Estudo de NM8074 em pacientes com dermatomiosite (DM)
20 de março de 2025 atualizado por: NovelMed Therapeutics
Um estudo de fase II de fase II de prova de conceito de NM8074 em pacientes com dermatomiosite (DM)
Este é um estudo multicêntrico de fase II, aberto, para avaliar a segurança e a eficácia do NM8074 administrado por infusão intravenosa em pacientes com dermatomiosite (DM).
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo proposto, NM8074-DM-701, inscreverá um número planejado de oito (8) indivíduos com DM, com o potencial de inscrever mais pacientes.
A duração total do estudo para todos os indivíduos incluirá um período de triagem de 30 dias, com dosagem por um período de tratamento de 12 semanas, seguido por um período de observação de 6 semanas.
Todos os indivíduos receberão 20 mg/kg de NM8074 por via intravenosa toda semana, para um total de 12 doses do dia 1 ao dia 78 do período de tratamento.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
8
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Rekha Bansal
- Número de telefone: 216-440-2696
- E-mail: clinicalsae@novelmed.com
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Pacientes masculinos e femininos ≥ 18 anos de idade no momento do consentimento.
- Um índice de massa corporal (IMC) dentro da faixa de 15 a 38 kg/m2. IMC = peso corporal (kg) / [altura (m)] 2.
- Os indivíduos diagnosticados com um DM provável ou definitivo de acordo com a Liga Europeia de 2017 contra o reumatismo/Colégio Americano de Rheumatologia (2017 EULL/ACR).
- Os indivíduos devem ter provas de vacinação contra Neisseria meningitidis (Menacwy e Menb), Streptococcus pneumoniae (PCV13 ou PCV15 e PPSV23) e Haemophilus influenzae tipo B (HIB) tomadas pelo menos 2 semanas antes da administração NM8074, como por que dolorenadas e por d. Se a janela da vacinação for curta, os pacientes serão tratados profilaticamente com antibióticos apropriados.
- As parceiras do potencial de criação de filhos (WOCBP), definidas como todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar, devem ter um teste de gravidez negativo na triagem e deve concordar em usar métodos de contracepção altamente eficazes durante a dosagem e pelo menos 8 semanas após a interrupção do medicamento investigacional.
- Pacientes do sexo masculino e parceiros do potencial de criação de filhos devem concordar em usar contraceptivos, e os pacientes do sexo masculino devem concordar em abster-se de doar esperma durante o estudo e pelo menos 8 semanas após a interrupção do medicamento de investigação.
Critérios de exclusão:
- Indivíduos com miosite induzida por drogas
- Indivíduos que têm doença pulmonar intersticial que requer o uso de oxigênio suplementar.
- Uso de outros medicamentos investigacionais no momento da inscrição, ou dentro de 5 meias vidas de inscrição ou dentro de 3 meses para estudar o dia 1, o que for mais longo.
- História de infecção bacteriana, viral ou fúngica ativa ou fúngica dentro de duas semanas antes da primeira dose, ou histórico de infecções bacterianas inexplicáveis e recorrentes.
- Os indivíduos atualmente ou anteriormente diagnosticados com câncer ou que terminaram o tratamento do câncer dentro de 2 anos após o início do ensaio clínico.
- Indivíduos com a história da medula óssea, células -tronco hematopoiéticas ou transplante de órgãos sólidos.
- Tem uma história atualmente ativa ou conhecida de doença meningocócica ou infecção por N. meningitidis.
- Evidências de doenças malignas ativas ou neoplasias diagnosticadas nos 5 anos anteriores
- Condições médicas ou psicológicas clinicamente significativas ou fatores de risco que, de acordo com o julgamento do investigador, poderiam dificultar a participação do paciente no estudo, introduzir riscos adicionais para o paciente ou complicar a avaliação do paciente ou os resultados do estudo.
- Grávida, planejando engravidar ou amamentando mulheres.
- Mulheres com um resultado positivo no teste de gravidez na triagem ou no dia 1.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Coorte 1
Todos os indivíduos receberão 20 mg/kg de NM8074 por via intravenosa a cada semana, para um total de 12 doses do dia 1 ao dia 78 do período de tratamento.
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NM8074 será administrado como uma infusão intravenosa na dose de 20 mg/kg
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base ou percentual de alteração em relação à linha de base no número de pacientes cuja pontuação total de melhora (TIS) aumentou em ≥ 20
Prazo: Até o estudo do dia 78
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O TIS é uma medida composta usada em ensaios clínicos que integra as 6 medidas de conjunto de núcleo (CSM).
Os escores TIS variam de 0 a 100, com 0-19, 20-39, 40-59 e 60-100, indicando melhorias, mínimas, moderadas e grandes melhorias, respectivamente.
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Até o estudo do dia 78
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base ou percentual de mudança da linha de base na área cutânea da dermatomiosite e no índice de gravidade (CDASI)
Prazo: Até o estudo do dia 78
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No DM, o CDASI é uma ferramenta visual para um médico avaliar a atividade e os danos do envolvimento da pele em pacientes com DM.
A pontuação total da atividade varia de 0 a 100, e a pontuação de danos varia de 0 a 32, em que ambos os critérios a pontuação mais alta indica atividade mais grave ou dano da doença no paciente.
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Até o estudo do dia 78
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Mudança em relação à alteração de linha de base ou percentual da linha de base no parâmetro manual de teste muscular (MMT-8)
Prazo: Até o estudo do dia 78
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No teste muscular manual (MMT-8), oito pontos fortes específicos dos grupos musculares são avaliados, cada grupo muscular é pontuado em uma escala de 0 (sem movimento) a 10 (força normal), resultando em uma pontuação total máxima de 150 com uma pontuação mais alta, indicando uma melhor resistência muscular.
Onde uma pontuação <136 indicaria a fraqueza muscular significativa o suficiente para classificar o paciente em risco de DM.
O MMT-8 pode contribuir entre 0 e 32,5 pontos para o TIS: se houver uma melhora significativa na condição do paciente de mais de 30% em relação à linha de base, a pontuação máxima de 32,5 pontos é concedida.
Se a condição piorar ou mostrar apenas uma ligeira melhora (até 2% da linha de base), então 0 pontos serão fornecidos.
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Até o estudo do dia 78
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Mudança em relação à alteração de linha de base ou percentual em relação à linha de base na avaliação da atividade global do médico (PHGA)
Prazo: Até o estudo do dia 78
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O PHGA é pontuado em uma escala de 0 (sem evidência de atividade da doença) a 10 (doença extremamente grave), com pontuações mais altas indicando maior gravidade da doença.
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Até o estudo do dia 78
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Mudança em relação à alteração de linha de base ou percentual em relação à linha de base na avaliação da atividade global do paciente (PTGA)
Prazo: Até o estudo do dia 78
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O PHGA é pontuado em uma escala de 0 (sem evidência de atividade da doença) a 10 (doença extremamente grave), com pontuações mais altas indicando maior gravidade da doença.
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Até o estudo do dia 78
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Mudança em relação à alteração de linha de base ou percentual do questionário de avaliação de saúde da linha de base (HAQ)
Prazo: Até o estudo do dia 78
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O HAQ pode contribuir entre 0 e 10 pontos para o TIS: - Se houver uma melhora significativa na condição do paciente de mais de 40% da linha de base, a pontuação máxima de 10 pontos será concedida. Se a condição piorar ou mostrar apenas uma ligeira melhora (até 5% da linha de base), então 0 pontos serão fornecidos. |
Até o estudo do dia 78
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Mudança em relação à alteração de linha de base ou percentual em relação à linha de base na pontuação extra de atividade muscular (MDAAT)
Prazo: Até o estudo do dia 78
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A atividade extra-muscular pode contribuir entre 0 e 20 pontos para o TIS: - Se houver uma melhora significativa na condição do paciente de mais de 40% em relação à linha de base, a pontuação máxima de 20 pontos será concedida. Se a condição piorar ou mostrar apenas uma ligeira melhora (até 5% da linha de base), então 0 pontos serão fornecidos. |
Até o estudo do dia 78
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação para a presença de autoanticorpos específicos para miosite (MSA)
Prazo: Até o estudo do dia 127
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Até o estudo do dia 127
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Mudança da alteração da linha de base ou percentual em relação à modulação da linha de base na via clássica (CP)
Prazo: Até o estudo do dia 127
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A inibição de CP mediada por NM8074 é medida por meio de um ensaio baseado em CP complementado, medindo a formação de Mac.
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Até o estudo do dia 127
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Mudança em relação à alteração de linha de base ou percentual em relação à linha de base na concentração plasmática de NM8074
Prazo: Até o estudo do dia 127
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Até o estudo do dia 127
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Concentração plasmática máxima (CMAX)
Prazo: Até o estudo do dia 127
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Até o estudo do dia 127
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Tempo correspondente ao cmax (tmax)
Prazo: Até o estudo do dia 127
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Até o estudo do dia 127
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Área sob as curvas de concentração do medicamento (AUC0-T)
Prazo: Até o estudo do dia 127
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Até o estudo do dia 127
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de junho de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
1 de novembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de março de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de março de 2025
Primeira postagem (Real)
25 de março de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de março de 2025
Última verificação
1 de março de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NM8074-DM-701
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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