Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van NM8074 bij patiënten met dermatomyositis (DM)

20 maart 2025 bijgewerkt door: NovelMed Therapeutics

Een proof-of-concept fase II, open-label studie van NM8074 bij patiënten met dermatomyositis (DM)

Dit is een fase II, open-label, multicenter-studie om de veiligheid en werkzaamheid van NM8074 toegediend via intraveneuze infusie bij patiënten met dermatomyositis (DM) te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De voorgestelde studie, NM8074-DM-701, zal een gepland aantal van acht (8) DM-proefpersonen inschrijven, met het potentieel om meer patiënten in te schrijven. De totale duur van het onderzoek voor alle proefpersonen zal een screeningperiode van 30 dagen omvatten, dosering voor een behandelingsperiode van 12 weken, gevolgd door een observatieperiode van 6 weken. Alle proefpersonen worden elke week 20 mg/kg NM8074 intraveneus toegediend voor een totaal van 12 doses van dag 1 tot dag 78 van de behandelingsperiode.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

8

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke patiënten ≥ 18 jaar oud op het moment van toestemming.
  • Een body mass index (BMI) binnen het bereik van 15 - 38 kg/m2. BMI = lichaamsgewicht (kg) / [hoogte (m)] 2.
  • Onderwerpen gediagnosticeerd met een waarschijnlijke of duidelijke DM volgens de Europese Liga van 2017 tegen reumatisme/American College of Rheumatology (Eular/ACR 2017 2017.
  • Proefpersonen moeten een bewijs hebben van vaccinatie tegen Neisseria Meningitidis (Menacwy en Menb), Streptococcus pneumoniae (PCV13 of PCV15 en PPSV23), en Haemophilus influenzae type B (HIB) genomen minstens 2 weken voorafgaand aan NM8074 -administratie als per nationale en lokale richtlijnen. Als het venster van vaccinatie kort is, worden patiënten profylactisch behandeld met geschikte antibiotica.
  • Vrouwelijke partners van het kinderdragend potentieel (WOCBP), gedefinieerd als alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn om zwanger te worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij screening en moeten overeenkomen om zeer effectieve methoden voor anticonceptie te gebruiken tijdens dosering en gedurende ten minste 8 weken na het stoppen van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Mannelijke patiënten en partners met een opvoedingspotentieel moeten ermee instemmen voorbehoedsmiddelen te gebruiken, en mannelijke patiënten moeten ermee instemmen om te onthouden van het doneren van sperma gedurende de duur van het onderzoek en gedurende ten minste 8 weken na het stoppen van het onderzoeksgeneesmiddel.

Uitsluitingscriteria:

  • Onderwerpen met door drugs geïnduceerde myositis
  • Proefpersonen die interstitiële longziekte hebben die het gebruik van aanvullende zuurstof vereisen.
  • Gebruik van andere onderzoeksgeneesmiddelen op het moment van inschrijving, of binnen 5 halve levens van inschrijving of binnen 3 maanden om dag 1 te studeren, afhankelijk van welke langer is.
  • Geschiedenis van momenteel actief of verdenking van actieve bacteriële, virale of schimmelinfectie binnen 2 weken voorafgaand aan de eerste dosis, of geschiedenis van onverklaarbare, terugkerende bacteriële infecties.
  • Proefpersonen die momenteel of eerder werden gediagnosticeerd met kanker of die hun kankerbehandeling binnen 2 jaar na het begin van de klinische studie hebben beëindigd.
  • Onderwerpen met de geschiedenis van beenmerg, hematopoietische stamcellen of vaste orgaantransplantatie.
  • Heeft een momenteel actieve of bekende geschiedenis van meningokokkenziekte of N. meningitidis -infectie.
  • Bewijs van actieve kwaadaardige ziekte of maligniteiten gediagnosticeerd in de afgelopen 5 jaar
  • Klinisch significante medische of psychologische aandoeningen of risicofactoren die, volgens het oordeel van de onderzoeker, de deelname van de patiënt aan het onderzoek kunnen belemmeren, aanvullende risico's voor de patiënt kunnen introduceren of de evaluatie van de patiënt- of onderzoeksresultaten ingewikkelder kunnen maken.
  • Zwangere, van plan om zwanger te worden of vrouwelijke onderwerpen in de verpleegkundige.
  • Vrouwtjes met een positief zwangerschapstestresultaat bij screening of op dag 1.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1
Alle proefpersonen worden elke week 20 mg/kg NM8074 intraveneus toegediend, voor een totaal van 12 doses van dag 1 tot dag 78 van de behandelingsperiode.
Geneesmiddel: NM8074
NM8074 zal worden toegediend als een intraveneuze infusie bij een dosis van 20 mg/kg

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van basislijn of percentage verandering ten opzichte van de basislijn in het aantal patiënten wiens totale verbeteringsscore (TIS) is toegenomen met ≥ 20
Tijdsspanne: Tot studie dag 78
TIS is een samengestelde maatregel die wordt gebruikt in klinische onderzoeken die de 6 kernsetmetingen (CSM) integreert. TIS-scores variëren van 0-100, met 0-19, 20-39, 40-59 en 60-100 die geen verbetering, minimale, matige en grote verbetering aangeven.
Tot studie dag 78

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van de basislijn of percentage verandering ten opzichte van de basislijn in Cutane Dermatomyositis Area en Severity Index (CDASI) score
Tijdsspanne: Tot studie dag 78
In DM is CDASI een visueel hulpmiddel voor een arts om de activiteit en de schade van de huidbetrokkenheid bij DM -patiënten te beoordelen. De totale activiteitsscore varieert van 0 tot 100, en de schadescore varieert van 0 tot 32, waarbij beide criteria de hogere score duiden op meer ernstige activiteit of schade van de ziekte bij de patiënt.
Tot studie dag 78
Verander van de basislijn of percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de parameter Handmatige spiertests (MMT-8)
Tijdsspanne: Tot studie dag 78
Bij handmatige spiertesten (MMT-8) worden acht specifieke spiergroepen geëvalueerd, wordt elke spiergroep gescoord op een schaal van 0 (geen beweging) tot 10 (normale sterkte), wat resulteert in een maximale totale score van 150 met een hogere score die een betere spierkracht aangeeft. Waarbij een score <136 spierzwakte zou aangeven die significant genoeg is om de patiënt te classificeren als een risico op DM. MMT-8 kan bijdragen tussen 0 en 32,5 punten aan de TIS: als er een significante verbetering is in de toestand van de patiënt van meer dan 30% ten opzichte van de basislijn, wordt de maximale score van 32,5 punten toegekend. Als de toestand verergert of slechts een lichte verbetering vertoont (tot 2% ten opzichte van de basislijn), worden 0 punten gegeven.
Tot studie dag 78
Verandering van basislijn of percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de beoordeling van de wereldwijde activiteit (PHGA) van de arts
Tijdsspanne: Tot studie dag 78
De PHGA wordt gescoord op een schaal van 0 (geen bewijs van ziekteactiviteit) tot 10 (extreem ernstige ziekte), waarbij hogere scores duiden op een grotere ernst van de ziekte.
Tot studie dag 78
Verandering van basislijn of percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Global Activity (PTGA) beoordeling van de patiënt
Tijdsspanne: Tot studie dag 78
De PHGA wordt gescoord op een schaal van 0 (geen bewijs van ziekteactiviteit) tot 10 (extreem ernstige ziekte), waarbij hogere scores duiden op een grotere ernst van de ziekte.
Tot studie dag 78
Wijziging van de basislijn of percentage verandering van de basis van de Baseline Health Assessment Questionnaire (HAQ) score
Tijdsspanne: Tot studie dag 78

HAQ kan tussen 0 en 10 punten bijdragen aan de TIS:

- Als er een significante verbetering is in de toestand van de patiënt van meer dan 40% ten opzichte van de basislijn, wordt de maximale score van 10 punten toegekend. Als de toestand verergert of slechts een lichte verbetering vertoont (tot 5% ten opzichte van de basislijn), worden 0 punten gegeven.
Tot studie dag 78
Verandering van de basislijn of percentage verandering ten opzichte van de basislijn in extra spieractiviteit (MDAAT) score
Tijdsspanne: Tot studie dag 78

Extra-musculaire activiteit kan bijdragen tussen 0 en 20 punten aan de TIS:

- Als er een significante verbetering is in de toestand van de patiënt van meer dan 40% ten opzichte van de basislijn, wordt de maximale score van 20 punten toegekend. Als de toestand verergert of slechts een lichte verbetering vertoont (tot 5% ten opzichte van de basislijn), worden 0 punten gegeven.
Tot studie dag 78

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeling voor de aanwezigheid van myositis-specifieke auto-antilichamen (MSA)
Tijdsspanne: Tot studie dag 127
Tot studie dag 127
Verander van baseline of percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de klassieke pathway (CP) -modulatie
Tijdsspanne: Tot studie dag 127
NM8074-gemedieerde CP-remming wordt meten via een complement CP ELISA-gebaseerde test met het meten van Mac-vorming.
Tot studie dag 127
Verandering van de basislijn of percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de plasmaconcentratie van NM8074
Tijdsspanne: Tot studie dag 127
Tot studie dag 127
Maximale plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Tot studie dag 127
Tot studie dag 127
Tijd die overeenkomt met CMAX (TMAX)
Tijdsspanne: Tot studie dag 127
Tot studie dag 127
Gebied onder de geneesmiddelconcentratie-tijdcurves (AUC0-T)
Tijdsspanne: Tot studie dag 127
Tot studie dag 127

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

NovelMed Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 juni 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 november 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 maart 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 maart 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NM8074-DM-701

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren