Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af NM8074 hos patienter med dermatomyositis (DM)

20. marts 2025 opdateret af: NovelMed Therapeutics

En proof-of-concept fase II, open-label-undersøgelse af NM8074 hos patienter med dermatomyositis (DM)

Dette er en fase II, open-label, multicenterundersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​NM8074 administreret via intravenøs infusion hos patienter med dermatomyositis (DM).

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den foreslåede undersøgelse, NM8074-DM-701, tilmelder et planlagt antal på otte (8) DM-personer med potentialet til at tilmelde flere patienter. Den samlede varighed af undersøgelsen for alle forsøgspersoner vil omfatte en 30-dages screeningsperiode, dosering i en 12-ugers behandlingsperiode, efterfulgt af en observationsperiode på 6 uger. Alle forsøgspersoner administreres 20 mg/kg NM8074 intravenøst ​​hver uge i alt 12 doser fra dag 1 til dag 78 i behandlingsperioden.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Mandlige og kvindelige patienter ≥ 18 år på tidspunktet for samtykke.
  • Et kropsmasseindeks (BMI) inden for området 15 - 38 kg/m2. BMI = kropsvægt (kg) / [højde (m)] 2.
  • Personer, der er diagnosticeret med en sandsynlig eller bestemt DM i henhold til 2017 European League mod gigt/American College of Rheumatology (2017 Eular/ACR).
  • Personer skal have bevis for vaccination mod Neisseria meningitidis (Menacwy og MENB), Streptococcus pneumoniae (PCV13 eller PCV15 og PPSV23) og Haemophilus influenzae type B (HIB) taget mindst 2 uger før NM8074 -administrationen som pr. Nationale og lokale retningslinjer. Hvis vaccinationsvinduet er kort, behandles patienter profylaktisk med passende antibiotika.
  • Kvindelige partnere med børnebærende potentiale (WOCBP), defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravid, skal have en negativ graviditetstest ved screening og skal acceptere at bruge meget effektive metoder til prævention under dosering og i mindst 8 uger efter at have stoppet undersøgelsesmedicinen.
  • Mandlige patienter og partnere med børnebærende potentiale skal blive enige om at bruge prævention, og mandlige patienter skal blive enige om at afstå fra at donere sæd i undersøgelsen af ​​undersøgelsen og i mindst 8 uger efter at have stoppet undersøgelsesmedicinen.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med medikamentinduceret myositis
  • Personer, der har interstitiel lungesygdom, der kræver anvendelse af supplerende ilt.
  • Brug af andre undersøgelsesmedicin på tidspunktet for tilmelding eller inden for 5 halvdelen af ​​tilmeldingen eller inden for 3 måneder for at studere dag 1, alt efter hvad der er længere.
  • Historie om aktuelt aktiv eller mistanke om aktiv bakterie-, viral eller svampeinfektion inden for 2 uger før den første dosis eller historie med uforklarlige, tilbagevendende bakterieinfektioner.
  • Personer, der i øjeblikket eller tidligere er diagnosticeret med kræft, eller som afsluttede deres kræftbehandling inden for 2 år efter starten af ​​det kliniske forsøg.
  • Motiver med knoglemarvs historie, hæmatopoietiske stamceller eller fast organtransplantation.
  • Har en aktuelt aktiv eller kendt historie om meningokokksygdom eller N. meningitidis -infektion.
  • Bevis for aktiv malign sygdom eller maligniteter, der er diagnosticeret inden for det foregående 5 år
  • Klinisk signifikante medicinske eller psykologiske tilstande eller risikofaktorer, der pr. Undersøgerens vurdering kan hindre patientens deltagelse i undersøgelsen, indføre yderligere risici for patienten eller komplicere evalueringen af ​​patienten eller undersøgelsesresultater.
  • Gravid, planlægger at blive gravide eller ammende kvindelige emner.
  • Kvinder med et positivt graviditetstestresultat ved screening eller på dag 1.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohort 1
Alle forsøgspersoner administreres 20 mg/kg NM8074 intravenøst ​​hver uge, i alt 12 doser fra dag 1 til dag 78 i behandlingsperioden.
Medicin: NM8074
NM8074 administreres som en intravenøs infusion i en dosis på 20 mg/kg

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline hos antallet af patienter, hvis samlede forbedringsscore (TIS) er steget med ≥ 20
Tidsramme: Op til studiedag 78
TIS er et sammensat mål, der anvendes i kliniske forsøg, der integrerer de 6 kernesætmålinger (CSM). TIS-scoringer spænder fra 0-100, med 0-19, 20-39, 40-59 og 60-100, hvilket indikerer ikke forbedring, minimal, moderat og større forbedring.
Op til studiedag 78

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i kutan dermatomyositis -område og sværhedsindeks (CDASI) score
Tidsramme: Op til studiedag 78
I DM er CDASI et visuelt værktøj for en læge til at vurdere aktiviteten og skaderne af hudinddragelse hos DM -patienter. Den samlede aktivitetsresultat varierer fra 0 til 100, og skaderescore varierer fra 0 til 32, hvor begge kriterier den højere score indikerer mere alvorlig aktivitet eller skade på sygdommen hos patienten.
Op til studiedag 78
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i manuel muskelforsøg (MMT-8) parameter
Tidsramme: Op til studiedag 78
I manuel muskeltest (MMT-8) otte specifikke muskelgrupper styres styrkerne, hver muskelgruppe scores i en skala fra 0 (ingen bevægelse) til 10 (normal styrke), hvilket resulterer i en maksimal total score på 150 med en højere score, der indikerer bedre muskelstyrke. Hvor en score <136 ville indikere muskelsvaghed, der er betydelig nok til at klassificere patienten som i fare for DM. MMT-8 kan bidrage mellem 0 til 32,5 point til TIS: Hvis der er en signifikant forbedring af patientens tilstand på mere end 30% fra baseline, tildeles den maksimale score på 32,5 point. Hvis tilstanden forværres eller viser kun en lille forbedring (op til 2% fra baseline), gives der 0 point.
Op til studiedag 78
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i lægens globale aktivitet (PHGA) vurdering
Tidsramme: Op til studiedag 78
PHGA scores i en skala fra 0 (ingen bevis for sygdomsaktivitet) til 10 (ekstremt alvorlig sygdom), med højere score, der indikerer større sygdomsgrad.
Op til studiedag 78
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i Patient's Global Activity (PTGA) vurdering
Tidsramme: Op til studiedag 78
PHGA scores i en skala fra 0 (ingen bevis for sygdomsaktivitet) til 10 (ekstremt alvorlig sygdom), med højere score, der indikerer større sygdomsgrad.
Op til studiedag 78
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline Health Assessment Questionnaire (HAQ) score
Tidsramme: Op til studiedag 78

HAQ kan bidrage mellem 0 til 10 point til TIS:

- Hvis der er en betydelig forbedring af patientens tilstand på mere end 40% fra baseline, tildeles den maksimale score på 10 point. Hvis tilstanden forværres eller viser kun en lille forbedring (op til 5% fra baseline), gives der 0 point.
Op til studiedag 78
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i ekstra muskelaktivitet (MDAAT) score
Tidsramme: Op til studiedag 78

Ekstra muskulær aktivitet kan bidrage mellem 0 til 20 point til TIS:

- Hvis der er en betydelig forbedring af patientens tilstand på mere end 40% fra baseline, tildeles den maksimale score på 20 point. Hvis tilstanden forværres eller viser kun en lille forbedring (op til 5% fra baseline), gives der 0 point.
Op til studiedag 78

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering for tilstedeværelsen af ​​myositis-specifikke autoantistoffer (MSA)
Tidsramme: Op til studiedag 127
Op til studiedag 127
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i klassisk vej (CP) modulation
Tidsramme: Op til studiedag 127
NM8074-medieret CP-hæmning måler via et komplement CP ELISA-baseret assay-måling af MAC-dannelse.
Op til studiedag 127
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i plasmakoncentration af NM8074
Tidsramme: Op til studiedag 127
Op til studiedag 127
Maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Op til studiedag 127
Op til studiedag 127
Tid svarende til Cmax (Tmax)
Tidsramme: Op til studiedag 127
Op til studiedag 127
Område under lægemiddelkoncentrationstidskurver (AUC0-T)
Tidsramme: Op til studiedag 127
Op til studiedag 127

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NovelMed Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. juni 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. marts 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. marts 2025

Først opslået (Faktiske)

25. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NM8074-DM-701

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner