Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Alogenní ABCB5-pozitivní dermální mezenchymální stromální buňky pro léčbu epidermolysis bullosa (fáze III, cross-over)

3. prosince 2025 aktualizováno: RHEACELL GmbH & Co. KG

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, intervenční, multicentrická klinická studie fáze III ke zkoumání bezpečnosti a účinnosti ABCB5-pozitivních mezenchymálních stromálních buněk (ABCB5+ MSC) na Epidermolysis Bullosa (EB)

Cílem této klinické studie je prozkoumat bezpečnost a účinnost allo-APZ2-OTS podávaného intravenózně subjektům s recesivní dystrofickou epidermolysis bullosa (RDEB) ve srovnání s placebem. Bude zahrnuto další základní kontrolované otevřené rameno pro zkoumání bezpečnosti a účinnosti allo-APZ2-OTS podávaného intravenózně subjektům s JEB a subjektům s RDEB < 1 rok.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

91

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Sanatorio Mater Dei
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Fundacion Debra Chile
  • Francie
      • Nice, Francie
        • Universitaetsklinik fuer Dermatologie und Allergologie
      • Paris, Francie
        • Hospital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Francie
        • Service de Dermatologie Hospital Saint-Louis
  • Itálie
      • Milan, Itálie
        • UOSD Pediatria-Alta Intensita di Curà, Ospedale Maggiore
      • Roma, Itálie
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Semmelweis Egyetem
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko
        • Medical Concierge Centrum Medyczne
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko
        • Centro Hospitalar e Universitario de Comibra HUC
  • Rakousko
      • Salzburg, Rakousko, 5020
        • EB-Haus Austria; Salzburger Landeskliniken (SALK)
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
  • Tchaj-wan
      • Tainan, Tchaj-wan
        • Department of Dermatology, National Cheng Kung University
  • Řecko
      • Athens, Řecko
        • Andreas Syggros Hospital of Cutaneous Venereal Diseases
      • Thessaloniki, Řecko
        • Venereal & Skin Diseases Hospital of Thessaloniki
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital La Paz

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mužské nebo ženské subjekty s diagnózou RDEB nebo JEB potvrzenou genetickým testováním nebo kožní biopsií s imunofluorescenčním mapováním (IFM);
  2. Subjekt je způsobilý k účasti v tomto klinickém hodnocení na základě celkového zdravotního stavu;
  3. Subjekt s cílovou ranou splňující následující kritéria: 5-50 cm2, ≥ 21 dnů a < 9 měsíců, bez známek akutní infekce;
  4. Pacient/zákonný zástupce rozumí povaze postupu a poskytne písemný informovaný souhlas/souhlas před jakýmkoli postupem klinického hodnocení;
  5. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči při návštěvě 1. Ženy ve fertilním věku, mužští účastníci a jejich partner musí být ochotni používat vysoce účinné metody antikoncepce v průběhu celého klinického hodnocení.

Kritéria vyloučení:

  1. Jakákoli současná nádorová onemocnění, včetně spinocelulárního karcinomu a bazaliomu;
  2. Jakékoli známé alergie na složky IP nebo premedikace;
  3. Předpokládá se, že pacient/zákonný zástupce nebude ochoten nebo schopen splnit požadavky protokolu;
  4. Těhotné nebo kojící ženy;
  5. Současná nebo předchozí (do 30 dnů od screeningu) léčba jinou IP nebo účast a/nebo sledování v jiné intervenční klinické studii;
  6. Předchozí účast v této klinické studii (s výjimkou selhání screeningu);
  7. Klinicky významné nebo nestabilní souběžné onemocnění nebo jiné klinické kontraindikace, jako je nekontrolovaný nebo nedostatečně kontrolovaný stav duševního zdraví subjektu a/nebo jeho zákonného zástupce, který by mohl mít dopad na bezpečnost pacienta nebo narušovat dodržování studie, jako je například nemožnost zúčastnit se plánovaných studijních návštěv; Důvěrné
  8. Zaměstnanci zadavatele nebo zaměstnanci či příbuzní zkoušejícího.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Placebo
Experimentální: Verum
Lék: allo-APZ2-OTS
Alogenní dermální ABCB5-pozitivní mezenchymální stromální buňky (ABCB5+ MSC)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů s úplným uzavřením cílové rány
Časové okno: 6 měsíců
Podíl subjektů s úplným zhojením cílové rány, stanovený výzkumným pracovníkem, ve srovnání s výchozí hodnotou
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

RHEACELL GmbH & Co. KG

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. června 2023

Primární dokončení (Aktuální)

29. srpna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

19. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • allo-APZ2-EB-III

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epidermolysis Bullosa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Venezuela

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit