TPO-RA'er, der kombinerer anti-CD 20 monoklonalt antistof versus TPO-RA'er i behandlingen af ​​pædiatrisk primær immun trombocytopeni (ITP)

Inklusionskriterier:

1. Alder 6-17 år gammel (inklusive begge ender), mand og kvinde;
2. Patienter i alderen 6-11 år (inklusive værdier i begge ender) blev diagnosticeret med kronisk ITP, og patienter i alderen 12-17 år (inklusive værdier i begge ender) blev diagnosticeret med vedvarende eller kronisk ITP, med blodpladetal mindre end 20×109/ L;
3. Patienterne reagerede ikke på glukokortikoidbehandling eller fik tilbagefald. Tidligere ITP-behandling kan omfatte, men er ikke begrænset til, glukokortikoider, immunmodulatorer (IVIG), azathioprin, danazol, cyclophosphamid og immunmodulatorer.
4. Behandling for ITP (inklusive men ikke begrænset til glukokortikoider, rekombinant humant trombopoietin, TPO-agonist (TPO-RA), azathioprin, danazol, cyclosporin A, mycophenat) skal afsluttes eller dosisstabiliseres før optagelse, og den terapeutiske dosis bør ikke øges efter indskrivning (f.eks. Glukokortikoiddosis skal være stabil i ≥14 dage, og den immunsuppressive dosis skal være stabil i > 3 måneder før første administration af undersøgelseslægemidlet. TPO-lægemidler bør stoppes > 1 måned, TPO-RA-lægemidler bør stoppes > 1 måned).
5. Ingen infektiøs feber (inklusive men ikke begrænset til lungeinfektion) inden for den seneste 1 måned.
6. Laboratorieundersøgelse af koagulationsfunktionen bør vise, at værdierne for protrombintid (PT) og aktiveret partiel trombintid (aPTT) ikke oversteg 20 % af det normale laboratorieværdiområde; Ingen historie med unormal koagulation bortset fra ITP.

7. Antal hvide blodlegemer, neutrofile absolutte værdier og hæmoglobin bør ligge inden for det normale område af laboratorieværdier. Ingen anden abnormitet bortset fra ITP. Andre undtagelser med undtagelse af følgende:

   • Hvis anæmien tydeligvis er forårsaget af for stort blodtab forbundet med ITP.
   • Hvis stigningen i antallet af hvide blodlegemer/neutrofile absolutte værdier klart skyldtes steroidbehandling.

8. Forstå undersøgelsesproceduren og underskriv frivilligt det informerede samtykke.

   • For forsøgspersoner i alderen 6-7 (inklusive begge ender), forstår forældre/værger undersøgelsesproceduren og underskriver frivilligt det informerede samtykke personligt, og forsøgspersoner opfordres til at deltage i den informerede proces og frivilligt underskrive det informerede samtykke personligt;
   • For forsøgspersoner i alderen 8-16 (inklusive begge ender), bør forældre/værger og forsøgspersoner selv forstå undersøgelsesproceduren og frivilligt underskrive det informerede samtykke personligt;
   • For de mindreårige > 16 år gælder, at hvis forsøgspersonerne er afhængige af deres egen indkomst som hovedkilden til at leve, betragtes de som personer med fuld handleevne og kan selvstændigt udføre retshandlinger. Forsøgspersonerne kan underskrive informeret samtykke på den forudsætning, at de forstår forskningsprocedurerne og er villige til at gøre det;
   • For mindreårige > 16 år, hvis forsøgspersonerne ikke er afhængige af deres egen indkomst som den primære levekilde, kan de ikke betragtes som personer med fuld kapacitet til civil adfærd og kan ikke selvstændigt udføre retshandlinger. Forældre/værger og forsøgspersoner bør forstå undersøgelsesprocedurerne og frivilligt underskrive det informerede samtykke personligt.

Ekskluderingskriterier:

1. Personer, som har haft arteriel/venøs trombose i anamnesen og følgende risikofaktorer, herunder koagulationsfaktor V Leiden sygdom, ATIII-mangel, antiphospholipidsyndrom osv.
2. Forsøgspersoner, der vides at have taget Rituximab-behandling inden for 3 måneder før den første brug af undersøgelseslægemidlet.
3. Inden for 2 uger før den første brug af undersøgelseslægemidlet blev forsøgspersoner behandlet med medicin (herunder, men ikke begrænset til aspirin, aspirinholdige forbindelser, clopidogrel, salicylat og/eller NSAID'er) eller antikoagulantia, der havde en indvirkning på blodpladefunktionen for > 3 dage i træk.
4. Forsøgspersoner, der vides at have deltaget i andre kliniske undersøgelser inden for 3 måneder før første brug af forsøgslægemidlet.
5. Lider af alvorlige, progressive, ukontrollerede nyre-, lever-, gastrointestinale, endokrine, lunge-, hjerte-, nervesystem-, hjerne- eller psykiatriske lidelser.
6. HIV-infektion med laboratorie- eller klinisk diagnose.
7. Tidligere hepatitis C, kronisk hepatitis B-infektion eller tegn på aktiv hepatitis. Laboratorietests på screeningsstadiet indikerer seropositivitet for hepatitis C eller hepatitis B seropositivitet (HBsAg positiv). Hvis HBsAg er negativt, men HBcAb er positivt (uanset HBsAb-status), er HBV DNA-test påkrævet, og hvis det er positivt, skal forsøgspersonen udelukkes.
8. I løbet af screeningsperioden var alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) og alkalisk fosfatase mere end 1,5 gange den øvre grænse for normal værdi, serumkreatinin og bilirubin var mere end 1,2 gange den øvre grænse for normal værdi, og serumalbumin var mindre end 10 % af den nedre grænse for normal værdi.
9. Resultater af knoglemarvsbiopsier inden for 6 måneder før indskrivning viste, at myelofibrose-score MF≥2.
10. Der er en historie med unormal trombocytaggregation, som kan påvirke pålideligheden af ​​blodplademålinger.
11. Enhver sygehistorie eller tilstand, som investigator anser for uegnet til deltagelse i undersøgelsen.