Células estromais dérmicas mesenquimais alogênicas positivas para ABCB5 para tratamento de epidermólise bolhosa (fase III, crossover)
3 de dezembro de 2025 atualizado por: RHEACELL GmbH & Co. KG
Um ensaio clínico duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, intervencional, multicêntrico, de fase III para investigar a segurança e a eficácia de células estromais mesenquimais positivas para ABCB5 (ABCB5+ MSCs) na epidermólise bolhosa (EB)
O objetivo deste ensaio clínico é investigar a segurança e eficácia de allo-APZ2-OTS administrado por via intravenosa a indivíduos com epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB) em comparação com placebo.
Um braço aberto controlado pela linha de base adicional será incluído para investigar a segurança e eficácia de allo-APZ2-OTS administrado por via intravenosa a indivíduos com JEB e a indivíduos RDEB < 1 ano.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
91
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Sanatorio Mater Dei
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Fundacion Debra Chile
-
-
-
-
-
Madrid, Espanha
- Hospital La Paz
-
-
-
-
-
Nice, França
- Universitaetsklinik fuer Dermatologie und Allergologie
-
Paris, França
- Hospital Necker-Enfants Malades
-
Paris, França
- Service de Dermatologie Hospital Saint-Louis
-
-
-
-
-
Athens, Grécia
- Andreas Syggros Hospital of Cutaneous Venereal Diseases
-
Thessaloniki, Grécia
- Venereal & Skin Diseases Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Budapest, Hungria
- Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
-
Milan, Itália
- UOSD Pediatria-Alta Intensita di Curà, Ospedale Maggiore
-
Roma, Itália
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
-
-
-
-
-
Warsaw, Polônia
- Medical Concierge Centrum Medyczne
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal
- Centro Hospitalar e Universitario de Comibra HUC
-
-
-
-
-
London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
-
-
-
-
Tainan, Taiwan
- Department of Dermatology, National Cheng Kung University
-
-
-
-
-
Salzburg, Áustria, 5020
- EB-Haus Austria; Salzburger Landeskliniken (SALK)
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino ou feminino com diagnóstico de RDEB ou JEB confirmado por teste genético ou por biópsia de pele com mapeamento de imunofluorescência (IFM);
- O sujeito é elegível para participar deste ensaio clínico com base na condição geral de saúde;
- Indivíduo com ferida em alvo que atende aos seguintes critérios: 5-50 cm2, ≥ 21 dias e < 9 meses, sem sinais de infecção aguda;
- O paciente/representante legal compreende a natureza do procedimento e fornece consentimento informado/consentimento por escrito antes de qualquer procedimento de ensaio clínico;
- Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de urina negativo na Visita 1. Mulheres com potencial para engravidar, participantes do sexo masculino e seus parceiros devem estar dispostos a usar métodos contraceptivos altamente eficazes durante todo o estudo clínico.
Critério de exclusão:
- Quaisquer doenças tumorais atuais, incluindo carcinoma de células escamosas e carcinoma basocelular;
- Quaisquer alergias conhecidas a componentes do IP ou pré-medicação;
- Previsão de paciente/representante legal não querer ou não poder cumprir as exigências do protocolo;
- Mulheres grávidas ou lactantes;
- Tratamento atual ou anterior (dentro de 30 dias da triagem) com outro IP, ou participação e/ou acompanhamento em outro ensaio clínico intervencionista;
- Participação prévia neste ensaio clínico (exceto por falhas de triagem);
- Doença concomitante clinicamente significativa ou instável ou outras contraindicações clínicas, como uma condição de saúde mental descontrolada ou mal controlada do sujeito e/ou seu representante legal que possa afetar a segurança do paciente ou interferir na adesão ao estudo, como incapacidade de comparecer às consultas agendadas do estudo; Confidencial
- Funcionários do patrocinador ou funcionários ou parentes do investigador.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador de Placebo: Placebo
|
Placebo
|
|
Experimental: Verum
|
Células estromais mesenquimais positivas para ABCB5 dérmicas alogênicas (MSCs ABCB5+)
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Proporção de indivíduos com fechamento completo da ferida alvo
Prazo: 6 meses
|
Proporção de indivíduos com cicatrização completa da ferida-alvo, determinada pelo investigador, em comparação com a linha de base
|
6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de junho de 2023
Conclusão Primária (Real)
29 de agosto de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de janeiro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de julho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de julho de 2022
Primeira postagem (Real)
19 de julho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- allo-APZ2-EB-III
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .