Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa Ravulizumabu IV u uczestników pediatrycznych z NMOSD

16 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Alexion

Otwarte, kontrolowane historycznie, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie fazy 2/3 w celu oceny skuteczności, farmakokinetyki, farmakodynamiki i bezpieczeństwa Ravulizumabu u dzieci i młodzieży z dodatnim wynikiem przeciwciał przeciwko akwaporynie-4 (AQP4-Ab [+] Zapalenie nerwu wzrokowego i nerwu wzrokowego Zaburzenia spektrum (NMOSD)

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności rawulizumabu u dzieci i młodzieży z zaburzeniami spektrum nerwowo-wzrokowego (NMOSD).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Montpellier, Francja, 34295
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
  • Japonia
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japonia, 232-0024
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
  • Republika Korei
    • Gyeonggi-do
      • Goyang-si, Gyeonggi-do, Republika Korei, 10408
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
  • Włochy
      • Rome, Włochy, 00165
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy muszą być anty-AQP4 Ab-dodatni i mieć rozpoznanie NMOSD zgodnie z międzynarodowymi kryteriami diagnostycznymi z 2015 roku.
  • Uczestnicy, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami dopełniacza, musieli mieć co najmniej 1 atak lub nawrót choroby w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed okresem przesiewowym.
  • Wynik w rozszerzonej skali statusu niepełnosprawności (EDSS) ≤ 7.
  • Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymywali ekulizumab, muszą być stabilni klinicznie na badacza przez 30 dni i być leczeni ekulizumabem w badaniu ECU-NMO-303 przez co najmniej 90 dni przed badaniem przesiewowym, bez pominiętych dawek w ciągu 2 miesięcy przed dniem 1.
  • Uczestnicy biorący udział w badaniu otrzymujący wspomagające IST (np. kortykosteroid, azatiopryna [AZA], mykofenolan mofetylu [MMF], metotreksat [MTX], takrolimus [TAC], cyklosporyna [CsA] lub cyklofosfamid [CYC]) zapobieganie nawrotom, zarówno w terapii skojarzonej, jak iw monoterapii, musi opierać się na stabilnym schemacie dawkowania o odpowiednim czasie trwania przed badaniem przesiewowym i pozostać na stabilnym schemacie dawkowania podczas okresu badania przesiewowego.
  • Aby zmniejszyć ryzyko zakażenia meningokokami (Neisseria meningitidis), wszyscy uczestnicy muszą zostać zaszczepieni przeciwko zakażeniu meningokokowemu.
  • Udokumentowane szczepienie przeciwko Hib i S. pneumoniae co najmniej 14 dni przed 1. dniem zgodnie z krajowymi/lokalnymi wytycznymi dla odpowiedniej grupy wiekowej.

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie rytuksymabu w ciągu 6 miesięcy przed Dniem 1.
  • Obecnie leczony lekami biologicznymi (innymi niż ekulizumab), które mogą wpływać na funkcjonowanie układu odpornościowego, lub zaprzestał leczenia lekiem biologicznym, który może wpływać na funkcjonowanie układu odpornościowego, a do czasu wizyty przesiewowej nie upłynęło 5 okresów półtrwania leku .
  • Zastosowanie dożylnej immunoglobuliny (IVIg) lub wymiana osocza (PE) w ciągu 3 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Udział w innym badaniu badanego leku lub badanego urządzenia (innym niż badanie ECU-NMO-303) w ciągu 5 okresów półtrwania tego badanego produktu (jeśli jest znany) lub 30 dni przed rozpoczęciem pierwszej dawki badanego leku, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
  • Stosowanie terapii immunomodulujących w przypadku stwardnienia rozsianego w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rawulizumab

Podczas podstawowego okresu leczenia wszyscy uczestnicy będą otrzymywać ravulizumab dożylny w dawce zależnej od masy ciała przez łącznie 50 tygodni leczenia.

W okresie przedłużenia uczestnicy będą nadal otrzymywać ravulizumab IV w dawce zależnej od masy ciała przez okres do 104 tygodni.
Lek: Rawulizumab

Uczestnicy otrzymają dawkę nasycającą rawulizumabu zależną od masy ciała w dniu 1., a następnie leczenie podtrzymujące rawulizumabem w zależności od masy ciała w dniu 15 i co 8 tygodni (co 8 tygodni) po lub raz na 4 tygodnie (co 4 tygodnie) w zależności od masy ciała.

W okresie przedłużenia uczestnicy będą nadal otrzymywać dawki podtrzymujące rawulizumabu IV w dniu 351 i co 8 tyg. lub co 4 tyg., w zależności od masy ciała.

Inne nazwy:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w rocznym odsetku nawrotów w 50. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 50
Wartość wyjściowa, tydzień 50
Czas do pierwszego stwierdzonego nawrotu w trakcie procesu do 50. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 50
Wartość bazowa do tygodnia 50

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w rozszerzonej skali statusu niepełnosprawności w 50. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 50
Zakresy wyników wynoszą od 0 do 10, wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Wartość wyjściowa, tydzień 50
Zmiana od wartości początkowej w indeksie chodzenia Hausera w 50. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 50
Zakresy wyników wynoszą od 0 do 9, wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Wartość wyjściowa, tydzień 50
Zmiana ostrości wzroku w stosunku do wartości wyjściowych w 50. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 50
Wartość wyjściowa, tydzień 50
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w konfrontacyjnych polach widzenia w 50. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 50
Wartość wyjściowa, tydzień 50
Zmiana widzenia kolorów w porównaniu z wartością wyjściową w 50. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 50
Wartość wyjściowa, tydzień 50
Stężenie Ravulizumabu w surowicy
Ramy czasowe: Dawkowanie przed i po podaniu (pod koniec infuzji) w dniu 1., tygodniach 2., 10., 18., 26. i 42. oraz przed podaniem dawki w 50. tygodniu
Dawkowanie przed i po podaniu (pod koniec infuzji) w dniu 1., tygodniach 2., 10., 18., 26. i 42. oraz przed podaniem dawki w 50. tygodniu
Zmiana stężenia składnika 5 dopełniacza (C5) w surowicy w porównaniu z wartością wyjściową w czasie do 50. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 50
Wartość bazowa do tygodnia 50

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 marca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALXN1210-NMO-317

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Alexion zobowiązała się publicznie do umożliwienia próśb o dostęp do danych badawczych i będzie dostarczać protokół, CSR i streszczenia prostym językiem.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zapalenie nerwu wzrokowego Zaburzenie widma nerwu wzrokowego

Badania kliniczne na Rawulizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj