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Étude d'efficacité et d'innocuité du ravulizumab IV chez des participants pédiatriques atteints de NMOSD

16 août 2023 mis à jour par: Alexion

Une étude de phase 2/3, ouverte, historiquement contrôlée, à un seul bras et multicentrique pour évaluer l'efficacité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'innocuité du ravulizumab chez les enfants et les adolescents avec anticorps anti-aquaporine-4 positif (AQP4-Ab [+] ) Trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD)

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du ravulizumab chez les participants pédiatriques atteints de trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • Corée, République de
    • Gyeonggi-do
      • Goyang-si, Gyeonggi-do, Corée, République de, 10408
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08950
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • France
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94270
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Montpellier, France, 34295
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • Italie
      • Rome, Italie, 00165
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • Japon
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japon, 232-0024
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • États-Unis
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Les participants doivent être positifs pour les anticorps anti-AQP4 et avoir un diagnostic de NMOSD tel que défini par les critères de diagnostic du consensus international de 2015.
  • Les participants naïfs de traitement par inhibiteur du complément doivent avoir eu au moins 1 crise ou rechute au cours des 12 derniers mois précédant la période de sélection.
  • Score EDSS (Expanded Disability Status Scale) ≤ 7.
  • Les participants ayant déjà reçu l'éculizumab doivent être cliniquement stables par investigateur pendant 30 jours et avoir été traités par l'éculizumab dans l'étude ECU-NMO-303 pendant au moins 90 jours avant le dépistage, sans oubli de dose dans les 2 mois précédant le jour 1
  • Les participants qui entrent dans l'étude recevant des IST de soutien (par exemple, corticostéroïde, azathioprine [AZA], mycophénolate mofétil [MMF], méthotrexate [MTX], tacrolimus [TAC], cyclosporine [CsA] ou cyclophosphamide [CYC]) pour le la prévention des rechutes, en association ou en monothérapie, doit suivre un schéma posologique stable d'une durée adéquate avant le dépistage et rester sur un schéma posologique stable pendant la période de dépistage.
  • Pour réduire le risque d'infection à méningocoque (Neisseria meningitidis), tous les participants doivent être vaccinés contre l'infection à méningocoque.
  • Vaccination documentée contre Hib et S pneumoniae au moins 14 jours avant le jour 1 conformément aux directives nationales/locales pour le groupe d'âge applicable.

Critère d'exclusion:

  • Utilisation du rituximab dans les 6 mois précédant le jour 1.
  • Actuellement traité avec un médicament biologique (autre que l'eculizumab) qui peut affecter le fonctionnement du système immunitaire, ou a arrêté le traitement avec un médicament biologique qui peut affecter le fonctionnement du système immunitaire, et 5 demi-vies du médicament ne se sont pas écoulées au moment de la visite de dépistage .
  • Utilisation d'immunoglobulines intraveineuses (IgIV) ou d'échange plasmatique (EP) dans les 3 semaines précédant le dépistage.
  • Participation à une autre étude sur un médicament expérimental ou un dispositif expérimental (autre que l'étude ECU-NMO-303) dans les 5 demi-vies de ce produit expérimental (si connu) ou 30 jours avant le début de la première dose du médicament à l'étude, selon la plus longue des deux.
  • Utilisation de thérapies immunomodulatrices pour la sclérose en plaques dans les 3 mois précédant le dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Ravulizumab

Au cours de la période de traitement primaire, tous les participants recevront une dose de ravulizumab IV en fonction du poids pour un total de 50 semaines de traitement.

Au cours de la période de prolongation, les participants continueront de recevoir une dose de ravulizumab IV en fonction du poids jusqu'à 104 semaines.
Médicament: Ravulizumab

Les participants recevront une dose de charge de ravulizumab basée sur le poids le jour 1, suivie d'un traitement d'entretien basé sur le poids avec du ravulizumab le jour 15 et toutes les 8 semaines (q8w) après ou une fois toutes les 4 semaines (q4w) selon le poids.

Pendant la période de prolongation, les participants continueront de recevoir des doses d'entretien de ravulizumab IV en fonction du poids au jour 351 et toutes les 8 ou toutes les 4 semaines, selon le poids.

Autres noms:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport au départ du taux de rechute annualisé à la semaine 50
Délai: Base de référence, semaine 50
Base de référence, semaine 50
Délai jusqu'à la première rechute jugée pendant le procès jusqu'à la semaine 50
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 50
Ligne de base jusqu'à la semaine 50

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base dans le score de l'échelle d'état d'invalidité étendue à la semaine 50
Délai: Base de référence, semaine 50
Les plages de score vont de 0 à 10, un score plus élevé indique un résultat moins bon.
Base de référence, semaine 50
Changement par rapport à la ligne de base de l'indice de déambulation de Hauser à la semaine 50
Délai: Base de référence, semaine 50
Les plages de score vont de 0 à 9, un score plus élevé indique un résultat moins bon.
Base de référence, semaine 50
Changement par rapport à la ligne de base de l'acuité visuelle à la semaine 50
Délai: Base de référence, semaine 50
Base de référence, semaine 50
Changement par rapport à la ligne de base dans les champs visuels de confrontation à la semaine 50
Délai: Base de référence, semaine 50
Base de référence, semaine 50
Changement par rapport à la ligne de base dans la vision des couleurs à la semaine 50
Délai: Base de référence, semaine 50
Base de référence, semaine 50
Concentration sérique de Ravulizumab
Délai: Prédose et postdose (à la fin de la perfusion) le jour 1, les semaines 2, 10, 18, 26 et 42, et prédose la semaine 50
Prédose et postdose (à la fin de la perfusion) le jour 1, les semaines 2, 10, 18, 26 et 42, et prédose la semaine 50
Changement par rapport à la ligne de base de la concentration du composant 5 du complément sérique libre (C5) au fil du temps jusqu'à la semaine 50
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 50
Ligne de base jusqu'à la semaine 50

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 juin 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 mars 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 mars 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 avril 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 avril 2022

Première publication (Réel)

26 avril 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALXN1210-NMO-317

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Alexion s'est engagée publiquement à autoriser les demandes d'accès aux données de l'étude et fournira un protocole, un CSR et des résumés en langage clair.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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