TPO-RA łączące przeciwciało monoklonalne anty-CD 20 z TPO-RA w leczeniu pierwotnej małopłytkowości immunologicznej u dzieci (ITP)

Kryteria przyjęcia:

1. Wiek 6-17 lat (wliczając oba końce), mężczyzna i kobieta;
2. U pacjentów w wieku 6-11 lat (w tym wartości na obu końcach) zdiagnozowano przewlekłą ITP, au pacjentów w wieku 12-17 lat (w tym wartości na obu końcach) zdiagnozowano przetrwałą lub przewlekłą ITP, z liczbą płytek poniżej 20×109/ L;
3. Pacjenci nie reagowali na terapię glikokortykosteroidami lub nawracali. Wcześniejsze leczenie ITP może obejmować między innymi glikokortykosteroidy, immunomodulatory (IVIG), azatioprynę, danazol, cyklofosfamid i immunomodulatory.
4. Leczenie ITP (w tym między innymi glikokortykosteroidy, rekombinowana ludzka trombopoetyna, agonista TPO (TPO-RA), azatiopryna, danazol, cyklosporyna A, mykofenat) musi zostać zakończone lub ustabilizować dawkę przed włączeniem, a dawki terapeutycznej nie należy zwiększać po włączeniu (np. Dawka glukokortykoidu powinna być stabilna przez ≥14 dni, a dawka leku immunosupresyjnego powinna być stabilna przez > 3 miesiące przed pierwszym podaniem badanego leku. leki TPO należy odstawić > 1 miesiąc, leki TPO-RA > 1 miesiąc).
5. Brak gorączki zakaźnej (w tym między innymi infekcji płuc) w ciągu ostatniego miesiąca.
6. Badanie laboratoryjne funkcji krzepnięcia powinno wykazać, że wartości czasu protrombinowego (PT) i częściowego czasu trombinowego po aktywacji (aPTT) nie przekraczały 20% zakresu normy laboratoryjnej; Brak historii nieprawidłowego krzepnięcia z wyjątkiem ITP.

7. Liczba białych krwinek, bezwzględna liczba neutrofilów i stężenie hemoglobiny powinny mieścić się w prawidłowym zakresie wartości laboratoryjnych. Żadnych innych nieprawidłowości oprócz ITP. Inne wyjątki z wyjątkiem następujących:

   • Jeśli niedokrwistość jest wyraźnie spowodowana nadmierną utratą krwi związaną z ITP.
   • Jeśli wzrost liczby białych krwinek/wartości bezwzględnej neutrofilów był wyraźnie spowodowany terapią steroidami.

8. Zapoznaj się z procedurą badania i dobrowolnie podpisz świadomą zgodę.

   • W przypadku uczestników w wieku 6-7 lat (w tym z obu stron) rodzice/opiekunowie rozumieją procedurę badania i dobrowolnie podpisują osobiście świadomą zgodę, a pacjentów zachęca się do udziału w świadomym procesie i dobrowolnego osobistego podpisania świadomej zgody;
   • W przypadku osób w wieku od 8 do 16 lat (włączając obie strony), rodzice/opiekunowie i sami uczestnicy powinni zrozumieć procedurę badania i dobrowolnie osobiście podpisać świadomą zgodę;
   • W przypadku małoletnich, którzy ukończyli 16 lat, jeżeli głównym źródłem utrzymania są oni z własnych dochodów, uważani są za osoby posiadające pełną zdolność do czynności cywilnych i mogące samodzielnie dokonywać czynności prawnych. Osoby badane mogą podpisać świadomą zgodę pod warunkiem, że rozumieją procedury badawcze i są do tego chętne;
   • W przypadku osób małoletnich, które ukończyły 16 lat, jeżeli nie utrzymują się z własnych dochodów jako głównego źródła utrzymania, nie można ich uznać za osoby posiadające pełną zdolność do czynności cywilnoprawnych i nie mogą samodzielnie dokonywać czynności prawnych. Rodzice/opiekunowie i badani powinni zrozumieć procedury badania i dobrowolnie osobiście podpisać świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

1. Osoby, u których w przeszłości występowała zakrzepica tętnicza/żylna i następujące czynniki ryzyka, w tym choroba czynnika krzepnięcia V Leiden, niedobór ATIII, zespół antyfosfolipidowy itp.
2. Osoby, o których wiadomo, że stosowały leczenie rytuksymabem w ciągu 3 miesięcy przed pierwszym użyciem badanego leku.
3. W ciągu 2 tygodni przed pierwszym zastosowaniem badanego leku, uczestnicy otrzymywali leki (w tym między innymi aspirynę, związki zawierające aspirynę, klopidogrel, salicylan i/lub NLPZ) lub leki przeciwzakrzepowe, które miały wpływ na czynność płytek krwi przez > 3 kolejne dni.
4. Osoby, o których wiadomo, że uczestniczyły w innych eksperymentalnych badaniach klinicznych w ciągu 3 miesięcy przed pierwszym użyciem badanego leku.
5. Cierpi na ciężkie, postępujące, niekontrolowane zaburzenia nerek, wątroby, przewodu pokarmowego, układu hormonalnego, płuc, serca, układu nerwowego, mózgu lub zaburzenia psychiczne.
6. Zakażenie wirusem HIV z rozpoznaniem laboratoryjnym lub klinicznym.
7. Wcześniejsza historia wirusowego zapalenia wątroby typu C, przewlekłego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B lub dowodów na aktywne zapalenie wątroby. Badania laboratoryjne na etapie przesiewowym wskazują na seropozytywność w kierunku wirusowego zapalenia wątroby typu C lub wirusowego zapalenia wątroby typu B (HBsAg dodatni). Ponadto, jeśli HBsAg jest ujemny, ale HBcAb jest dodatni (niezależnie od statusu HBsAb), wymagane jest badanie HBV DNA, a jeśli jest dodatnie, pacjenta należy wykluczyć.
8. W okresie przesiewowym aminotransferaza alaninowa (ALT), aminotransferaza asparaginianowa (AST) i fosfataza alkaliczna były ponad 1,5 razy powyżej górnej granicy normy, kreatynina i bilirubina w surowicy były ponad 1,2 razy powyżej górnej granicy normy, a stężenie albuminy w surowicy było mniejsze niż 10% dolnej granicy normy.
9. Wyniki biopsji szpiku kostnego w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania wykazały, że zwłóknienie szpiku uzyskało wynik MF≥2.
10. Istnieje historia nieprawidłowej agregacji płytek krwi, która może wpływać na wiarygodność pomiarów liczby płytek krwi.
11. Jakakolwiek historia medyczna lub stan, który badacz uzna za nieodpowiedni do udziału w badaniu.