TPO-RA:t, jotka yhdistävät anti-CD 20 monoklonaalisen vasta-aineen vs. TPO-RA:t lasten primaarisen immuunitrombosytopenian (ITP) hoidossa

Sisällyttämiskriteerit:

1. Ikä 6-17 vuotta vanha (mukaan lukien molemmat päät), mies ja nainen;
2. 6–11-vuotiailla potilailla (mukaan lukien arvot molemmissa päissä) diagnosoitiin krooninen ITP, ja 12–17-vuotiailla potilailla (mukaan lukien arvot molemmissa päissä) diagnosoitiin pysyvä tai krooninen ITP, jonka verihiutaleiden määrä oli alle 20 × 109/ L;
3. Potilaat eivät reagoineet glukokortikoidihoitoon tai uusiutuivat. Aiempi ITP-hoito voi sisältää, mutta ei rajoittuen, glukokortikoidit, immunomodulaattorit (IVIG), atsatiopriini, danatsoli, syklofosfamidi ja immunomodulaattorit.
4. ITP:n hoito (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta glukokortikoidit, ihmisen yhdistelmä-DNA-tekninen trombopoietiini, TPO-agonisti (TPO-RA), atsatiopriini, danatsoli, syklosporiini A, mykofenaatti) on saatava päätökseen tai annos vakautettu ennen ilmoittautumista, eikä terapeuttista annosta saa nostaa ilmoittautumisen jälkeen. (esim. Glukokortikoidiannoksen tulisi olla vakaa ≥ 14 päivää ja immunosuppressantin annoksen tulisi olla vakaa > 3 kuukautta ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa. TPO-lääkkeet tulee lopettaa > 1 kuukauden kuluttua, TPO-RA-lääkkeet tulee lopettaa > 1 kuukauden kuluttua).
5. Ei tarttuvaa kuumetta (mukaan lukien mutta ei rajoittuen keuhkoinfektioon) viimeisen kuukauden aikana.
6. Hyytymisfunktion laboratoriotutkimuksen tulisi osoittaa, että protrombiiniaika (PT) ja aktivoitu osittainen trombiiniaika (aPTT) eivät ylittäneet 20 % normaalista laboratorioarvoalueesta; Ei aiempia epänormaalia hyytymistä ITP:tä lukuun ottamatta.

7. Valkosolujen määrän, neutrofiilien absoluuttisen arvon ja hemoglobiinin tulee olla normaalien laboratorioarvojen sisällä. Ei muita poikkeavuuksia paitsi ITP. Muut poikkeukset paitsi seuraavat:

   • Jos anemia johtuu selvästi ITP:hen liittyvästä liiallisesta verenhukasta.
   • Jos valkosolujen määrän/neutrofiilien absoluuttisen arvon nousu johtui selvästi steroidihoidosta.

8. Ymmärrä tutkimusmenettely ja allekirjoita vapaaehtoisesti tietoinen suostumus.

   • 6-7-vuotiaiden koehenkilöiden (mukaan lukien molemmat päät) vanhemmat/huoltajat ymmärtävät opiskelumenettelyn ja allekirjoittavat vapaaehtoisesti tietoisen suostumuksen henkilökohtaisesti, ja koehenkilöitä kannustetaan osallistumaan tietoprosessiin ja allekirjoittamaan tietoisen suostumuksen vapaaehtoisesti henkilökohtaisesti;
   • 8–16-vuotiaiden koehenkilöiden (mukaan lukien molemmat päät) vanhempien/huoltajien ja tutkittavien tulee itse ymmärtää tutkimusmenettely ja allekirjoittaa vapaaehtoisesti tietoinen suostumus henkilökohtaisesti;
   • Yli 16-vuotiaiden alaikäisten, joiden pääasiallinen toimeentulonlähde on oma tulonsa, katsotaan olevan siviilitoimikelpoisia henkilöitä, jotka voivat itsenäisesti suorittaa oikeustoimia. Koehenkilöt voivat allekirjoittaa tietoisen suostumuksen sillä oletuksella, että he ymmärtävät tutkimusmenettelyt ja ovat halukkaita tekemään niin;
   • Yli 16-vuotiaiden alaikäisten osalta, jos tutkittavat eivät ole pääasiallisena toimeentulonlähteenä omat tulonsa, heitä ei voida pitää täysivaltaisina henkilöinä, eivätkä he voi itsenäisesti suorittaa oikeustoimia. Vanhempien/huoltajien ja tutkittavien tulee ymmärtää opiskelumenettelyt ja vapaaehtoisesti allekirjoittaa tietoinen suostumus henkilökohtaisesti.

Poissulkemiskriteerit:

1. Potilaat, joilla on aiemmin ollut valtimo-/laskimotromboosi ja seuraavat riskitekijät, mukaan lukien hyytymistekijä V Leidenin tauti, ATIII-puutos, antifosfolipidisyndrooma jne.
2. Koehenkilöt, joiden tiedettiin saaneen rituksimabihoitoa 3 kuukauden sisällä ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä käyttöä.
3. Kahden viikon aikana ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä käyttöä koehenkilöitä hoidettiin lääkkeillä (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta aspiriini, aspiriinia sisältävät yhdisteet, klopidogreeli, salisylaatti ja/tai tulehduskipulääkkeet) tai antikoagulanteilla, jotka vaikuttivat verihiutaleiden toimintaan > 3 peräkkäistä päivää.
4. Koehenkilöt, joiden tiedetään osallistuneen muihin kliinisiin tutkimustutkimuksiin 3 kuukauden sisällä ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä käyttöä.
5. Kärsivät vaikeista, etenevistä, hallitsemattomista munuaisten, maksan, maha-suolikanavan, endokriinisten, keuhkojen, sydämen, hermoston, aivojen tai psykiatrisista häiriöistä.
6. HIV-infektio laboratorio- tai kliinisellä diagnoosilla.
7. Aiempi hepatiitti C, krooninen hepatiitti B -infektio tai näyttöä aktiivisesta hepatiittista. Seulontavaiheen laboratoriokokeet osoittavat seropositiivisuuden hepatiitti C:n tai hepatiitti B:n seropositiivisuuden suhteen (HBsAg-positiivinen). Lisäksi, jos HBsAg on negatiivinen, mutta HBcAb on positiivinen (HBsAb-statuksesta riippumatta), HBV-DNA-testaus vaaditaan, ja jos positiivinen, kohde tulisi sulkea pois.
8. Seulontajakson aikana alaniiniaminotransferaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja alkalinen fosfataasi olivat yli 1,5 kertaa normaaliarvon ylärajassa, seerumin kreatiniini- ja bilirubiiniarvot yli 1,2 kertaa normaaliarvon ylärajassa, ja seerumin albumiini oli alle 10 % normaaliarvon alarajasta.
9. Luuydinbiopsiatulokset 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista osoittivat, että myelofibroosin pistemäärä oli MF≥2.
10. Aiemmin on esiintynyt epänormaalia verihiutaleiden aggregaatiota, joka voi vaikuttaa verihiutaleiden määrän mittausten luotettavuuteen.
11. Mikä tahansa sairaushistoria tai tila, jonka tutkija pitää sopimattomana tutkimukseen osallistumiseen.