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Étude de NM8074 chez les patients atteints de dermatomyosite (DM)

20 mars 2025 mis à jour par: NovelMed Therapeutics

Une phase de preuve de concept II, étude ouverte de NM8074 chez les patients atteints de dermatomyosite (DM)

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase II, en ouvert pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de NM8074 administrées par perfusion intraveineuse chez les patients atteints de dermatomyosite (DM).

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude proposée, NM8074-DM-701, inscrira un nombre prévu de huit (8) sujets DM, avec le potentiel d'inscrire davantage de patients. La durée totale de l'étude pour tous les sujets comprendra une période de dépistage de 30 jours, dosage pour une période de traitement de 12 semaines, suivie d'une période d'observation de 6 semaines. Tous les sujets seront administrés 20 mg / kg de NM8074 par voie intraveineuse chaque semaine pour un total de 12 doses du jour 1 au jour 78 de la période de traitement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

8

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  • Les patients masculins et femmes ≥ 18 ans au moment du consentement.
  • Un indice de masse corporelle (IMC) dans la plage de 15 à 38 kg / m2. BMI = poids corporel (kg) / [hauteur (m)] 2.
  • Les sujets diagnostiqués avec un DM probable ou définitif selon la Ligue européenne 2017 contre Rhumatism / American College of Rheumatology (2017 eular / ACR).
  • Les sujets doivent avoir une preuve de vaccination contre Neisseria meningitidis (MenacWy et Menb), Streptococcus pneumoniae (PCV13 ou PCV15 et PPSV23) et Haemophilus influenzae de type B (HIB) pris au moins 2 semaines avant l'administration du NM8074 conformément aux directives nationales et locales. Si la fenêtre de la vaccination est courte, les patients seront traités prophylactiquement avec des antibiotiques appropriés.
  • Les partenaires féminins du potentiel de procréation (WOCBP), définis comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes, doivent subir un test de grossesse négatif au dépistage et doivent accepter d'utiliser des méthodes de contraception très efficaces pendant le dosage et pendant au moins 8 semaines après l'arrêt du médicament étudiant.
  • Les patients masculins et les partenaires du potentiel de procréation doivent accepter d'utiliser des contraceptifs, et les patients masculins doivent accepter de s'abstenir de donner des spermatozoïdes pendant la durée de l'étude et pendant au moins 8 semaines après l'arrêt du médicament étudiant.

Critères d'exclusion:

  • Sujets atteints de myosite induite par le médicament
  • Les sujets atteints de maladie pulmonaire interstitielle nécessitant l'utilisation d'oxygène supplémentaire.
  • Utilisation d'autres médicaments recherchés au moment de l'inscription, ou à moins de 5 ans de l'inscription ou dans les 3 mois jusqu'au jour de l'étude 1, selon les plus longs.
  • Antécédents actuellement actifs ou soupçonnés d'une infection bactérienne, virale ou fongique active dans les 2 semaines avant la première dose, ou antécédents d'infections bactériennes récurrentes inexpliquées.
  • Les sujets actuellement ou auparavant diagnostiqués avec un cancer ou qui ont terminé leur traitement contre le cancer dans les 2 ans suivant le début de l'essai clinique.
  • Sujets ayant des antécédents de moelle osseuse, de cellules souches hématopoïétiques ou de transplantation d'organes solides.
  • A des antécédents actuellement actifs ou connus de maladie méningocoque ou d'infection à N. meningitidis.
  • Preuve de maladie maligne active ou de tumeurs malignes diagnostiquées au cours des 5 années précédentes
  • Des conditions médicales ou psychologiques cliniquement significatives ou des facteurs de risque qui, selon le jugement de l'investigateur, pourraient entraver la participation du patient à l'étude, introduire des risques supplémentaires pour le patient ou compliquer l'évaluation du patient ou des résultats de l'étude.
  • Enceinte, prévoyant de devenir enceinte ou de soins qui soignent des sujets féminins.
  • Les femmes avec un résultat de test de grossesse positif au dépistage ou au jour 1.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1
Tous les sujets seront administrés 20 mg / kg de NM8074 par voie intraveineuse chaque semaine, pour un total de 12 doses du jour 1 au jour 78 de la période de traitement.
Médicament: NM8074
NM8074 sera administré comme une perfusion intraveineuse à une dose de 20 mg / kg

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le changement par rapport à la référence ou au pourcentage de changement par rapport à la référence dans le nombre de patients dont le score d'amélioration totale (TIS) a augmenté de ≥ 20
Délai: Jusqu'au jour de l'étude 78
TIS est une mesure composite utilisée dans les essais cliniques qui intègre les 6 mesures d'ensemble de noyau (CSM). Les scores de TIS varient de 0 à 100, avec 0-19, 20-39, 40-59 et 60-100, ce qui n'apparaissait respectivement aucune amélioration, minimale, modérée et majeure.
Jusqu'au jour de l'étude 78

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la référence ou au pourcentage Changement par rapport à la base de la zone de base dans la zone cutanée de la dermatomyosite et l'indice de gravité (CDASI)
Délai: Jusqu'au jour de l'étude 78
Dans DM, le CDASI est un outil visuel pour un médecin afin d'évaluer l'activité et les dommages de la participation cutanée chez les patients DM. Le score d'activité total varie de 0 à 100, et le score de dommage varie de 0 à 32, dans les deux critères, le score plus élevé indique une activité ou des dommages plus graves de la maladie chez le patient.
Jusqu'au jour de l'étude 78
Changement par rapport à la ligne de base ou au pourcentage de changement par rapport à la référence dans le paramètre des tests musculaires manuels (MMT-8)
Délai: Jusqu'au jour de l'étude 78
Dans les tests musculaires manuels (MMT-8), huit forces spécifiques des groupes musculaires spécifiques sont évaluées, chaque groupe musculaire est noté sur une échelle de 0 (pas de mouvement) à 10 (force normale), entraînant un score total maximal de 150 avec un score plus élevé indiquant une meilleure force musculaire. Lorsqu'un score <136 indiquerait une faiblesse musculaire suffisamment importante pour classer le patient comme à risque de DM. Le MMT-8 peut contribuer entre 0 et 32,5 points par rapport au TIS: s'il y a une amélioration significative de l'état du patient de plus de 30% par rapport à la ligne de base, le score maximal de 32,5 points est attribué. Si la condition s'aggrave ou ne montre qu'une légère amélioration (jusqu'à 2% par rapport à la ligne de base), 0 point est donné.
Jusqu'au jour de l'étude 78
Changement par rapport à l'évaluation de la référence ou en pourcentage par rapport à l'évaluation de l'activité mondiale du médecin (PHGA)
Délai: Jusqu'au jour de l'étude 78
Le PHGA est noté sur une échelle de 0 (aucune preuve d'activité de la maladie) à 10 (maladie extrêmement grave), avec des scores plus élevés indiquant une plus grande gravité de la maladie.
Jusqu'au jour de l'étude 78
Changement par rapport à l'évaluation de la référence ou en pourcentage par rapport à l'évaluation de l'activité mondiale du patient (PTGA)
Délai: Jusqu'au jour de l'étude 78
Le PHGA est noté sur une échelle de 0 (aucune preuve d'activité de la maladie) à 10 (maladie extrêmement grave), avec des scores plus élevés indiquant une plus grande gravité de la maladie.
Jusqu'au jour de l'étude 78
Changement par rapport à la référence ou au pourcentage de changement par rapport au score de base d'évaluation de la santé (HAQ)
Délai: Jusqu'au jour de l'étude 78

HAQ peut contribuer entre 0 et 10 points au TIS:

- S'il y a une amélioration significative de l'état du patient de plus de 40% par rapport à la référence, le score maximal de 10 points est attribué. Si la condition s'aggrave ou ne montre qu'une légère amélioration (jusqu'à 5% par rapport à la ligne de base), 0 point est donné.
Jusqu'au jour de l'étude 78
Changement par rapport à la ligne de base ou au pourcentage de changement par rapport à la référence dans le score de l'activité musculaire supplémentaire (MDAAT)
Délai: Jusqu'au jour de l'étude 78

Une activité extra-musculaire peut contribuer entre 0 et 20 points au TIS:

- S'il y a une amélioration significative de l'état du patient de plus de 40% par rapport à la référence, le score maximal de 20 points est attribué. Si la condition s'aggrave ou ne montre qu'une légère amélioration (jusqu'à 5% par rapport à la ligne de base), 0 point est donné.
Jusqu'au jour de l'étude 78

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de la présence d'auto-anticorps spécifiques aux myosites (MSA)
Délai: Jusqu'au jour de l'étude 127
Jusqu'au jour de l'étude 127
Changement par rapport à la ligne de base ou au pourcentage de changement par rapport à la modulation de la voie de la voie classique (CP)
Délai: Jusqu'au jour de l'étude 127
L'inhibition du CP médiée par NM8074 est mesurée via un essai complémentaire basé sur CP mesurant la formation de MAC.
Jusqu'au jour de l'étude 127
Changement par rapport à la ligne de base ou au pourcentage de changement par rapport à la base de la concentration plasmatique de NM8074
Délai: Jusqu'au jour de l'étude 127
Jusqu'au jour de l'étude 127
Concentration plasmatique maximale (CMAX)
Délai: Jusqu'au jour de l'étude 127
Jusqu'au jour de l'étude 127
Temps correspondant à Cmax (tmax)
Délai: Jusqu'au jour de l'étude 127
Jusqu'au jour de l'étude 127
Zone sous les courbes de concentration de médicament (AUC0-T)
Délai: Jusqu'au jour de l'étude 127
Jusqu'au jour de l'étude 127

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

NovelMed Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 juin 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 novembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 mars 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 mars 2025

Première publication (Réel)

25 mars 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 mars 2025

Dernière vérification

1 mars 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NM8074-DM-701

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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