Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Allogene ABCB5-positive dermale mesenkymale stromaceller til behandling af epidermolyse bullosa (fase III, cross-over)

3. december 2025 opdateret af: RHEACELL GmbH & Co. KG

Et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, interventionelt, multicenter, fase III klinisk forsøg for at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​ABCB5-positive mesenkymale stromaceller (ABCB5+ MSC'er) på Epidermolysis Bullosa (EB)

Formålet med dette kliniske forsøg er at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​allo-APZ2-OTS administreret intravenøst ​​til forsøgspersoner med recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB) sammenlignet med placebo. En yderligere baseline-kontrolleret åben-label-arm vil blive inkluderet for at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​allo-APZ2-OTS administreret intravenøst ​​til individer med JEB og til RDEB-personer < 1 år.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

91

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Sanatorio Mater Dei
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Fundacion Debra Chile
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
  • Frankrig
      • Nice, Frankrig
        • Universitaetsklinik fuer Dermatologie und Allergologie
      • Paris, Frankrig
        • Hospital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Frankrig
        • Service de Dermatologie Hospital Saint-Louis
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland
        • Andreas Syggros Hospital of Cutaneous Venereal Diseases
      • Thessaloniki, Grækenland
        • Venereal & Skin Diseases Hospital of Thessaloniki
  • Italien
      • Milan, Italien
        • UOSD Pediatria-Alta Intensita di Curà, Ospedale Maggiore
      • Roma, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Medical Concierge Centrum Medyczne
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
        • Centro Hospitalar e Universitario de Comibra HUC
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital La Paz
  • Taiwan
      • Tainan, Taiwan
        • Department of Dermatology, National Cheng Kung University
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Semmelweis Egyetem
  • Østrig
      • Salzburg, Østrig, 5020
        • EB-Haus Austria; Salzburger Landeskliniken (SALK)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner med en diagnose af RDEB eller JEB bekræftet ved genetisk testning eller ved en hudbiopsi med immunofluorescenskortlægning (IFM);
  2. Forsøgspersonen er berettiget til at deltage i dette kliniske forsøg baseret på generel helbredstilstand;
  3. Person med et målsår, der opfylder følgende kriterier: 5-50 cm2, ≥ 21 dage og < 9 måneder, ingen tegn på akut infektion;
  4. Patient/juridisk repræsentant forstår arten af ​​proceduren og giver skriftligt informeret samtykke/samtykke forud for enhver klinisk forsøgsprocedure;
  5. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ uringraviditetstest ved besøg 1. Kvinder i den fødedygtige alder, mandlige deltagere og deres partner skal være villige til at bruge højeffektive præventionsmetoder under hele det kliniske forsøg.

Ekskluderingskriterier:

  1. Eventuelle aktuelle tumorsygdomme, herunder pladecellecarcinom og basalcellecarcinom;
  2. Enhver kendt allergi over for komponenter i IP eller præmedicinering;
  3. Patient/juridisk repræsentant forventes at være uvillig eller ude af stand til at overholde kravene i protokollen;
  4. Gravide eller ammende kvinder;
  5. Nuværende eller tidligere (inden for 30 dage efter screening) behandling med en anden IP eller deltagelse og/eller under opfølgning i et andet interventionelt klinisk forsøg;
  6. Tidligere deltagelse i dette kliniske forsøg (undtagen screeningsfejl);
  7. Klinisk signifikant eller ustabil samtidig sygdom eller andre kliniske kontraindikationer, såsom en ukontrolleret eller dårligt kontrolleret mental helbredstilstand hos forsøgspersonen og/eller hans/hendes juridiske repræsentant, der kan påvirke patientens sikkerhed eller forstyrre undersøgelsesoverholdelse såsom manglende evne til at deltage i planlagte studiebesøg; Fortrolig
  8. Medarbejdere hos sponsoren eller medarbejdere eller pårørende til efterforskeren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo
Eksperimentel: Verum
Medicin: allo-APZ2-OTS
Allogene dermale ABCB5-positive mesenkymale stromaceller (ABCB5+ MSC'er)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner med fuldstændig målsårlukning
Tidsramme: 6 måneder
Andel af forsøgspersoner med fuldstændig heling af målsår, bestemt af investigator sammenlignet med baseline
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

RHEACELL GmbH & Co. KG

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. juni 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. august 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. juli 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

19. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • allo-APZ2-EB-III

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epidermolyse Bullosa

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner