Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt- och säkerhetsstudie av Ravulizumab IV hos pediatriska deltagare med NMOSD

16 augusti 2023 uppdaterad av: Alexion

En fas 2/3, öppen, historiskt kontrollerad, enarmad multicenterstudie för att utvärdera effektivitet, farmakokinetik, farmakodynamik och säkerhet hos Ravulizumab hos barn och ungdomar med positiva Aquaporin-4-antikroppar (AQP4-Ab [+] ) Neuromyelit Optica Spectrum Disorder (NMOSD)

Det primära syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effekten av ravulizumab hos pediatriska deltagare med neuromyelit Optica Spectrum Disorder (NMOSD).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

12

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Förenta staterna
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Rome, Italien, 00165
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Japan
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 232-0024
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republiken av
    • Gyeonggi-do
      • Goyang-si, Gyeonggi-do, Korea, Republiken av, 10408
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagare måste vara anti-AQP4 Ab-positiva och ha en diagnos av NMOSD enligt definitionen av 2015 års internationella konsensusdiagnoskriterier.
  • Behandlingsnaiva deltagare med komplementhämmare måste ha haft minst 1 attack eller återfall under de senaste 12 månaderna före screeningperioden.
  • Expanded Disability Status Scale (EDSS) poäng ≤ 7.
  • Eculizumab-erfarna deltagare måste vara kliniskt stabila per utredare i 30 dagar och ha behandlats med eculizumab i studie ECU-NMO-303 i minst 90 dagar före screening utan missade doser inom 2 månader före dag 1
  • Deltagare som går in i studien och får stödjande IST(er) (t.ex. kortikosteroid, azatioprin [AZA], mykofenolatmofetil [MMF], metotrexat [MTX], takrolimus [TAC], cyklosporin [CsA] eller cyklofosfamid [CYC]) för Förebyggande av återfall, antingen i kombination eller monoterapi, måste vara på en stabil doseringsregim av tillräcklig varaktighet före screening och förbli på en stabil doseringsregim under screeningperioden.
  • För att minska risken för meningokockinfektion (Neisseria meningitidis) måste alla deltagare vaccineras mot meningokockinfektion.
  • Dokumenterad vaccination mot Hib och S pneumoniae minst 14 dagar före dag 1 enligt nationella/lokala riktlinjer för aktuell åldersgrupp.

Exklusions kriterier:

  • Användning av rituximab inom 6 månader före dag 1.
  • Behandlas för närvarande med ett biologiskt läkemedel (annat än eculizumab) som kan påverka immunsystemets funktion, eller har avbrutit behandlingen med ett biologiskt läkemedel som kan påverka immunsystemets funktion, och 5 halveringstider av medicinen har inte förflutit vid tidpunkten för screeningbesöket .
  • Användning av intravenöst immunglobulin (IVIg) eller plasmautbyte (PE) inom 3 veckor före screening.
  • Deltagande i en annan prövningsläkemedels- eller prövningsstudie (annan än studie ECU-NMO-303) inom 5 halveringstider av den prövningsprodukten (om känd) eller 30 dagar innan den första dosen av studieläkemedlet påbörjas, beroende på vilket som är längst.
  • Användning av immunmodulerande terapier för multipel skleros inom 3 månader före screening.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ravulizumab

Under den primära behandlingsperioden kommer alla deltagare att få viktbaserad dosering av ravulizumab IV under totalt 50 veckors behandling.

Under förlängningsperioden kommer deltagarna att fortsätta att få viktbaserad dosering av ravulizumab IV i upp till 104 veckor.
Läkemedel: Ravulizumab

Deltagarna kommer att få en viktbaserad laddningsdos av ravulizumab dag 1, följt av viktbaserad underhållsbehandling med ravulizumab dag 15 och var 8:e vecka (q8w) efter eller en gång var 4:e vecka (q4w) beroende på vikt.

Under förlängningsperioden kommer deltagarna att fortsätta att få viktbaserade underhållsdoser av ravulizumab IV på dag 351 och q8w eller q4w, beroende på vikt.

Andra namn:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ändring från baslinjen i den årliga återfallsfrekvensen vid vecka 50
Tidsram: Baslinje, vecka 50
Baslinje, vecka 50
Dags för första dömda återfall på rättegång till och med vecka 50
Tidsram: Baslinje till och med vecka 50
Baslinje till och med vecka 50

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i utökad funktionshinderstatusskala vid vecka 50
Tidsram: Baslinje, vecka 50
Poängintervallen är 0 till 10, högre poäng indikerar sämre resultat.
Baslinje, vecka 50
Ändring från baslinjen i Hauser Ambulation Index vid vecka 50
Tidsram: Baslinje, vecka 50
Poängintervallen är 0 till 9, högre poäng indikerar sämre resultat.
Baslinje, vecka 50
Ändring från baslinjen i synskärpa vid vecka 50
Tidsram: Baslinje, vecka 50
Baslinje, vecka 50
Förändring från baslinjen i konfronterande synfält vid vecka 50
Tidsram: Baslinje, vecka 50
Baslinje, vecka 50
Ändring från baslinjen i färgseende vecka 50
Tidsram: Baslinje, vecka 50
Baslinje, vecka 50
Serum Ravulizumab Koncentration
Tidsram: Fördosering och efterdos (vid slutet av infusionen) på dag 1, vecka 2, 10, 18, 26 och 42, och fördos på vecka 50
Fördosering och efterdos (vid slutet av infusionen) på dag 1, vecka 2, 10, 18, 26 och 42, och fördos på vecka 50
Förändring från baslinjen i koncentrationen av fritt serumkomplement Komponent 5 (C5) över tid till och med vecka 50
Tidsram: Baslinje till och med vecka 50
Baslinje till och med vecka 50

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 juni 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 mars 2026

Avslutad studie (Beräknad)

30 mars 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 april 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 april 2022

Första postat (Faktisk)

26 april 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALXN1210-NMO-317

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Alexion har ett offentligt åtagande att tillåta förfrågningar om tillgång till studiedata och kommer att tillhandahålla ett protokoll, CSR och sammanfattningar i klarspråk.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ravulizumab

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera