinicky stabilní po dobu 30 dnů a být léčeni eculizumabem ve studii ECU-NMO-303 po dobu alespoň 90 dnů před screeningem bez vynechání dávek během 2 měsíců před 1. dnem
  • Účastníci, kteří vstoupí do studie, dostávají podpůrné IST (např. kortikosteroid, azathioprin [AZA], mykofenolát mofetil [MMF], metotrexát [MTX], takrolimus [TAC], cyklosporin [CsA] nebo cyklofosfamid [CYC]) pro prevence relapsu, buď v kombinaci, nebo v monoterapii, musí být před screeningem na stabilním dávkovacím režimu po adekvátní dobu a zůstat na stabilním dávkovacím režimu během screeningového období.
  • Pro snížení rizika meningokokové infekce (Neisseria meningitidis) musí být všichni účastníci očkováni proti meningokokové infekci.
  • Dokumentované očkování proti Hib a S pneumoniae nejméně 14 dní před 1. dnem podle národních/místních směrnic pro příslušnou věkovou skupinu.

Kritéria vyloučení:

  • Použití rituximabu během 6 měsíců před 1. dnem.
  • V současné době léčena biologickými léky (jinými než eculizumab), které mohou ovlivnit fungování imunitního systému, nebo ukončila léčbu biologickými léky, které mohou ovlivnit fungování imunitního systému, a do doby screeningové návštěvy neuplynulo 5 poločasů léčby .
  • Použití intravenózního imunoglobulinu (IVIg) nebo výměny plazmy (PE) během 3 týdnů před screeningem.
  • Účast ve studii jiného hodnoceného léku nebo výzkumného zařízení (jiné než studie ECU-NMO-303) během 5 poločasů tohoto hodnoceného produktu (pokud je znám) nebo 30 dnů před zahájením první dávky studovaného léku, podle toho, co je delší.
  • Použití imunomodulačních terapií pro roztroušenou sklerózu během 3 měsíců před screeningem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ravulizumab

Během primárního léčebného období budou všichni účastníci dostávat dávkování ravulizumabu IV na základě hmotnosti po dobu celkem 50 týdnů léčby.

Během období prodloužení budou účastníci i nadále dostávat dávkování ravulizumabu IV podle hmotnosti po dobu až 104 týdnů.
Lék: Ravulizumab

Účastníci dostanou úvodní dávku ravulizumabu na základě hmotnosti v den 1, následovanou udržovací léčbou na základě hmotnosti s ravulizumabem v den 15 a každých 8 týdnů (q8w) poté nebo jednou za 4 týdny (q4w) v závislosti na hmotnosti.

Během období prodloužení budou účastníci i nadále dostávat udržovací dávky ravulizumabu IV v den 351 a q8w nebo q4w v závislosti na hmotnosti.

Ostatní jména:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v roční míře opakování v 50. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 50
Výchozí stav, týden 50
Čas do prvního odsouzeného relapsu během 50. týdne
Časové okno: Výchozí stav až do 50. týdne
Výchozí stav až do 50. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre na stupnici rozšířeného stavu postižení od výchozího stavu v 50. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 50
Rozsah skóre je 0 až 10, vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav, týden 50
Změna od výchozí hodnoty v Hauserově ambulantním indexu v 50. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 50
Rozsah skóre je 0 až 9, vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav, týden 50
Změna zrakové ostrosti od výchozí hodnoty v 50. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 50
Výchozí stav, týden 50
Změna od výchozího stavu v konfrontačních vizuálních polích v 50. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 50
Výchozí stav, týden 50
Změna od základní linie v barevném vidění v 50. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 50
Výchozí stav, týden 50
Sérová koncentrace ravulizumabu
Časové okno: Před podáním dávky a po dávce (na konci infuze) v den 1, v týdnu 2, 10, 18, 26 a 42 a před podáním dávky v týdnu 50
Před podáním dávky a po dávce (na konci infuze) v den 1, v týdnu 2, 10, 18, 26 a 42 a před podáním dávky v týdnu 50
Změna od výchozí hodnoty v koncentraci volného séra komplementu 5 (C5) v průběhu času do 50. týdne
Časové okno: Výchozí stav až do 50. týdne
Výchozí stav až do 50. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. června 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

22. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. března 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. dubna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. dubna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

26. dubna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALXN1210-NMO-317

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit