Исследование NM8074 у пациентов с дерматомиозитом (DM)
20 марта 2025 г. обновлено: NovelMed Therapeutics
Фаза II, открытое исследование NM8074 у пациентов с дерматомиозитом (DM)
Это фаза II, многоцентровое исследование с открытой маркой для оценки безопасности и эффективности NM8074, вводимой через внутривенную инфузию у пациентов с дерматомиозитом (DM).
Обзор исследования
Подробное описание
Предлагаемое исследование, NM8074-DM-701, зарегистрирует запланированное число из восьми (8) DM-субъектов с потенциалом для зачисления большего количества пациентов.
Общая продолжительность исследования для всех субъектов будет включать в себя 30-дневный период скрининга, дозирование в течение 12-недельного периода лечения, а затем период наблюдения в 6 недель.
Все субъекты будут вводить 20 мг/кг NM8074 внутривенно каждую неделю в общей сложности 12 доз с первого дня до 78 года периода лечения.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
8
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Rekha Bansal
- Номер телефона: 216-440-2696
- Электронная почта: clinicalsae@novelmed.com
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужские и женские пациенты ≥18 лет во время согласия.
- Индекс массы тела (ИМТ) в диапазоне 15 - 38 кг/м2. ИМТ = вес тела (кг) / [высота (м)] 2.
- Субъекты с диагнозом вероятного или определенного DM в соответствии с Европейской лигой 2017 года против ревматизма/Американского колледжа ревматологии (2017 Eular/ACR).
- Субъекты должны иметь доказательство вакцинации против Neisseria meningitidis (Menacwy и Menb), Streptococcus pneumoniae (PCV13 или PCV15 и PPSV23), а также Haemophilus influenzae типа B (HIB), по меньшей мере, за 2 недели до управления NM8074 в соответствии с национальными и местными рекомендациями. Если окно вакцинации короткое, то пациенты будут профилактически лечить соответствующими антибиотиками.
- Женщины-партнеры по детскому потенциалу (WOCBP), определяемые как все женщины, физиологически способные забеременеть, должны пройти отрицательный тест на беременность на скринингу и должны согласиться использовать высокоэффективные методы контрацепции во время дозирования и в течение по меньшей мере 8 недель после прекращения расследования препарата.
- Мужчины и партнеры по детскому потенциалу должны согласиться на использование контрацептивов, и пациенты мужского пола должны согласиться воздерживаться от пожертвования спермы на время исследования и в течение не менее 8 недель после прекращения расследования препарата.
Критерии исключения:
- Субъекты с индуцированным лекарственным миозитом
- Субъекты, которые имеют интерстициальное заболевание легких, требующие использования дополнительного кислорода.
- Использование других исследуемых препаратов во время зачисления или в течение 5 половины жизни зачисления или в течение 3 месяцев до 1-го дня, в зависимости от того, что дольше.
- История активной или подозрения на активную бактериальную, вирусную или грибковую инфекцию в течение 2 недель до первой дозы, или в истории необъяснимых, рецидивирующих бактериальных инфекций.
- Субъекты в настоящее время или ранее диагностировали рак или которые закончили лечение рака в течение 2 лет после начала клинического испытания.
- Субъекты с историей костного мозга, гематопоэтических стволовых клеток или трансплантации твердого органа.
- Имеет в настоящее время активную или известную историю менингококковой болезни или инфекции N. meningitidis.
- Свидетельство активного злокачественного заболевания или злокачественных новообразований, диагностированных в течение предыдущих 5 лет
- Клинически значимые медицинские или психологические состояния или факторы риска, которые, согласно суждению следователя, могут препятствовать участию пациента в исследовании, ввести дополнительные риски для пациента или усложнить оценку пациента или результатов исследования.
- Беременная, планируя забеременеть или уход за детьми.
- Женщины с положительным результатом теста на беременность на скрининге или в день 1.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1
Все субъекты будут вводить 20 мг/кг NM8074 внутривенно каждую неделю, в общей сложности 12 доз с первого дня до 78 года периода лечения.
|
NM8074 будет вводить в качестве внутривенной инфузии в дозе 20 мг/кг
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным или процентным изменением по сравнению с исходным уровнем числа пациентов, общий показатель улучшения, увеличился на ≥ 20
Временное ограничение: До 78 -го дня обучения
|
TIS является составной мерой, используемой в клинических испытаниях, которая интегрирует 6 -основные показатели (CSM).
Оценки TIS варьируются от 0-100, с 0-19, 20-39, 40-59 и 60-100, что указывает на улучшение, минимальное, умеренное и значительное улучшение соответственно.
|
До 78 -го дня обучения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение исходного или процентного изменения по сравнению с исходным уровнем в области кожного дерматомизита и оценки индекса тяжести (CDASI)
Временное ограничение: До 78 -го дня обучения
|
В DM CDASI является визуальным инструментом для врача для оценки активности и повреждения участия кожи у пациентов с СД.
Общая оценка активности колеблется от 0 до 100, а оценка повреждения колеблется от 0 до 32, где оба критерия более высокая оценка указывает на более тяжелую активность или повреждение заболевания у пациента.
|
До 78 -го дня обучения
|
|
Изменение с базового или процентного изменения от базового уровня в ручном мышечном тестировании (MMT-8) параметр
Временное ограничение: До 78 -го дня обучения
|
В ручном мышечном тестировании (MMT-8) восемь специфических групп мышечных групп оцениваются сильные стороны мышечной группы, каждая группа мышц оценивается по шкале от 0 (без движения) до 10 (нормальная сила), что приводит к максимальному общему баллу 150 с более высокой оценкой, что указывает на лучшую силу мышц.
Где оценка <136 будет указывать на мышечную слабость, достаточно значительную, чтобы классифицировать пациента как риск DM.
MMT-8 может внести вклад от 0 до 32,5 баллов в TIS: если существует значительное улучшение состояния пациента более чем 30% по сравнению с исходным уровнем, максимальный балл 32,5 балла присуждается.
Если условие ухудшается или показывает лишь небольшое улучшение (до 2% от исходного уровня), то приведено 0 точек.
|
До 78 -го дня обучения
|
|
Изменение исходного или процентного изменения по сравнению с базовой линейкой в оценке глобальной активности врача (PHGA)
Временное ограничение: До 78 -го дня обучения
|
PHGA оценивается по шкале от 0 (нет признаков активности заболевания) до 10 (чрезвычайно тяжелое заболевание), при этом более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания.
|
До 78 -го дня обучения
|
|
Изменение исходного или процентного изменения по сравнению с базовой линейкой в оценке глобальной активности пациента (PTGA)
Временное ограничение: До 78 -го дня обучения
|
PHGA оценивается по шкале от 0 (нет признаков активности заболевания) до 10 (чрезвычайно тяжелое заболевание), при этом более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания.
|
До 78 -го дня обучения
|
|
Изменение по сравнению с базовым или процентным изменением по сравнению с базовой оценкой оценки здоровья (HAQ)
Временное ограничение: До 78 -го дня обучения
|
HAQ может вносить от 0 до 10 пунктов TIS: - Если существует значительное улучшение состояния пациента более чем 40% по сравнению с исходным уровнем, максимальный балл в 10 очков присуждается. Если условие ухудшается или показывает лишь небольшое улучшение (до 5% от исходного уровня), то приведено 0 точек. |
До 78 -го дня обучения
|
|
Изменение от базового или процентного изменения по сравнению с базовой линейкой в оценке вне мышечной активности (MDAAT)
Временное ограничение: До 78 -го дня обучения
|
Внешечная активность может внести вклад от 0 до 20 баллов в TIS: - Если существует значительное улучшение состояния пациента более чем 40% по сравнению с исходным уровнем, максимальный балл 20 баллов присуждается. Если условие ухудшается или показывает лишь небольшое улучшение (до 5% от исходного уровня), то приведено 0 точек. |
До 78 -го дня обучения
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка наличия специфичных для миозита аутоантител (MSA)
Временное ограничение: До дня обучения 127
|
До дня обучения 127
|
|
|
Изменение с базового или процентного изменения по сравнению с базовым уровнем модуляции классического пути (CP)
Временное ограничение: До дня обучения 127
|
NM8074-опосредованное ингибирование CP является измерением с помощью комплемента CP-анализа, измеренного формирования MAC.
|
До дня обучения 127
|
|
Изменение от базового или процентного изменения по сравнению с исходным уровнем концентрации NM8074 в плазме
Временное ограничение: До дня обучения 127
|
До дня обучения 127
|
|
|
Максимальная концентрация в плазме (CMAX)
Временное ограничение: До дня обучения 127
|
До дня обучения 127
|
|
|
Время, соответствующее CMAX (TMAX)
Временное ограничение: До дня обучения 127
|
До дня обучения 127
|
|
|
Площадь под кривыми концентрации препарата (AUC0-T)
Временное ограничение: До дня обучения 127
|
До дня обучения 127
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 июня 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 ноября 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 марта 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 марта 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 марта 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 марта 2025 г.
Последняя проверка
1 марта 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NM8074-DM-701
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .