Studio di NM8074 in pazienti con dermatomiosite (DM)
20 marzo 2025 aggiornato da: NovelMed Therapeutics
Uno studio di Fase II di Fase II di NM8074 in pazienti con dermatomiosite (DM)
Si tratta di uno studio multicentrico di fase II, open etichetta, per valutare la sicurezza e l'efficacia di NM8074 somministrata tramite infusione endovenosa in pazienti con dermatomiosite (DM).
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Lo studio proposto, NM8074-DM-701 iscriverà un numero previsto di otto (8) soggetti DM, con il potenziale per iscrivere più pazienti.
La durata totale dello studio per tutti i soggetti includerà un periodo di screening di 30 giorni, il dosaggio per un periodo di trattamento di 12 settimane, seguito da un periodo di osservazione di 6 settimane.
A tutti i soggetti verranno somministrati 20 mg/kg di NM8074 per via endovenosa ogni settimana per un totale di 12 dosi dal giorno 1 al giorno 78 del periodo di trattamento.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
8
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Rekha Bansal
- Numero di telefono: 216-440-2696
- Email: clinicalsae@novelmed.com
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Pazienti maschi e femmine di età ≥18 anni al momento del consenso.
- Un indice di massa corporea (BMI) nell'intervallo di 15 - 38 kg/m2. BMI = peso corporeo (kg) / [altezza (m)] 2.
- Soggetti diagnosticati con un DM probabile o definito secondo la Lega europea del 2017 contro il reumatismi/American College of Rheumatology (2017 Eular/ACR).
- I soggetti devono avere la prova della vaccinazione contro Neisseria meningitidis (Menacwy e Menb), Streptococcus pneumoniae (PCV13 o PCV15 e PPSV23) e Haemophilus influenzae di tipo B (HIB) prese almeno 2 settimane prima dell'amministrazione NM8074 come per via di guida nazionali e locali. Se la finestra di vaccinazione è breve, i pazienti verranno trattati profilatticamente con antibiotici appropriati.
- Le donne partner del potenziale di età inferiore ai bambini (WOCBP), definite come tutte le donne in grado di rimanere incinta, devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e devono accettare di utilizzare metodi di contraccezione altamente efficaci durante il dosaggio e per almeno 8 settimane dopo aver interrotto il farmaco investigativo.
- I pazienti di sesso maschile e i partner del potenziale che portano i bambini devono concordare di utilizzare i contraccettivi e i pazienti di sesso maschile devono accettare di astenersi dal donare lo sperma per la durata dello studio e per almeno 8 settimane dopo aver interrotto il farmaco investigativo.
Criteri di esclusione:
- Soggetti con miosite indotta da farmaci
- Soggetti che hanno malattie polmonari interstiziali che richiedono l'uso di ossigeno supplementare.
- Uso di altri farmaci investigativi al momento dell'iscrizione o entro 5 mezze vite dall'iscrizione o entro 3 mesi dallo studio del primo giorno, a seconda di quale sia più lungo.
- Storia di infezione batterica, virale o fungina attiva o attivo entro 2 settimane prima della prima dose o una storia di infezioni batteriche inspiegabili e ricorrenti.
- Soggetti attualmente o precedentemente diagnosticati un cancro o che hanno terminato il trattamento del cancro entro 2 anni dall'inizio della sperimentazione clinica.
- Soggetti con storia di midollo osseo, cellule staminali ematopoietiche o trapianto di organi solidi.
- Ha una storia attualmente attiva o conosciuta della malattia meningococcica o dell'infezione da N. meningitidis.
- Prove di malattie maligne attive o neoplasie diagnosticate nei 5 anni precedenti
- Condizioni mediche o psicologiche clinicamente significative o fattori di rischio che, secondo il giudizio dell'investigatore, potrebbero ostacolare la partecipazione del paziente allo studio, introdurre ulteriori rischi per il paziente o complicare la valutazione dei risultati del paziente o dello studio.
- Incinta, pianificare di rimanere incinta o di infermieristica.
- Le femmine con un test di gravidanza positivo risultano allo screening o il giorno 1.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Coorte 1
A tutti i soggetti verranno somministrati 20 mg/kg di NM8074 per via endovenosa ogni settimana, per un totale di 12 dosi dal giorno 1 al giorno 78 del periodo di trattamento.
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NM8074 sarà somministrato come infusione endovenosa alla dose di 20 mg/kg
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione dalla variazione basale o percentuale rispetto al basale nel numero di pazienti il cui punteggio di miglioramento totale (TIS) è aumentato di ≥ 20
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 78
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TIS è una misura composita utilizzata negli studi clinici che integrano le 6 misure di set di core (CSM).
I punteggi TIS vanno da 0-100, con 0-19, 20-39, 40-59 e 60-100 che indicano rispettivamente alcun miglioramento, minimo, moderato e maggiore.
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Fino al giorno di studio 78
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiatura dallo base o percentuale di variazione dal basale nel punteggio di dermatomiosite cutanea e indice di gravità (CDASI)
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 78
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In DM, CDASI è uno strumento visivo per un medico per valutare l'attività e il danno del coinvolgimento della pelle nei pazienti con DM.
Il punteggio totale dell'attività varia da 0 a 100 e il punteggio del danno varia da 0 a 32, in cui entrambi i criteri il punteggio più alto indicano un'attività o un danno più grave della malattia nel paziente.
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Fino al giorno di studio 78
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Modifica dalla variazione di base o percentuale dal parametro di base del test muscolare manuale (MMT-8)
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 78
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Nei test muscolari manuali (MMT-8) vengono valutati otto punti di forza dei gruppi muscolari specifici, ogni gruppo muscolare viene valutato su una scala da 0 (nessun movimento) a 10 (resistenza normale), con conseguente punteggio totale massimo di 150 con un punteggio più alto che indica una migliore forza muscolare.
Laddove un punteggio <136 indicherebbe la debolezza muscolare abbastanza significativa da classificare il paziente come a rischio di DM.
MMT-8 può contribuire tra 0 e 32,5 punti alla TIS: se c'è un miglioramento significativo nelle condizioni del paziente di oltre il 30% dal basale, viene assegnato il punteggio massimo di 32,5 punti.
Se la condizione peggiora o mostra solo un leggero miglioramento (fino al 2% dal basale), vengono indicati 0 punti.
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Fino al giorno di studio 78
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Modifica dalla variazione di base o percentuale rispetto alla valutazione di base dell'attività globale del medico (PHGA)
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 78
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Il PHGA viene valutato su una scala da 0 (nessuna evidenza di attività della malattia) a 10 (malattia estremamente grave), con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità della malattia.
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Fino al giorno di studio 78
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Modifica dalla variazione di base o percentuale rispetto alla valutazione di base dell'attività globale del paziente (PTGA)
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 78
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Il PHGA viene valutato su una scala da 0 (nessuna evidenza di attività della malattia) a 10 (malattia estremamente grave), con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità della malattia.
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Fino al giorno di studio 78
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Modifica dalla variazione di base o percentuale dal punteggio del questionario di valutazione della salute basale (HAQ)
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 78
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HAQ può contribuire tra 0 e 10 punti alla TIS: - Se c'è un significativo miglioramento delle condizioni del paziente di oltre il 40% rispetto al basale, viene assegnato il punteggio massimo di 10 punti. Se la condizione peggiora o mostra solo un leggero miglioramento (fino al 5% dal basale), vengono indicati 0 punti. |
Fino al giorno di studio 78
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Modifica dal punteggio di base o percentuale dal punteggio di base di attività muscolare extra (MDAAT)
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 78
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L'attività extra-muscolare può contribuire da 0 a 20 punti alla TIS: - Se c'è un miglioramento significativo nelle condizioni del paziente di oltre il 40% rispetto al basale, viene assegnato il punteggio massimo di 20 punti. Se la condizione peggiora o mostra solo un leggero miglioramento (fino al 5% dal basale), vengono indicati 0 punti. |
Fino al giorno di studio 78
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutazione per la presenza di autoanticorpi specifici della miosite (MSA)
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 127
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Fino al giorno di studio 127
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Modifica dalla variazione di base o percentuale dalla modulazione del percorso classico (CP)
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 127
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L'inibizione CP mediata da NM8074 è la misura tramite un test basato su ELISA del complemento che misura la formazione di Mac.
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Fino al giorno di studio 127
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Modifica dalla variazione basale o percentuale rispetto al basale nella concentrazione plasmatica di NM8074
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 127
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Fino al giorno di studio 127
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Concentrazione plasmatica massima (CMAX)
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 127
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Fino al giorno di studio 127
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Tempo corrispondente a CMAX (TMAX)
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 127
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Fino al giorno di studio 127
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Area sotto il farmaco Curve di concentrazione del tempo (AUC0-T)
Lasso di tempo: Fino al giorno di studio 127
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Fino al giorno di studio 127
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
1 giugno 2026
Completamento primario (Stimato)
1 novembre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 marzo 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 marzo 2025
Primo Inserito (Effettivo)
25 marzo 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 marzo 2025
Ultimo verificato
1 marzo 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NM8074-DM-701
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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