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Studio di efficacia e sicurezza di Ravulizumab IV nei partecipanti pediatrici con NMOSD

16 agosto 2023 aggiornato da: Alexion

Uno studio di fase 2/3, in aperto, con controllo storico, a braccio singolo, multicentrico per valutare l'efficacia, la farmacocinetica, la farmacodinamica e la sicurezza di Ravulizumab in bambini e adolescenti con positività all'anticorpo per l'acquaporina-4 (AQP4-Ab [+] ) Disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD)

Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di ravulizumab nei partecipanti pediatrici con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Corea, Repubblica di
    • Gyeonggi-do
      • Goyang-si, Gyeonggi-do, Corea, Repubblica di, 10408
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Giappone
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Giappone, 232-0024
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Rome, Italia, 00165
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I partecipanti devono essere anti-AQP4 Ab-positivi e avere una diagnosi di NMOSD come definito dai criteri diagnostici di consenso internazionale del 2015.
  • I partecipanti naïve al trattamento con inibitori del complemento devono aver avuto almeno 1 attacco o ricaduta negli ultimi 12 mesi prima del periodo di screening.
  • Punteggio EDSS (Expanded Disability Status Scale) ≤ 7.
  • I partecipanti con esperienza con eculizumab devono essere clinicamente stabili per Sperimentatore per 30 giorni e sono stati trattati con eculizumab nello Studio ECU-NMO-303 per almeno 90 giorni prima dello screening senza dosi dimenticate entro 2 mesi prima del Giorno 1
  • - Partecipanti che entrano nello studio ricevendo IST di supporto (p. es., corticosteroidi, azatioprina [AZA], micofenolato mofetile [MMF], metotrexato [MTX], tacrolimus [TAC], ciclosporina [CsA] o ciclofosfamide [CYC]) per il la prevenzione delle ricadute, sia in associazione che in monoterapia, deve seguire un regime posologico stabile di durata adeguata prima dello Screening e rimanere su un regime posologico stabile durante il Periodo di screening.
  • Per ridurre il rischio di infezione meningococcica (Neisseria meningitidis), tutti i partecipanti devono essere vaccinati contro l'infezione meningococcica.
  • Vaccinazione documentata per Hib e S pneumoniae almeno 14 giorni prima del Giorno 1 secondo le linee guida nazionali/locali per il gruppo di età applicabile.

Criteri di esclusione:

  • Uso di rituximab entro 6 mesi prima del Giorno 1.
  • Attualmente trattato con un farmaco biologico (diverso da eculizumab) che può influire sul funzionamento del sistema immunitario o ha interrotto il trattamento con un farmaco biologico che può influire sul funzionamento del sistema immunitario e 5 emivite del farmaco non sono trascorse al momento della visita di screening .
  • Uso di immunoglobuline per via endovenosa (IVIg) o scambio di plasma (PE) entro 3 settimane prima dello screening.
  • Partecipazione a un altro studio su un farmaco sperimentale o dispositivo sperimentale (diverso dallo studio ECU-NMO-303) entro 5 emivite di tale prodotto sperimentale (se noto) o 30 giorni prima dell'inizio della prima dose del farmaco oggetto dello studio, a seconda di quale sia il periodo più lungo.
  • Utilizzo di terapie immunomodulatorie per la sclerosi multipla nei 3 mesi precedenti lo Screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ravulizumab

Durante il periodo di trattamento primario, tutti i partecipanti riceveranno un dosaggio basato sul peso di ravulizumab IV per un totale di 50 settimane di trattamento.

Durante il periodo di estensione, i partecipanti continueranno a ricevere il dosaggio basato sul peso di ravulizumab IV per un massimo di 104 settimane.
Droga: Ravulizumab

I partecipanti riceveranno una dose di carico basata sul peso di ravulizumab il giorno 1, seguita da un trattamento di mantenimento basato sul peso con ravulizumab il giorno 15 e ogni 8 settimane (q8w) dopo o una volta ogni 4 settimane (q4w) a seconda del peso.

Durante il periodo di estensione, i partecipanti continueranno a ricevere dosi di mantenimento basate sul peso di ravulizumab IV il giorno 351 e q8w o q4w, a seconda del peso.

Altri nomi:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel tasso di recidiva annualizzato alla settimana 50
Lasso di tempo: Basale, settimana 50
Basale, settimana 50
Tempo alla prima ricaduta in prova giudicata fino alla settimana 50
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 50
Basale fino alla settimana 50

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica rispetto al basale nel punteggio della scala dello stato di disabilità ampliato alla settimana 50
Lasso di tempo: Basale, settimana 50
Gli intervalli di punteggio vanno da 0 a 10, un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
Basale, settimana 50
Variazione rispetto al basale nell'indice di deambulazione di Hauser alla settimana 50
Lasso di tempo: Basale, settimana 50
Gli intervalli di punteggio vanno da 0 a 9, un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
Basale, settimana 50
Cambiamento rispetto al basale dell'acuità visiva alla settimana 50
Lasso di tempo: Basale, settimana 50
Basale, settimana 50
Cambiamento rispetto al basale nei campi visivi conflittuali alla settimana 50
Lasso di tempo: Basale, settimana 50
Basale, settimana 50
Cambiamento rispetto al basale nella visione dei colori alla settimana 50
Lasso di tempo: Basale, settimana 50
Basale, settimana 50
Concentrazione sierica di Ravulizumab
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose (alla fine dell'infusione) al giorno 1, settimane 2, 10, 18, 26 e 42 e pre-dose alla settimana 50
Pre-dose e post-dose (alla fine dell'infusione) al giorno 1, settimane 2, 10, 18, 26 e 42 e pre-dose alla settimana 50
Variazione rispetto al basale della concentrazione del componente 5 del complemento sierico libero (C5) nel tempo fino alla settimana 50
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 50
Basale fino alla settimana 50

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 giugno 2022

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 marzo 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 aprile 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 aprile 2022

Primo Inserito (Effettivo)

26 aprile 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALXN1210-NMO-317

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Alexion ha un impegno pubblico per consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, CSR e sintesi in linguaggio semplice.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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