Células estromales mesenquimales dérmicas alogénicas ABCB5-positivas para el tratamiento de la epidermólisis ampollosa (fase III, cruce)
3 de diciembre de 2025 actualizado por: RHEACELL GmbH & Co. KG
Ensayo clínico de fase III, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, intervencionista, multicéntrico, para investigar la seguridad y la eficacia de las células estromales mesenquimales positivas para ABCB5 (ABCB5+ MSC) en la epidermólisis ampollosa (EB)
El objetivo de este ensayo clínico es investigar la seguridad y eficacia de alo-APZ2-OTS administrado por vía intravenosa a sujetos con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB) en comparación con el placebo.
Se incluirá un grupo abierto adicional con control de referencia para investigar la seguridad y la eficacia de alo-APZ2-OTS administrado por vía intravenosa a sujetos con JEB y sujetos con RDEB < 1 año.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
91
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Sanatorio Mater Dei
-
-
-
-
-
Salzburg, Austria, 5020
- EB-Haus Austria; Salzburger Landeskliniken (SALK)
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Fundacion Debra Chile
-
-
-
-
-
Madrid, España
- Hospital La Paz
-
-
-
-
-
Nice, Francia
- Universitaetsklinik fuer Dermatologie und Allergologie
-
Paris, Francia
- Hospital Necker-Enfants Malades
-
Paris, Francia
- Service de Dermatologie Hospital Saint-Louis
-
-
-
-
-
Athens, Grecia
- Andreas Syggros Hospital of Cutaneous Venereal Diseases
-
Thessaloniki, Grecia
- Venereal & Skin Diseases Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Budapest, Hungría
- Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
-
Milan, Italia
- UOSD Pediatria-Alta Intensita di Curà, Ospedale Maggiore
-
Roma, Italia
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
-
-
-
-
-
Warsaw, Polonia
- Medical Concierge Centrum Medyczne
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal
- Centro Hospitalar e Universitario de Comibra HUC
-
-
-
-
-
London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
-
-
-
-
Tainan, Taiwán
- Department of Dermatology, National Cheng Kung University
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos o femeninos con un diagnóstico de RDEB o JEB confirmado por pruebas genéticas o por una biopsia de piel con mapeo de inmunofluorescencia (IFM);
- El sujeto es elegible para participar en este ensayo clínico en función de su estado de salud general;
- Sujeto con una herida diana que cumpla los siguientes criterios: 5-50 cm2, ≥ 21 días y < 9 meses, sin signos de infección aguda;
- El paciente/representante legal comprende la naturaleza del procedimiento y proporciona un consentimiento/asentimiento informado por escrito antes de cualquier procedimiento de ensayo clínico;
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina negativa en la Visita 1. Las mujeres en edad fértil, los participantes masculinos y su pareja deben estar dispuestos a usar métodos anticonceptivos altamente efectivos durante el transcurso de todo el ensayo clínico.
Criterio de exclusión:
- Cualquier enfermedad tumoral actual, incluido el carcinoma de células escamosas y el carcinoma de células basales;
- Cualquier alergia conocida a componentes de la IP o premedicación;
- Se prevé que el paciente/representante legal no quiera o no pueda cumplir con los requisitos del protocolo;
- Mujeres embarazadas o lactantes;
- Tratamiento actual o anterior (dentro de los 30 días posteriores a la selección) con otro IP, o participación y/o seguimiento en otro ensayo clínico de intervención;
- Participación previa en este ensayo clínico (excepto fallas en la detección);
- Enfermedad concurrente clínicamente significativa o inestable u otras contraindicaciones clínicas como una condición de salud mental no controlada o mal controlada del sujeto y/o su representante legal que podría afectar la seguridad del paciente o interferir con el cumplimiento del estudio, como la incapacidad de asistir a las visitas programadas del estudio; Confidencial
- Empleados del patrocinador, o empleados o familiares del investigador.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Comparador de placebos: Placebo
|
Placebo
|
|
Experimental: Verum
|
Células estromales mesenquimales positivas para ABCB5 dérmicas alogénicas (MSC ABCB5+)
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Proporción de sujetos con cierre completo de la herida diana
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Proporción de sujetos con cicatrización completa de la herida objetivo, determinada por el investigador, en comparación con la línea de base
|
6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de junio de 2023
Finalización primaria (Actual)
29 de agosto de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de enero de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de julio de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de julio de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
19 de julio de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de la piel
- Anomalías congénitas
- Enfermedades De La Piel Genéticas
- Anomalías de la piel
- Enfermedades De La Piel Vesiculoampollosa
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Epidermólisis Bullosa
Otros números de identificación del estudio
- allo-APZ2-EB-III
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .