TPO-RAs Kombination von monoklonalem Anti-CD 20-Antikörper versus TPO-RAs bei der Behandlung von pädiatrischer primärer Immunthrombozytopenie (ITP)

Einschlusskriterien:

1. Alter 6-17 Jahre (einschließlich beider Enden), männlich und weiblich;
2. Bei Patienten im Alter von 6–11 Jahren (einschließlich Werte an beiden Enden) wurde eine chronische ITP diagnostiziert, und bei Patienten im Alter von 12–17 Jahren (einschließlich Werte an beiden Enden) wurde eine persistierende oder chronische ITP mit Thrombozytenzahlen von weniger als 20 × 109/ diagnostiziert. L;
3. Die Patienten sprachen nicht auf die Glukokortikoidtherapie an oder erlitten einen Rückfall. Eine frühere ITP-Behandlung kann Glukokortikoide, Immunmodulatoren (IVIG), Azathioprin, Danazol, Cyclophosphamid und Immunmodulatoren umfassen, ist aber nicht darauf beschränkt.
4. Die Behandlung von ITP (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Glukokortikoide, rekombinantes humanes Thrombopoietin, TPO-Agonist (TPO-RA), Azathioprin, Danazol, Cyclosporin A, Mycophenat) muss vor der Aufnahme abgeschlossen oder dosisstabilisiert sein, und die therapeutische Dosis sollte nach der Aufnahme nicht erhöht werden (z.B. Die Glucocorticoid-Dosis sollte für ≥ 14 Tage und die Immunsuppressiva-Dosis für > 3 Monate vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments stabil sein. TPO-Medikamente sollten > 1 Monat abgesetzt werden, TPO-RA-Medikamente sollten > 1 Monat abgesetzt werden).
5. Kein infektiöses Fieber (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Lungeninfektionen) im letzten Monat.
6. Die Laboruntersuchung der Gerinnungsfunktion sollte zeigen, dass die Werte für die Prothrombinzeit (PT) und die aktivierte partielle Thrombinzeit (aPTT) 20 % des normalen Laborwertbereichs nicht überschritten haben; Keine anormale Gerinnung in der Anamnese außer ITP.

7. Leukozytenzahl, Neutrophilen-Absolutwert und Hämoglobin sollten im normalen Bereich der Laborwerte liegen. Keine weiteren Anomalien außer ITP. Andere Ausnahmen außer den folgenden:

   • Wenn die Anämie eindeutig durch übermäßigen Blutverlust im Zusammenhang mit ITP verursacht wird.
   • Wenn der Anstieg der WBC-Zahl/des Neutrophilen-Absolutwerts eindeutig auf die Steroidtherapie zurückzuführen war.

8. Verstehen Sie das Studienverfahren und unterschreiben Sie freiwillig die Einverständniserklärung.

   • Bei Probanden im Alter von 6-7 Jahren (einschließlich beider Enden) verstehen die Eltern/Erziehungsberechtigten das Studienverfahren und unterschreiben freiwillig persönlich die Einverständniserklärung, und die Probanden werden ermutigt, am informierten Prozess teilzunehmen und freiwillig die Einverständniserklärung persönlich zu unterschreiben;
   • Bei Probanden im Alter von 8 bis 16 Jahren (einschließlich beider Enden) sollten Eltern/Erziehungsberechtigte und die Probanden selbst das Studienverfahren verstehen und die Einverständniserklärung freiwillig persönlich unterschreiben;
   • Für die Minderjährigen > 16 Jahre gilt, wenn sie ihren Lebensunterhalt hauptsächlich aus eigenem Einkommen bestreiten, sie als unbeschränkt geschäftsfähige Personen gelten und selbstständig Rechtshandlungen vornehmen können. Die Probanden können eine Einverständniserklärung unter der Voraussetzung unterzeichnen, dass sie die Forschungsverfahren verstehen und dazu bereit sind;
   • Minderjährige Personen > 16 Jahre können nicht als unbeschränkt geschäftsfähige Personen betrachtet werden und können keine Rechtshandlungen selbstständig vornehmen, wenn sie nicht auf ihr eigenes Einkommen als Hauptquelle ihres Lebensunterhalts angewiesen sind. Eltern/Erziehungsberechtigte und Probanden sollten die Studienverfahren verstehen und die Einverständniserklärung freiwillig persönlich unterschreiben.

Ausschlusskriterien:

1. Patienten mit arterieller/venöser Thrombose in der Vorgeschichte und den folgenden Risikofaktoren, einschließlich Gerinnungsfaktor V, Leiden-Krankheit, ATIII-Mangel, Antiphospholipid-Syndrom usw.
2. Probanden, von denen bekannt ist, dass sie Rituximab-Behandlung innerhalb von 3 Monaten vor der erstmaligen Anwendung des Studienmedikaments eingenommen haben.
3. Innerhalb von 2 Wochen vor der erstmaligen Anwendung des Studienmedikaments wurden die Probanden mit Medikamenten (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aspirin, aspirinhaltige Verbindungen, Clopidogrel, Salicylat und/oder NSAIDs) oder Antikoagulanzien behandelt, die einen Einfluss auf die Thrombozytenfunktion hatten für > 3 aufeinanderfolgende Tage.
4. Probanden, von denen bekannt ist, dass sie innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Anwendung des Prüfpräparats an anderen klinischen Prüfstudien teilgenommen haben.
5. Leiden an schweren, fortschreitenden, unkontrollierten Nieren-, Leber-, Magen-Darm-, endokrinen, Lungen-, Herz-, Nervensystem-, Gehirn- oder psychiatrischen Störungen.
6. HIV-Infektion mit Labor- oder klinischer Diagnose.
7. Vorgeschichte von Hepatitis C, chronischer Hepatitis-B-Infektion oder Anzeichen einer aktiven Hepatitis. Labortests in der Screening-Phase weisen auf Seropositivität für Hepatitis C oder Hepatitis B hin (HBsAg-positiv). Wenn HBsAg negativ, aber HBcAb positiv ist (unabhängig vom HBsAb-Status), ist außerdem ein HBV-DNA-Test erforderlich, und wenn positiv, sollte der Proband ausgeschlossen werden.
8. Während des Untersuchungszeitraums waren Alanin-Aminotransferase (ALT), Aspartat-Aminotransferase (AST) und alkalische Phosphatase mehr als das 1,5-fache der Obergrenze des Normalwerts, Serum-Kreatinin und -Bilirubin waren mehr als das 1,2-fache der Obergrenze des Normalwerts und Serumalbumin war weniger als 10 % der unteren Grenze des Normalwerts.
9. Die Ergebnisse der Knochenmarkbiopsie innerhalb von 6 Monaten vor der Aufnahme zeigten, dass der Myelofibrose-Score MF≥2 war.
10. Es gibt eine Vorgeschichte mit abnormaler Thrombozytenaggregation, die die Zuverlässigkeit der Thrombozytenzahlmessungen beeinträchtigen kann.
11. Jegliche Anamnese oder Erkrankung, die der Prüfarzt für die Teilnahme an der Studie als ungeeignet erachtet.