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Studie von NM8074 bei Patienten mit Dermatomyositis (DM)

20. März 2025 aktualisiert von: NovelMed Therapeutics

Eine Proof-of-Concept-Phase II, Open-Label-Studie von NM8074 bei Patienten mit Dermatomyositis (DM)

Dies ist eine multizentrische Phase-II-Studie, die Sicherheit und Wirksamkeit von NM8074, die durch intravenöse Infusion bei Patienten mit Dermatomyositis (DM) verabreicht werden.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die vorgeschlagene Studie NM8074-DM-701 wird eine geplante Anzahl von acht (8) DM-Probanden einschreiben, wobei das Potenzial zur Einschreibung mehr Patienten einschreiben wird. Die Gesamtdauer der Studie für alle Probanden umfasst eine 30-Tage-Screening-Periode, die für einen Behandlungszeitraum von 12 Wochen, gefolgt von einer Beobachtungszeit von 6 Wochen, dosiert. Alle Probanden werden jede Woche intravenös 20 mg/kg NM8074 für insgesamt 12 Dosen vom 1 bis Tag 78 der Behandlungszeit intravenös verabreicht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

8

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Patienten ≥ 18 Jahre zum Zeitpunkt der Zustimmung.
  • Ein Body Mass Index (BMI) im Bereich von 15 - 38 kg/m2. BMI = Körpergewicht (kg) / [Höhe (m)] 2.
  • Probanden mit einem wahrscheinlichen oder definitiven DM nach der Europäischen Liga 2017 gegen Rheuma/American College of Rheumatology (2017 EULAR/ACR).
  • Die Probanden müssen einen Impfung gegen Neisseria meingitidis (Menacwy und Menb), Streptococcus pneumoniae (PCV13 oder PCV15 und PPSV23) und Haemophilus -Influenzae -Typ -B (HIB) gemäß den nationalen und lokalen Richtlinien gemäß den nationalen und lokalen Richtlinien haben. Wenn das Impffenster kurz ist, werden die Patienten prophylaktisch mit geeigneten Antibiotika behandelt.
  • Weibliche Partner von Kinderbärtungspotential (WOCBP), definiert als alle physiologisch in der Lage, schwanger zu werden, müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest durchführen und sich bereit erklären, während der Dosierung hochwirksame Verhütungsmethoden und mindestens 8 Wochen nach der Beendigung des Untersuchungsmedikaments hochwirksame Verhütungsmethoden anzuwenden.
  • Männliche Patienten und Partner des Kinderpotentials müssen sich der Verwendung von Kontrazeptiva zustimmen, und männliche Patienten müssen sich darauf einigen, für die Dauer der Studie und mindestens 8 Wochen nach der Beendigung des Untersuchungsmittelmedikaments Spermien zu spenden.

Ausschlusskriterien:

  • Probanden mit drogeninduzierter Myositis
  • Probanden mit interstitielle Lungenerkrankungen, die den Einsatz von zusätzlichem Sauerstoff benötigen.
  • Verwendung anderer Untersuchungsmedikamente zum Zeitpunkt der Einschreibung oder innerhalb von 5 halben Einschreibungen oder innerhalb von 3 Monaten zum 1-jährigen Studientag, je nachdem, welcher Wert länger ist.
  • Vorgeschichte von derzeit aktivem oder Verdacht auf aktive bakterielle, virale oder Pilzinfektionen innerhalb von 2 Wochen vor der ersten Dosis oder der Vorgeschichte unerklärlicher, wiederkehrender bakterieller Infektionen.
  • Probanden, die derzeit oder zuvor Krebs diagnostiziert haben oder die ihre Krebsbehandlung innerhalb von 2 Jahren nach Beginn der klinischen Studie beendeten.
  • Probanden mit der Vorgeschichte von Knochenmark, hämatopoetischen Stammzellen oder fester Organtransplantation.
  • Hat eine derzeit aktive oder bekannte Vorgeschichte von Meningokokkenerkrankungen oder N. meingitidis -Infektion.
  • Nachweis einer aktiven malignen Erkrankung oder malignen Erkrankungen, die innerhalb der letzten 5 Jahre diagnostiziert wurden
  • Klinisch signifikante medizinische oder psychologische Bedingungen oder Risikofaktoren, die gemäß dem Urteil des Forschers die Teilnahme des Patienten an der Studie behindern, zusätzliche Risiken für den Patienten einführen oder die Bewertung des Patienten oder die Studienergebnisse erschweren können.
  • Schwanger, planen, schwanger zu werden oder weibliche Probanden zu stillen.
  • Frauen mit einem positiven Schwangerschaftstest Ergebnis beim Screening oder am Tag 1.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Alle Probanden werden jede Woche 20 mg/kg NM8074 intravenös verabreicht, für insgesamt 12 Dosen von Tag 1 bis Tag 78 der Behandlungszeit.
Arzneimittel: NM8074
NM8074 wird als intravenöse Infusion in einer Dosis von 20 mg/kg verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung von Ausgangs- oder Prozentwechsel von der Ausgangslinie in der Anzahl der Patienten, deren Gesamtwerbung des Verbesserungswerts (TIS) um ≥ 20 erhöht wurde
Zeitfenster: Bis zum Studientag 78
TIS ist eine zusammengesetzte Maßnahme, die in klinischen Studien verwendet wird, die die 6 Kernmengen (CSM) integrieren. Die TIS-Scores reichen von 0 bis 100, mit 0-19, 20-39, 40-59 und 60-100, was auf keine Verbesserung, minimaler, moderates und wichtiger Verbesserung hinweist.
Bis zum Studientag 78

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von Ausgangs- oder prozentualer Veränderung von der Ausgangswert in der kutanen Dermatomyositis -Fläche und des CDasi -Scores (Schweregradindex)
Zeitfenster: Bis zum Studientag 78
In DM ist CDASI ein visuelles Werkzeug für einen Arzt, der die Aktivität und Beschädigung der Hautbeteiligung bei DM -Patienten bewertet. Der Gesamtaktivitätswert liegt zwischen 0 und 100, und der Schadensbewertungswert liegt zwischen 0 und 32, wobei beide Kriterien die höhere Bewertung auf eine schwerere Aktivität oder eine stärkere Schädigung der Krankheit beim Patienten hinweisen.
Bis zum Studientag 78
Wechseln Sie vom Ausgangs- oder prozentualen Veränderung von Ausgangswert im Parameter des Manual Muscle Tests (MMT-8)
Zeitfenster: Bis zum Studientag 78
Bei manuellen Muskeltests (MMT-8) werden acht spezifische Muskelgruppenstärken bewertet, jede Muskelgruppe wird auf einer Skala von 0 (keine Bewegung) auf 10 (normale Stärke) bewertet, was zu einer maximalen Gesamtpunktzahl von 150 mit einer höheren Punktzahl führt, was auf eine bessere Muskelstärke hinweist. Wobei eine Punktzahl <136 auf Muskelschwäche hinweist, die signifikant genug sind, um den Patienten als DM -Risiko zu klassifizieren. MMT-8 kann zwischen 0 und 32,5 Punkten zur TIS beitragen: Wenn sich der Zustand des Patienten von mehr als 30% gegenüber dem Ausgangswert erheblich verbessert, wird die maximale Punktzahl von 32,5 Punkten vergeben. Wenn sich der Zustand verschlechtert oder nur eine leichte Verbesserung zeigt (bis zu 2% gegenüber dem Ausgangswert), werden 0 Punkte angegeben.
Bis zum Studientag 78
Wechseln Sie von der Basis- oder prozentualen Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Bewertung der Global Activity (PHGA) des Arztes (PHGA)
Zeitfenster: Bis zum Studientag 78
Die PHGA wird auf einer Skala von 0 (kein Hinweis auf die Krankheitsaktivität) bis 10 (extrem schwere Krankheit) bewertet, wobei höhere Werte auf eine höhere Schwere der Erkrankung hinweisen.
Bis zum Studientag 78
Wechseln Sie von der Ausgangs- oder prozentualen Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Global Activity (PTGA) des Patienten (PTGA)
Zeitfenster: Bis zum Studientag 78
Die PHGA wird auf einer Skala von 0 (kein Hinweis auf die Krankheitsaktivität) bis 10 (extrem schwere Krankheit) bewertet, wobei höhere Werte auf eine höhere Schwere der Erkrankung hinweisen.
Bis zum Studientag 78
Änderung vom Ausgangs- oder prozentualen Veränderung gegenüber dem HAQ -Wert (Baseline Health Assessment Fragebogen)
Zeitfenster: Bis zum Studientag 78

HAQ kann zwischen 0 und 10 Punkten zum TIS beitragen:

- Wenn sich der Zustand des Patienten von mehr als 40% gegenüber dem Ausgangswert erheblich verbessert, wird die maximale Punktzahl von 10 Punkten vergeben. Wenn sich der Zustand verschlimmert oder nur eine leichte Verbesserung zeigt (bis zu 5% von der Ausgangswert), werden 0 Punkte angegeben.
Bis zum Studientag 78
Wechseln Sie sich von der Ausgangslinie oder des prozentualen Veränderung von Ausgangswert in der Muskelaktivitätsbewertung (Muscular Activity)
Zeitfenster: Bis zum Studientag 78

Eine außermuskuläre Aktivität kann zwischen 0 und 20 Punkten zum TIS beitragen:

- Wenn sich der Zustand des Patienten von mehr als 40% gegenüber dem Ausgangswert erheblich verbessert, wird die maximale Punktzahl von 20 Punkten vergeben. Wenn sich der Zustand verschlimmert oder nur eine leichte Verbesserung zeigt (bis zu 5% von der Ausgangswert), werden 0 Punkte angegeben.
Bis zum Studientag 78

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung für das Vorhandensein von myositisspezifischen Autoantikörpern (MSA)
Zeitfenster: Bis zum Studientag 127
Bis zum Studientag 127
Wechseln Sie sich von der Basislinie oder den prozentualen Veränderungen von der CP -Modulation der Klassiker des klassischen Pfades (CP)
Zeitfenster: Bis zum Studientag 127
Die NM8074-vermittelte CP-Hemmung wird über eine Komplement-CP-ELISA-basierte Assay-Messung der Mac-Formation gemessen.
Bis zum Studientag 127
Wechseln Sie von Ausgangswert oder prozentualen Veränderung von der Ausgangswert in der Plasmakonzentration von NM8074
Zeitfenster: Bis zum Studientag 127
Bis zum Studientag 127
Maximale Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Bis zum Studientag 127
Bis zum Studientag 127
Zeit, die Cmax (Tmax) entspricht
Zeitfenster: Bis zum Studientag 127
Bis zum Studientag 127
Bereich unter den Konzentrationskurven (AUC0-T)
Zeitfenster: Bis zum Studientag 127
Bis zum Studientag 127

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NovelMed Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Juni 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. März 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NM8074-DM-701

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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