Allogeeniset ABCB5-positiiviset ihon mesenkymaaliset stroomasolut Epidermolysis Bullosan hoitoon (vaihe III, cross-over)
keskiviikko 3. joulukuuta 2025 päivittänyt: RHEACELL GmbH & Co. KG
Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu, interventio, monikeskus, vaiheen III kliininen tutkimus ABCB5-positiivisten mesenkymaalisten stroomasolujen (ABCB5+ MSC) turvallisuuden ja tehokkuuden tutkimiseksi Epidermolysis Bullosassa (EB)
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on tutkia suonensisäisesti annetun allo-APZ2-OTS:n turvallisuutta ja tehoa potilaille, joilla on resessiivinen dystrofinen epidermolyysi bullosa (RDEB) verrattuna lumelääkkeeseen.
Mukana on toinen lähtötilanteen mukaan kontrolloitu avoin tutkimushaara, joka tutkii suonensisäisesti annettavan allo-APZ2-OTS:n turvallisuutta ja tehokkuutta JEB-potilaille ja alle 1 vuoden ikäisille RDEB-potilaille.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
91
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina
- Sanatorio Mater Dei
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Fundacion Debra Chile
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja
- Hospital La Paz
-
-
-
-
-
Milan, Italia
- UOSD Pediatria-Alta Intensita di Curà, Ospedale Maggiore
-
Roma, Italia
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
-
-
-
-
-
Salzburg, Itävalta, 5020
- EB-Haus Austria; Salzburger Landeskliniken (SALK)
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka
- Andreas Syggros Hospital of Cutaneous Venereal Diseases
-
Thessaloniki, Kreikka
- Venereal & Skin Diseases Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugali
- Centro Hospitalar e Universitario de Comibra HUC
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola
- Medical Concierge Centrum Medyczne
-
-
-
-
-
Nice, Ranska
- Universitaetsklinik fuer Dermatologie und Allergologie
-
Paris, Ranska
- Hospital Necker-Enfants Malades
-
Paris, Ranska
- Service de Dermatologie Hospital Saint-Louis
-
-
-
-
-
Tainan, Taiwan
- Department of Dermatology, National Cheng Kung University
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari
- Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naishenkilöt, joilla on RDEB- tai JEB-diagnoosi, joka on vahvistettu geneettisellä testillä tai ihobiopsialla immunofluoresenssikartoituksella (IFM);
- Tutkittava on oikeutettu osallistumaan tähän kliiniseen tutkimukseen yleisen terveydentilan perusteella;
- Kohdehaava, joka täyttää seuraavat kriteerit: 5-50 cm2, ≥ 21 päivää ja < 9 kuukautta, ei merkkejä akuutista infektiosta;
- Potilas/laillinen edustaja ymmärtää toimenpiteen luonteen ja antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ennen kliinistä tutkimusta;
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen virtsaraskaustesti vierailulla 1. Hedelmällisessä iässä olevien naisten, miespuolisten osallistujien ja heidän kumppaninsa tulee olla valmiita käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä koko kliinisen tutkimuksen ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- Kaikki nykyiset kasvainsairaudet, mukaan lukien okasolusyöpä ja tyvisolusyöpä;
- Kaikki tunnetut allergiat IP:n tai esilääkityksen komponenteille;
- Potilas/laillinen edustaja, jonka oletetaan olevan haluton tai kykenemätön noudattamaan protokollan vaatimuksia;
- raskaana olevat tai imettävät naiset;
- Nykyinen tai aiempi (30 päivän sisällä seulonnasta) hoito toisella IP-tutkimuksella tai osallistuminen ja/tai seuranta toiseen interventiotutkimukseen;
- Aikaisempi osallistuminen tähän kliiniseen tutkimukseen (lukuun ottamatta seulontavirheitä);
- Kliinisesti merkittävä tai epästabiili samanaikainen sairaus tai muut kliiniset vasta-aiheet, kuten potilaan ja/tai hänen laillisen edustajansa hallitsematon tai huonosti hallittu mielenterveystila, jotka voivat vaikuttaa potilaan turvallisuuteen tai häiritä tutkimuksen noudattamista, kuten kyvyttömyys osallistua suunnitelluille opintokäynneille; Salassa pidettävä
- Sponsorin työntekijät tai tutkijan työntekijät tai sukulaiset.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Plasebo
|
|
Kokeellinen: Verum
|
Allogeeniset ihon ABCB5-positiiviset mesenkymaaliset stroomasolut (ABCB5+ MSC:t)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kohdehaavan täydellisesti sulkeutuneiden koehenkilöiden osuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Tutkijan määrittämä niiden koehenkilöiden osuus, joiden kohdehaava on parantunut täysin, verrattuna lähtötilanteeseen
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 13. kesäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 29. elokuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. tammikuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 5. heinäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 18. heinäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 19. heinäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 10. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 3. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- allo-APZ2-EB-III
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .