Studie av NM8074 hos pasienter med dermatomyositis (DM)
20. mars 2025 oppdatert av: NovelMed Therapeutics
En proof-of-concept fase II, åpen etikettstudie av NM8074 hos pasienter med dermatomyositis (DM)
Dette er en fase II, open-etikett, multisenterstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av NM8074 administrert via intravenøs infusjon hos pasienter med dermatomyositis (DM).
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Den foreslåtte studien, NM8074-DM-701, vil registrere et planlagt antall på åtte (8) DM-forsøkspersoner, med potensial til å registrere flere pasienter.
Den totale varigheten av studien for alle forsøkspersoner vil omfatte en 30-dagers screeningsperiode, dosering for en 12-ukers behandlingsperiode, etterfulgt av en observasjonsperiode på 6 uker.
Alle forsøkspersoner vil bli administrert 20 mg/kg NM8074 intravenøst hver uke for totalt 12 doser fra dag 1 til dag 78 av behandlingsperioden.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
8
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Rekha Bansal
- Telefonnummer: 216-440-2696
- E-post: clinicalsae@novelmed.com
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Mannlige og kvinnelige pasienter ≥ 18 år på samtykke.
- En kroppsmasseindeks (BMI) innen 15 - 38 kg/m2. BMI = kroppsvekt (kg) / [høyde (m)] 2.
- Emner diagnostisert med en sannsynlig eller bestemt DM i henhold til 2017 European League Against Rheumatism/American College of Rheumatology (2017 Eular/ACR).
- Personer må ha bevis på vaksinasjon mot Neisseria meningitidis (Menacwy og Menb), Streptococcus pneumoniae (PCV13 eller PCV15 og PPSV23), og Haemophilus influenzae type B (HIB) tatt minst 2 uker før NM8074 administrasjon som per nasjonal og lokal retningslinjer. Hvis vaksinasjonsvinduet er kort, vil pasienter bli profylaktisk behandlet med passende antibiotika.
- Kvinnelige partnere av barnebærende potensial (WOCBP), definert som alle kvinner fysiologisk i stand til å bli gravide, må ha en negativ graviditetstest ved screening og må gå med på å bruke svært effektive prevensjonsmetoder under dosering og i minst 8 uker etter å ha stoppet undersøkelsesmedisinen.
- Mannlige pasienter og partnere av barnehovedpotensial må gå med på å bruke prevensjonsmidler, og mannlige pasienter må gå med på å avstå fra å donere sæd i løpet av studien og i minst 8 uker etter å ha stoppet undersøkelsesmedisinen.
Eksklusjonskriterier:
- Personer med medikamentindusert myositis
- Personer som har interstitiell lungesykdom som krever bruk av supplerende oksygen.
- Bruk av andre undersøkelsesmedisiner på påmeldingstidspunktet, eller innen 5 halvliv for påmelding eller innen 3 måneder for å studere dag 1, avhengig av hva som er lengre.
- Historien om for tiden aktiv eller mistanke om aktiv bakteriell, viral eller soppinfeksjon innen 2 uker før første dose, eller historie med uforklarlige, tilbakevendende bakterieinfeksjoner.
- Personer for tiden eller tidligere diagnostisert med kreft eller som avsluttet kreftbehandlingen innen 2 år etter starten av den kliniske studien.
- Personer med historien til benmarg, hematopoietiske stamceller eller solid organtransplantasjon.
- Har en for tiden aktiv eller kjent historie med meningokokk sykdom eller N. meningitidis -infeksjon.
- Bevis for aktiv ondartet sykdom eller maligniteter diagnostisert i løpet av det forrige 5 året
- Klinisk signifikante medisinske eller psykologiske tilstander eller risikofaktorer som i henhold til etterforskerens skjønn kan hindre pasientens deltakelse i studien, innføre ytterligere risiko for pasienten, eller komplisere evalueringen av pasienten eller studieutfallet.
- Gravid, planlegger å bli gravid eller amme kvinnelige fag.
- Kvinner med et positivt graviditetstestresultat ved screening eller på dag 1.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1
Alle forsøkspersoner vil bli administrert 20 mg/kg NM8074 intravenøst hver uke, for totalt 12 doser fra dag 1 til dag 78 av behandlingsperioden.
|
NM8074 vil bli administrert som en intravenøs infusjon i en dose på 20 mg/kg
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline eller prosent endring fra baseline i antall pasienter hvis totale forbedringsscore (TIs) har økt med ≥ 20
Tidsramme: Opp til å studere dag 78
|
TIS er et sammensatt tiltak som brukes i kliniske studier som integrerer de 6 kjernetiltakene (CSM).
TIS-score varierer fra 0-100, med 0-19, 20-39, 40-59 og 60-100 som indikerer ingen forbedring, henholdsvis minimal, moderat og større forbedring.
|
Opp til å studere dag 78
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline eller prosent endring fra baseline i kutan dermatomyositis areal og alvorlighetsindeks (CDASI) poengsum
Tidsramme: Opp til å studere dag 78
|
I DM er CDASI et visuelt verktøy for en lege for å vurdere aktiviteten og skade på hudinvolvering hos DM -pasienter.
Den totale aktivitetsscore varierer fra 0 til 100, og skadescore varierer fra 0 til 32, hvor begge kriteriene den høyere poengsum indikerer mer alvorlig aktivitet eller skade på sykdommen hos pasienten.
|
Opp til å studere dag 78
|
|
Endring fra baseline eller prosent endring fra baseline i manuell muskeltesting (MMT-8) parameter
Tidsramme: Opp til å studere dag 78
|
I manuell muskeltesting (MMT-8) blir åtte spesifikke muskelgrupper styrker evaluert, hver muskelgruppe blir scoret på en skala fra 0 (ingen bevegelse) til 10 (normal styrke), noe som resulterer i en maksimal total score på 150 med en høyere poengsum som indikerer bedre muskelstyrke.
Hvor en score <136 ville indikere muskelsvakhet som er betydelig nok til å klassifisere pasienten som utsatt for DM.
MMT-8 kan bidra mellom 0 til 32,5 poeng til TI-ene: Hvis det er en betydelig forbedring i pasientens tilstand på mer enn 30% fra baseline, tildeles den maksimale poengsummen på 32,5 poeng.
Hvis tilstanden forverres eller bare viser en liten forbedring (opptil 2% fra baseline), er det gitt 0 poeng.
|
Opp til å studere dag 78
|
|
Endring fra baseline eller prosent endring fra baseline i legens globale aktivitet (PHGA) vurdering
Tidsramme: Opp til å studere dag 78
|
PHGA blir scoret i en skala fra 0 (ingen bevis for sykdomsaktivitet) til 10 (ekstremt alvorlig sykdom), med høyere score som indikerer større sykdomsens alvorlighetsgrad.
|
Opp til å studere dag 78
|
|
Endring fra baseline eller prosent endring fra baseline i pasientens globale aktivitet (PTGA) vurdering
Tidsramme: Opp til å studere dag 78
|
PHGA blir scoret i en skala fra 0 (ingen bevis for sykdomsaktivitet) til 10 (ekstremt alvorlig sykdom), med høyere score som indikerer større sykdomsens alvorlighetsgrad.
|
Opp til å studere dag 78
|
|
Endring fra baseline eller prosent endring fra Baseline Health Assessment Questionnaire (HAQ) score
Tidsramme: Opp til å studere dag 78
|
HAQ kan bidra mellom 0 til 10 poeng til TIS: - Hvis det er en betydelig forbedring i pasientens tilstand på mer enn 40% fra baseline, tildeles den maksimale poengsummen på 10 poeng. Hvis tilstanden forverres eller bare viser en liten forbedring (opptil 5% fra baseline), er det gitt 0 poeng. |
Opp til å studere dag 78
|
|
Endring fra baseline eller prosent endring fra baseline i ekstra muskuløs aktivitet (MDAAT) score)
Tidsramme: Opp til å studere dag 78
|
Ekstra muskulær aktivitet kan bidra mellom 0 til 20 poeng til TIS: - Hvis det er en betydelig forbedring i pasientens tilstand på mer enn 40% fra baseline, tildeles den maksimale poengsummen på 20 poeng. Hvis tilstanden forverres eller bare viser en liten forbedring (opptil 5% fra baseline), er det gitt 0 poeng. |
Opp til å studere dag 78
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurdering for tilstedeværelse av myositis-spesifikke autoantistoffer (MSA)
Tidsramme: Opp til å studere dag 127
|
Opp til å studere dag 127
|
|
|
Endring fra baseline eller prosent endring fra baseline i klassisk vei (CP) modulasjon
Tidsramme: Opp til å studere dag 127
|
NM8074-mediert CP-hemming er mål via en komplement CP ELISA-basert analyse som måler MAC-formasjon.
|
Opp til å studere dag 127
|
|
Endring fra baseline eller prosent endring fra baseline i plasmakonsentrasjon av NM8074
Tidsramme: Opp til å studere dag 127
|
Opp til å studere dag 127
|
|
|
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Opp til å studere dag 127
|
Opp til å studere dag 127
|
|
|
Tid som tilsvarer Cmax (Tmax)
Tidsramme: Opp til å studere dag 127
|
Opp til å studere dag 127
|
|
|
Område under medikamentkonsentrasjonstidskurvene (AUC0-T)
Tidsramme: Opp til å studere dag 127
|
Opp til å studere dag 127
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
1. juni 2026
Primær fullføring (Antatt)
1. november 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. mars 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. mars 2025
Først lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. mars 2025
Sist bekreftet
1. mars 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NM8074-DM-701
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .