TPO-RA combinant l'anticorps monoclonal anti-CD 20 et les TPO-RA dans la prise en charge de la thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI) pédiatrique

Critère d'intégration:

1. Âge 6-17 ans (y compris les deux extrémités), homme et femme ;
2. Les patients âgés de 6 à 11 ans (y compris les valeurs aux deux extrémités) ont reçu un diagnostic de PTI chronique, et les patients âgés de 12 à 17 ans (y compris les valeurs aux deux extrémités) ont reçu un diagnostic de PTI persistant ou chronique, avec un nombre de plaquettes inférieur à 20 × 109/ L;
3. Les patients n'ont pas répondu à la corticothérapie ou ont rechuté. Le traitement antérieur du PTI peut inclure, mais sans s'y limiter, les glucocorticoïdes, les immunomodulateurs (IgIV), l'azathioprine, le danazole, le cyclophosphamide et les immunomodulateurs.
4. Le traitement du PTI (y compris, mais sans s'y limiter, les glucocorticoïdes, la thrombopoïétine humaine recombinante, l'agoniste de la TPO (TPO-RA), l'azathioprine, le danazole, la cyclosporine A, le mycophénate) doit être terminé ou la dose stabilisée avant l'inscription, et la dose thérapeutique ne doit pas être augmentée après l'inscription (par exemple. La dose de glucocorticoïdes doit être stable pendant ≥ 14 jours et la dose d'immunosuppresseur doit être stable pendant > 3 mois avant la première administration du médicament à l'étude. Les médicaments TPO doivent être arrêtés > 1 mois, les médicaments TPO-RA doivent être arrêtés > 1 mois).
5. Pas de fièvre infectieuse (y compris, mais sans s'y limiter, une infection pulmonaire) au cours du dernier mois.
6. L'examen en laboratoire de la fonction de coagulation doit montrer que les valeurs du temps de prothrombine (PT) et du temps de thrombine partielle activée (aPTT) n'ont pas dépassé 20 % de la plage normale des valeurs de laboratoire ; Aucun antécédent de coagulation anormale sauf pour le PTI.

7. Le nombre de globules blancs, la valeur absolue des neutrophiles et l'hémoglobine doivent se situer dans la plage normale des valeurs de laboratoire. Aucune autre anomalie à l'exception du PTI. Autres exceptions sauf les suivantes :

   • Si l'anémie est clairement causée par une perte de sang excessive associée au PTI.
   • Si l'augmentation du nombre de globules blancs/de la valeur absolue des neutrophiles était clairement due à la corticothérapie.

8. Comprendre la procédure de l'étude et signer volontairement le consentement éclairé.

   • Pour les sujets âgés de 6 à 7 ans (y compris les deux extrémités), les parents/tuteurs comprennent la procédure de l'étude et signent volontairement le consentement éclairé en personne, et les sujets sont encouragés à participer au processus éclairé et à signer volontairement le consentement éclairé en personne ;
   • Pour les sujets âgés de 8 à 16 ans (y compris les deux extrémités), les parents/tuteurs et les sujets eux-mêmes doivent comprendre la procédure de l'étude et signer volontairement le consentement éclairé en personne ;
   • Pour les sujets mineurs de plus de 16 ans, si les sujets comptent sur leurs propres revenus comme principale source de vie, ils sont considérés comme des personnes ayant la pleine capacité de conduite civile et peuvent accomplir des actes juridiques de manière indépendante. Les sujets peuvent signer un consentement éclairé en partant du principe qu'ils comprennent les procédures de recherche et qu'ils sont disposés à le faire ;
   • Pour les sujets mineurs de plus de 16 ans, si les sujets ne dépendent pas de leurs propres revenus comme principale source de vie, ils ne peuvent pas être considérés comme des personnes ayant la pleine capacité de conduite civile et ne peuvent pas accomplir des actes juridiques de manière indépendante. Les parents/tuteurs et les sujets doivent comprendre les procédures de l'étude et signer volontairement le consentement éclairé en personne.

Critère d'exclusion:

1. Sujets ayant des antécédents de thrombose artérielle / veineuse et les facteurs de risque suivants, y compris la maladie du facteur de coagulation V Leiden, le déficit en ATIII, le syndrome des antiphospholipides, etc.
2. - Sujets connus pour avoir pris un traitement au rituximab dans les 3 mois précédant l'utilisation initiale du médicament à l'étude.
3. Dans les 2 semaines précédant l'utilisation initiale du médicament à l'étude, les sujets ont été traités avec des médicaments (y compris, mais sans s'y limiter, de l'aspirine, des composés contenant de l'aspirine, du clopidogrel, du salicylate et/ou des AINS) ou des anticoagulants qui ont eu un impact sur la fonction plaquettaire pendant > 3 jours consécutifs.
4. Sujets connus pour avoir participé à d'autres essais cliniques expérimentaux dans les 3 mois précédant la première utilisation du médicament expérimental.
5. Souffrant de troubles rénaux, hépatiques, gastro-intestinaux, endocriniens, pulmonaires, cardiaques, nerveux, cérébraux ou psychiatriques graves, progressifs et incontrôlés.
6. Infection à VIH avec diagnostic de laboratoire ou clinique.
7. Antécédents d'hépatite C, d'infection chronique par l'hépatite B ou signes d'hépatite active. Les tests de laboratoire au stade du dépistage indiquent une séropositivité pour l'hépatite C ou une séropositivité pour l'hépatite B (AgHBs positif). De plus, si l'HBsAg est négatif mais que l'HBcAb est positif (quel que soit le statut de l'HBsAb), un test ADN du VHB est requis et, s'il est positif, le sujet doit être exclu.
8. Au cours de la période de dépistage, l'alanine aminotransférase (ALT), l'aspartate aminotransférase (AST) et la phosphatase alcaline étaient à plus de 1,5 fois la limite supérieure de la valeur normale, la créatinine et la bilirubine sériques étaient à plus de 1,2 fois la limite supérieure de la valeur normale, et l'albumine sérique était inférieure à 10 % de la limite inférieure de la valeur normale.
9. Les résultats de la biopsie de la moelle osseuse dans les 6 mois précédant l'inscription ont montré que le score de myélofibrose MF≥2.
10. Il existe des antécédents d'agrégation plaquettaire anormale qui peuvent affecter la fiabilité des mesures de la numération plaquettaire.
11. Tout antécédent médical ou condition que l'investigateur juge inadaptée à la participation à l'étude.