Estudio de NM8074 en pacientes con dermatomiositis (DM)
20 de marzo de 2025 actualizado por: NovelMed Therapeutics
Una prueba de concepto de fase II, estudio abierto de NM8074 en pacientes con dermatomiositis (DM)
Este es un estudio de fase II, label abierto y multicéntrico para evaluar la seguridad y la eficacia de NM8074 administrada a través de infusión intravenosa en pacientes con dermatomiositis (DM).
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El estudio propuesto, NM8074-DM-701, inscribirá un número planificado de ocho (8) sujetos DM, con el potencial de inscribir a más pacientes.
La duración total del estudio para todos los sujetos incluirá un período de detección de 30 días, dosificación para un período de tratamiento de 12 semanas, seguido de un período de observación de 6 semanas.
Todos los sujetos recibirán 20 mg/kg de NM8074 por vía intravenosa cada semana para un total de 12 dosis desde el día 1 hasta el día 78 del período de tratamiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
8
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Rekha Bansal
- Número de teléfono: 216-440-2696
- Correo electrónico: clinicalsae@novelmed.com
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes masculinos y femeninos ≥18 años de edad en el momento del consentimiento.
- Un índice de masa corporal (IMC) dentro del rango de 15 - 38 kg/m2. IMC = peso corporal (kg) / [altura (m)] 2.
- Sujetos diagnosticados con una DM probable o definitiva según la Liga Europea de 2017 contra el Reumatismo/Colegio Americano de Reumatología (2017 Eular/ACR).
- Los sujetos deben tener pruebas de vacunación contra Neisseria meningitidis (Menacwy y Menb), Streptococcus pneumoniae (PCV13 o PCV15 y PPSV23), y Haemophilus influyezae tipo B (HIB) tomados al menos 2 semanas antes de la administración NM8074 como las pautas nacionales y locales. Si la ventana de vacunación es corta, los pacientes serán tratados profilácticamente con antibióticos apropiados.
- Las parejas femeninas del potencial de soporte infantil (WOCBP), definidos como todas las mujeres fisiológicamente capaces de quedar embarazadas, deben tener una prueba de embarazo negativa en la detección y deben acordar utilizar métodos de anticoncepción altamente efectivos durante la dosificación y al menos 8 semanas después de detener el medicamento de investigación.
- Los pacientes masculinos y las parejas del potencial de hijos deben aceptar usar anticonceptivos, y los pacientes masculinos deben acordar abstenerse de donar espermatozoides durante la duración del estudio y al menos 8 semanas después de detener el medicamento de investigación.
Criterios de exclusión:
- Sujetos con miositis inducida por drogas
- Sujetos que tienen enfermedad pulmonar intersticial que requieren el uso de oxígeno suplementario.
- El uso de otras drogas de investigación en el momento de la inscripción, o dentro de las 5 medias vidas de la inscripción o dentro de los 3 meses hasta el estudio del día 1, lo que sea más largo.
- Historia de infección activa activa o sospechosa de infección bacteriana, viral o hongal activa dentro de las 2 semanas previas a la primera dosis, o antecedentes de infecciones bacterianas recurrentes e inexplicables.
- Los sujetos actualmente o previamente diagnosticados con cáncer o que terminaron su tratamiento contra el cáncer dentro de los 2 años posteriores al inicio del ensayo clínico.
- Sujetos con la historia de la médula ósea, las células madre hematopoyéticas o el trasplante de órganos sólidos.
- Tiene un historial activo o conocido de enfermedad meningocócica o infección por N. meningitidis.
- Evidencia de enfermedad maligna activa o tumores malignos diagnosticados dentro de los 5 años anteriores
- Condiciones médicas o psicológicas clínicamente significativas o factores de riesgo que, según el juicio del investigador, podrían obstaculizar la participación del paciente en el estudio, introducir riesgos adicionales para el paciente o complicar la evaluación del paciente o los resultados del estudio.
- Embarazada, planeando quedarse embarazadas o amamantando sujetas femeninas.
- Las hembras con un resultado positivo de la prueba de embarazo en la detección o el día 1.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Cohorte 1
Todos los sujetos se administrarán 20 mg/kg de NM8074 por vía intravenosa cada semana, para un total de 12 dosis desde el día 1 hasta el día 78 del período de tratamiento.
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NM8074 se administrará como una infusión intravenosa a una dosis de 20 mg/kg
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde la línea de base o porcentaje de cambio desde el inicio en el número de pacientes cuyo puntaje de mejora total (TI) ha aumentado en ≥ 20
Periodo de tiempo: Hasta el día del estudio 78
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TIS es una medida compuesta utilizada en ensayos clínicos que integra las 6 medidas de conjunto de núcleo (CSM).
Las puntuaciones de TIS varían de 0-100, con 0-19, 20-39, 40-59 y 60-100 que indican que no hay una mejora, mínima, moderada y mayor mejora respectivamente.
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Hasta el día del estudio 78
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde la línea de base o porcentaje de cambio desde la línea de base en el área de dermatomiositis cutánea y la puntuación del índice de gravedad (CDASI)
Periodo de tiempo: Hasta el día del estudio 78
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En DM, CDASI es una herramienta visual para que un médico evalúe la actividad y el daño de la afectación de la piel en pacientes con DM.
La puntuación de actividad total varía de 0 a 100, y la puntuación de daño varía de 0 a 32, en el que ambos criterios, la puntuación más alta indica una actividad o daño más grave de la enfermedad en el paciente.
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Hasta el día del estudio 78
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Cambio desde la línea de base o porcentaje de cambio desde la línea de base en el parámetro manual de pruebas musculares (MMT-8)
Periodo de tiempo: Hasta el día del estudio 78
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En las pruebas musculares manuales (MMT-8) se evalúan ocho grupos musculares específicos, cada grupo muscular se califica en una escala de 0 (sin movimiento) a 10 (fuerza normal), lo que resulta en una puntuación total máxima de 150 con una puntuación más alta que indica una mejor fuerza muscular.
Donde una puntuación <136 indicaría la debilidad muscular lo suficientemente significativa como para clasificar al paciente como en riesgo de DM.
MMT-8 puede contribuir entre 0 y 32.5 puntos al TIS: si hay una mejora significativa en la condición del paciente de más del 30% desde el inicio, se otorga el puntaje máximo de 32.5 puntos.
Si la condición empeora o muestra solo una ligera mejora (hasta el 2% desde la línea de base), entonces se dan 0 puntos.
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Hasta el día del estudio 78
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Cambio desde la línea de base o porcentaje de cambio desde la evaluación de la actividad global (PHGA) de la inicio del médico (PHGA)
Periodo de tiempo: Hasta el día del estudio 78
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El PHGA se califica en una escala de 0 (sin evidencia de actividad de la enfermedad) a 10 (enfermedad extremadamente grave), con puntajes más altos que indican una mayor gravedad de la enfermedad.
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Hasta el día del estudio 78
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Cambio desde la línea de base o porcentaje de cambio desde la evaluación de la actividad global (PTGA) del paciente (PTGA)
Periodo de tiempo: Hasta el día del estudio 78
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El PHGA se califica en una escala de 0 (sin evidencia de actividad de la enfermedad) a 10 (enfermedad extremadamente grave), con puntajes más altos que indican una mayor gravedad de la enfermedad.
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Hasta el día del estudio 78
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Cambio desde la línea de base o porcentaje de cambio desde la puntuación de la evaluación de salud basal (HAQ)
Periodo de tiempo: Hasta el día del estudio 78
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HAQ puede contribuir entre 0 y 10 puntos al TIS: - Si hay una mejora significativa en la condición del paciente de más del 40% desde el inicio, se otorga la puntuación máxima de 10 puntos. Si la condición empeora o muestra solo una ligera mejora (hasta 5% desde la línea de base), entonces se dan 0 puntos. |
Hasta el día del estudio 78
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Cambio desde la línea de base o porcentaje de cambio desde el inicio en la puntuación de actividad muscular adicional (MDAAT)
Periodo de tiempo: Hasta el día del estudio 78
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La actividad extramuscular puede contribuir entre 0 y 20 puntos al TIS: - Si hay una mejora significativa en la condición del paciente de más del 40% desde el inicio, se otorga el puntaje máximo de 20 puntos. Si la condición empeora o muestra solo una ligera mejora (hasta 5% desde la línea de base), entonces se dan 0 puntos. |
Hasta el día del estudio 78
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación para la presencia de autoanticuerpos específicos de miositis (MSA)
Periodo de tiempo: Hasta el día del estudio 127
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Hasta el día del estudio 127
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Cambio desde la línea de base o porcentaje de cambio desde la línea de base en la modulación de la vía clásica (CP)
Periodo de tiempo: Hasta el día del estudio 127
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La inhibición de CP mediada por NM8074 se mide a través de un ensayo MAC basado en ELISA complementario.
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Hasta el día del estudio 127
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Cambio desde la línea de base o porcentaje de cambio desde el inicio en la concentración de NM8074
Periodo de tiempo: Hasta el día del estudio 127
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Hasta el día del estudio 127
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Concentración plasmática máxima (CMAX)
Periodo de tiempo: Hasta el día del estudio 127
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Hasta el día del estudio 127
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Tiempo correspondiente a CMAX (TMAX)
Periodo de tiempo: Hasta el día del estudio 127
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Hasta el día del estudio 127
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Área bajo las curvas de tiempo de concentración de drogas (AUC0-T)
Periodo de tiempo: Hasta el día del estudio 127
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Hasta el día del estudio 127
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de junio de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de noviembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de marzo de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de marzo de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
25 de marzo de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de marzo de 2025
Última verificación
1 de marzo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NM8074-DM-701
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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