Allogene ABCB5-positieve dermale mesenchymale stromale cellen voor de behandeling van epidermolysis bullosa (fase III, cross-over)
3 december 2025 bijgewerkt door: RHEACELL GmbH & Co. KG
Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, interventionele, multicenter, fase III klinische studie om de veiligheid en werkzaamheid van ABCB5-positieve mesenchymale stromale cellen (ABCB5+ MSC's) op Epidermolysis Bullosa (EB) te onderzoeken
Het doel van deze klinische studie is het onderzoeken van de veiligheid en werkzaamheid van allo-APZ2-OTS intraveneus toegediend aan proefpersonen met recessieve dystrofische epidermolysis bullosa (RDEB) in vergelijking met placebo.
Een extra baseline-gecontroleerde open-label arm zal worden opgenomen om de veiligheid en werkzaamheid te onderzoeken van allo-APZ2-OTS intraveneus toegediend aan proefpersonen met JEB en aan RDEB-proefpersonen < 1 jaar.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
91
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Buenos Aires, Argentinië
- Sanatorio Mater Dei
-
-
-
-
-
Santiago, Chili
- Fundacion Debra Chile
-
-
-
-
-
Nice, Frankrijk
- Universitaetsklinik fuer Dermatologie und Allergologie
-
Paris, Frankrijk
- Hospital Necker-Enfants Malades
-
Paris, Frankrijk
- Service de Dermatologie Hospital Saint-Louis
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland
- Andreas Syggros Hospital of Cutaneous Venereal Diseases
-
Thessaloniki, Griekenland
- Venereal & Skin Diseases Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije
- Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
-
Milan, Italië
- UOSD Pediatria-Alta Intensita di Curà, Ospedale Maggiore
-
Roma, Italië
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
-
-
-
-
-
Salzburg, Oostenrijk, 5020
- EB-Haus Austria; Salzburger Landeskliniken (SALK)
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen
- Medical Concierge Centrum Medyczne
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal
- Centro Hospitalar e Universitario de Comibra HUC
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje
- Hospital La Paz
-
-
-
-
-
Tainan, Taiwan
- Department of Dermatology, National Cheng Kung University
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen met een diagnose van RDEB of JEB bevestigd door genetische tests of door een huidbiopsie met immunofluorescentiemapping (IFM);
- Proefpersoon komt in aanmerking voor deelname aan dit klinisch onderzoek op basis van algemene gezondheidstoestand;
- Proefpersoon met een doelwond die aan de volgende criteria voldoet: 5-50 cm2, ≥ 21 dagen en < 9 maanden, geen tekenen van acute infectie;
- De patiënt/wettelijke vertegenwoordiger begrijpt de aard van de procedure en geeft schriftelijk geïnformeerde toestemming/instemming voorafgaand aan een klinische proefprocedure;
- Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve urine-zwangerschapstest hebben bij Bezoek 1. Vrouwen die zwanger kunnen worden, mannelijke deelnemers en hun partner moeten bereid zijn om zeer effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken gedurende de gehele klinische studie.
Uitsluitingscriteria:
- Alle huidige tumorziekten, waaronder plaveiselcelcarcinoom en basaalcelcarcinoom;
- Alle bekende allergieën voor componenten van het IP of premedicatie;
- Patiënt/wettelijke vertegenwoordiger verwacht niet bereid of niet in staat te zijn om te voldoen aan de vereisten van het protocol;
- Zwangere of zogende vrouwen;
- Huidige of eerdere (binnen 30 dagen na screening) behandeling met een andere IP, of deelname aan en/of follow-up in een andere interventionele klinische studie;
- Eerdere deelname aan deze klinische studie (behalve voor mislukte screening);
- Klinisch significante of onstabiele gelijktijdige ziekte of andere klinische contra-indicaties zoals een ongecontroleerde of slecht gecontroleerde geestelijke gezondheidstoestand van de proefpersoon en/of zijn/haar wettelijke vertegenwoordiger die van invloed kan zijn op de veiligheid van de patiënt of de naleving van de studie kan verstoren, zoals het niet kunnen bijwonen van geplande studiebezoeken; Vertrouwelijk
- Werknemers van de sponsor, of werknemers of familieleden van de onderzoeker.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
|
Placebo
|
|
Experimenteel: Verum
|
Allogene dermale ABCB5-positieve mesenchymale stromale cellen (ABCB5+ MSC's)
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage proefpersonen met volledige doelwondsluiting
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Percentage proefpersonen met volledige genezing van de doelwond, bepaald door de onderzoeker, in vergelijking met de uitgangswaarde
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
13 juni 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
29 augustus 2025
Studie voltooiing (Geschat)
1 januari 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 juli 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 juli 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
19 juli 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
10 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 december 2025
Laatst geverifieerd
1 december 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- allo-APZ2-EB-III
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .