Allogena ABCB5-positiva dermala mesenkymala stromaceller för behandling av epidermolysis Bullosa (Fas III, Cross-over)
3 december 2025 uppdaterad av: RHEACELL GmbH & Co. KG
En dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, interventionell, multicenter, fas III klinisk studie för att undersöka säkerheten och effekten av ABCB5-positiva mesenkymala stromaceller (ABCB5+ MSC) på Epidermolysis Bullosa (EB)
Syftet med denna kliniska prövning är att undersöka säkerheten och effekten av allo-APZ2-OTS administrerat intravenöst till patienter med recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB) jämfört med placebo.
En ytterligare baslinjekontrollerad öppen arm kommer att inkluderas för att undersöka säkerheten och effekten av allo-APZ2-OTS administrerat intravenöst till patienter med JEB och till RDEB-patienter < 1 år.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
91
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Sanatorio Mater Dei
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Fundacion Debra Chile
-
-
-
-
-
Nice, Frankrike
- Universitaetsklinik fuer Dermatologie und Allergologie
-
Paris, Frankrike
- Hospital Necker-Enfants Malades
-
Paris, Frankrike
- Service de Dermatologie Hospital Saint-Louis
-
-
-
-
-
Athens, Grekland
- Andreas Syggros Hospital of Cutaneous Venereal Diseases
-
Thessaloniki, Grekland
- Venereal & Skin Diseases Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Milan, Italien
- UOSD Pediatria-Alta Intensita di Curà, Ospedale Maggiore
-
Roma, Italien
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen
- Medical Concierge Centrum Medyczne
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal
- Centro Hospitalar e Universitario de Comibra HUC
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien
- Hospital La Paz
-
-
-
-
-
London, Storbritannien
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
-
-
-
-
Tainan, Taiwan
- Department of Dermatology, National Cheng Kung University
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern
- Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
-
Salzburg, Österrike, 5020
- EB-Haus Austria; Salzburger Landeskliniken (SALK)
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga eller kvinnliga försökspersoner med diagnosen RDEB eller JEB bekräftad genom genetiska tester eller genom en hudbiopsi med immunofluorescenskartläggning (IFM);
- Försökspersonen är berättigad att delta i denna kliniska prövning baserat på allmänt hälsotillstånd;
- Patient med ett målsår som uppfyller följande kriterier: 5-50 cm2, ≥ 21 dagar och < 9 månader, inga tecken på akut infektion;
- Patient/juridisk representant förstår förfarandets natur och lämnar skriftligt informerat samtycke/samtycke före alla kliniska prövningar;
- Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt uringraviditetstest vid besök 1. Fertila kvinnor, manliga deltagare och deras partner måste vara villiga att använda högeffektiva preventivmetoder under hela den kliniska prövningen.
Exklusions kriterier:
- Alla aktuella tumörsjukdomar, inklusive skivepitelcancer och basalcellscancer;
- Alla kända allergier mot komponenter i IP eller premedicinering;
- Patient/juridisk representant förväntas vara ovillig eller oförmögen att följa kraven i protokollet;
- Gravida eller ammande kvinnor;
- Pågående eller tidigare (inom 30 dagar efter screening) behandling med en annan IP, eller deltagande och/eller under uppföljning i en annan interventionell klinisk prövning;
- Tidigare deltagande i denna kliniska prövning (förutom screeningmisslyckanden);
- Kliniskt signifikant eller instabil samtidig sjukdom eller andra kliniska kontraindikationer som ett okontrollerat eller dåligt kontrollerat psykiskt tillstånd hos försökspersonen och/eller hans/hennes juridiska ombud som kan påverka patientens säkerhet eller störa studiens efterlevnad såsom oförmåga att närvara vid schemalagda studiebesök; Konfidentiell
- Anställda hos sponsorn, eller anställda eller anhöriga till utredaren.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
Placebo
|
|
Experimentell: Verum
|
Allogena dermala ABCB5-positiva mesenkymala stromaceller (ABCB5+ MSC)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel försökspersoner med fullständig målsårtillslutning
Tidsram: 6 månader
|
Andel försökspersoner med fullständig läkning av målsåret, bestämt av utredaren, jämfört med baslinjen
|
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 juni 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
29 augusti 2025
Avslutad studie (Beräknad)
1 januari 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
5 juli 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 juli 2022
Första postat (Faktisk)
19 juli 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
10 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
3 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- allo-APZ2-EB-III
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .