TPO-RAs Combinando Anticorpo Monoclonal Anti-CD 20 Versus TPO-RAs no Tratamento da Trombocitopenia Imune Primária (PTI) Pediátrica

Critério de inclusão:

1. Idade 6-17 anos (incluindo ambas as extremidades), masculino e feminino;
2. Pacientes com idade de 6 a 11 anos (incluindo valores em ambas as extremidades) foram diagnosticados com PTI crônica, e pacientes com idade de 12 a 17 anos (incluindo valores em ambas as extremidades) foram diagnosticados com PTI persistente ou crônica, com contagem de plaquetas inferior a 20 × 109/ EU;
3. Os pacientes não responderam à terapia com glicocorticoides ou tiveram recaídas. O tratamento anterior para ITP pode incluir, mas não está limitado a, glicocorticóides, imunomoduladores (IVIG), azatioprina, danazol, ciclofosfamida e imunomoduladores.
4. O tratamento para ITP (incluindo, entre outros, glicocorticoides, trombopoietina humana recombinante, agonista de TPO (TPO-RA), azatioprina, danazol, ciclosporina A, micofenato) deve ser concluído ou a dose estabilizada antes da inscrição, e a dose terapêutica não deve ser aumentada após a inscrição (por exemplo. A dose de glicocorticoide deve ser estável por ≥14 dias e a dose de imunossupressor deve ser estável por > 3 meses antes da primeira administração do medicamento em estudo. Os medicamentos TPO devem ser interrompidos > 1 mês, os medicamentos TPO-RA devem ser interrompidos > 1 mês).
5. Ausência de febre infecciosa (incluindo, entre outros, infecção pulmonar) no último mês.
6. O exame laboratorial da função de coagulação deve mostrar que os valores do tempo de protrombina (PT) e do tempo de trombina parcial ativada (aPTT) não excederam 20% da faixa normal de valores laboratoriais; Sem história de coagulação anormal, exceto PTI.

7. A contagem de leucócitos, o valor absoluto de neutrófilos e a hemoglobina devem estar dentro da faixa normal dos valores laboratoriais. Nenhuma outra anormalidade exceto ITP. Outras exceções, exceto as seguintes:

   • Se a anemia for claramente causada por perda excessiva de sangue associada à PTI.
   • Se o aumento na contagem de leucócitos/valor absoluto de neutrófilos foi claramente devido à terapia com esteroides.

8. Entenda o procedimento do estudo e assine voluntariamente o consentimento informado.

   • Para indivíduos de 6 a 7 anos (incluindo ambas as extremidades), os pais/responsáveis ​​entendem o procedimento do estudo e assinam voluntariamente o consentimento informado pessoalmente, e os indivíduos são encorajados a participar do processo informado e assinar voluntariamente o consentimento informado pessoalmente;
   • Para indivíduos de 8 a 16 anos (incluindo ambas as extremidades), os pais/responsáveis ​​e os próprios indivíduos devem entender o procedimento do estudo e assinar voluntariamente o consentimento informado pessoalmente;
   • Para os sujeitos menores de idade > 16 anos, se os sujeitos tiverem como principal fonte de subsistência os seus próprios rendimentos, são considerados pessoas com plena capacidade civil e podem praticar atos jurídicos de forma autónoma. Os sujeitos podem assinar o consentimento informado na premissa de que compreendem os procedimentos da pesquisa e estão dispostos a fazê-lo;
   • Para os sujeitos menores de idade > 16 anos, se os sujeitos não tiverem como principal fonte de subsistência os seus próprios rendimentos, não podem ser considerados como pessoas com plena capacidade civil e não podem praticar actos jurídicos de forma autónoma. Os pais/responsáveis ​​e os participantes devem entender os procedimentos do estudo e assinar voluntariamente o consentimento informado pessoalmente.

Critério de exclusão:

1. Indivíduos com histórico de trombose arterial/venosa e os seguintes fatores de risco, incluindo fator V de coagulação, doença de Leiden, deficiência de ATIII, síndrome antifosfolípide, etc.
2. Indivíduos conhecidos por terem feito o tratamento com Rituximabe dentro de 3 meses antes do uso inicial do medicamento do estudo.
3. Dentro de 2 semanas antes do uso inicial do medicamento do estudo, os indivíduos foram tratados com medicamentos (incluindo, entre outros, aspirina, compostos contendo aspirina, clopidogrel, salicilato e/ou AINEs) ou anticoagulantes que tiveram impacto na função plaquetária por > 3 dias consecutivos.
4. Indivíduos conhecidos por terem participado de outros ensaios clínicos investigativos dentro de 3 meses antes do primeiro uso do medicamento experimental.
5. Sofrer de distúrbios renais, hepáticos, gastrointestinais, endócrinos, pulmonares, cardíacos, do sistema nervoso, cerebrais ou psiquiátricos graves, progressivos e descontrolados.
6. Infecção pelo HIV com diagnóstico laboratorial ou clínico.
7. História prévia de hepatite C, infecção crônica por hepatite B ou evidência de hepatite ativa. Exames laboratoriais na fase de triagem indicam soropositividade para hepatite C ou soropositividade para hepatite B (HBsAg positivo). Além disso, se o HBsAg for negativo, mas o HBcAb for positivo (independentemente do status do HBsAb), o teste de DNA do HBV é necessário e, se positivo, o sujeito deve ser excluído.
8. Durante o período de triagem, alanina aminotransferase (ALT), aspartato aminotransferase (AST) e fosfatase alcalina estavam acima de 1,5 vezes o limite superior do valor normal, creatinina sérica e bilirrubina estavam acima de 1,2 vezes do limite superior do valor normal e a albumina sérica estava abaixo de 10% do limite inferior do valor normal.
9. Os resultados da biópsia da medula óssea dentro de 6 meses antes da inscrição mostraram que o escore de mielofibrose MF≥2.
10. Há um histórico de agregação plaquetária anormal que pode afetar a confiabilidade das medições de contagem de plaquetas.
11. Qualquer histórico médico ou condição que o investigador considere inadequado para a participação no estudo.