Allogeniczne ABCB5-dodatnie mezenchymalne komórki zrębowe skóry do leczenia pęcherzowego oddzielania się naskórka (faza III, krzyżowanie)
3 grudnia 2025 zaktualizowane przez: RHEACELL GmbH & Co. KG
Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, interwencyjne, wieloośrodkowe badanie kliniczne fazy III w celu zbadania bezpieczeństwa i skuteczności ABCB5-dodatnich mezenchymalnych komórek zrębowych (ABCB5+ MSC) na pęcherzowe oddzielanie się naskórka (EB)
Celem tego badania klinicznego jest zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności allo-APZ2-OTS podawanego dożylnie pacjentom z recesywną dystroficzną postacią pęcherzowego oddzielania się naskórka (RDEB) w porównaniu z placebo.
Dodatkowe ramię otwartej próby z kontrolą wyjściową zostanie włączone w celu zbadania bezpieczeństwa i skuteczności allo-APZ2-OTS podawanego dożylnie pacjentom z JEB i pacjentom z RDEB w wieku < 1 roku.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
91
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna
- Sanatorio Mater Dei
-
-
-
-
-
Salzburg, Austria, 5020
- EB-Haus Austria; Salzburger Landeskliniken (SALK)
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Fundacion Debra Chile
-
-
-
-
-
Nice, Francja
- Universitaetsklinik fuer Dermatologie und Allergologie
-
Paris, Francja
- Hospital Necker-Enfants Malades
-
Paris, Francja
- Service de Dermatologie Hospital Saint-Louis
-
-
-
-
-
Athens, Grecja
- Andreas Syggros Hospital of Cutaneous Venereal Diseases
-
Thessaloniki, Grecja
- Venereal & Skin Diseases Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital La Paz
-
-
-
-
-
Warsaw, Polska
- Medical Concierge Centrum Medyczne
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalia
- Centro Hospitalar e Universitario de Comibra HUC
-
-
-
-
-
Tainan, Tajwan
- Department of Dermatology, National Cheng Kung University
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry
- Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
-
Milan, Włochy
- UOSD Pediatria-Alta Intensita di Curà, Ospedale Maggiore
-
Roma, Włochy
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni lub kobiety z rozpoznaniem RDEB lub JEB potwierdzonym testami genetycznymi lub biopsją skóry z mapowaniem immunofluorescencyjnym (IFM);
- Uczestnik kwalifikuje się do udziału w tym badaniu klinicznym na podstawie ogólnego stanu zdrowia;
- Osobnik z docelową raną spełniającą następujące kryteria: 5-50 cm2, ≥ 21 dni i < 9 miesięcy, brak oznak ostrej infekcji;
- Pacjent/przedstawiciel prawny rozumie charakter procedury i wyraża pisemną świadomą zgodę/zgodę przed jakąkolwiek procedurą badania klinicznego;
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z moczu podczas Wizyty 1. Kobiety w wieku rozrodczym, uczestnicy płci męskiej oraz ich partner muszą wyrazić chęć stosowania wysoce skutecznych metod antykoncepcji podczas całego badania klinicznego.
Kryteria wyłączenia:
- Wszelkie obecne choroby nowotworowe, w tym rak płaskonabłonkowy i rak podstawnokomórkowy;
- Wszelkie znane alergie na składniki IP lub premedykację;
- Przewiduje się, że pacjent/przedstawiciel prawny nie będzie chciał lub nie był w stanie spełnić wymagań protokołu;
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią;
- Obecne lub poprzednie (w ciągu 30 dni od skriningu) leczenie z innym IP lub udział i/lub obserwacja w innym interwencyjnym badaniu klinicznym;
- Wcześniejszy udział w tym badaniu klinicznym (z wyjątkiem niepowodzeń badań przesiewowych);
- Klinicznie istotna lub niestabilna współistniejąca choroba lub inne przeciwwskazania kliniczne, takie jak niekontrolowany lub źle kontrolowany stan zdrowia psychicznego uczestnika i/lub jego przedstawiciela ustawowego, który może mieć wpływ na bezpieczeństwo pacjenta lub zakłócać zgodność badania, np. niemożność uczestniczenia w zaplanowanych wizytach badawczych; Poufny
- Pracownicy sponsora lub pracownicy lub krewni badacza.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
|
Placebo
|
|
Eksperymentalny: Verum
|
Allogeniczne mezenchymalne komórki zrębowe ABCB5-dodatnie skóry (ABCB5+ MSC)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów z całkowitym zamknięciem docelowej rany
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Odsetek pacjentów z całkowitym wygojeniem docelowej rany, określony przez badacza, w porównaniu z wartością wyjściową
|
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
13 czerwca 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
29 sierpnia 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 stycznia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
5 lipca 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 lipca 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
19 lipca 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
10 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- allo-APZ2-EB-III
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .