Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NM8074: n tutkimus potilailla, joilla on dermatomyosiitti (DM)

torstai 20. maaliskuuta 2025 päivittänyt: NovelMed Therapeutics

Konseptin todistus vaihe II, NM8074: n avoimen leimaustutkimus potilailla, joilla on dermatomyosiitti (DM)

Tämä on vaiheen II, avoin, monikeskustutkimus arvioimaan laskimonsisäisen infuusion kautta annetun NM8074: n turvallisuutta ja tehokkuutta dermatomyosiittipotilailla (DM).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ehdotetussa tutkimuksessa NM8074-DM-701 ilmoittautuu suunnitellun määrän kahdeksan (8) DM-henkilöä, joilla on mahdollisuus ilmoittautua useampaan potilaaseen. Kaikkien koehenkilöiden tutkimuksen kokonaiskesto sisältää 30 päivän seulontajakson, joka on 12 viikon hoitojakso, jota seuraa havaintojakso 6 viikko. Kaikille koehenkilöille annetaan 20 mg/kg NM8074 laskimonsisäisesti joka viikko yhteensä 12 annosta hoitojakson päivästä 1 päivään 78.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

8

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- ja naispotilaat ≥18 -vuotiaita suostumuksen aikaan.
  • Kehon massaindeksi (BMI) alueella 15 - 38 kg/m2. BMI = ruumiinpaino (kg) / [korkeus (m)] 2.
  • Koehenkilöt, joilla on diagnosoitu todennäköinen tai selkeä DM vuoden 2017 Euroopan liigan mukaan reumatismia/amerikkalainen reumatologiaopisto (2017 Eular/ACR).
  • Koehenkilöillä on oltava todisteet rokotuksesta Neisseria meningitidis (Menacwy ja MENB), Streptococcus pneumoniae (PCV13 tai PCV15 ja PPSV23) ja Haemophilus -influenzae -tyypin B (HIB), joka on otettu vähintään 2 viikkoa ennen NM8074 -hallintoa kansallisten ja paikallisten ohjeiden mukaisesti. Jos rokotusikkuna on lyhyt, potilaita hoidetaan ennaltaehkäisevästi asianmukaisilla antibiooteilla.
  • Lapsen kantavan potentiaalin (WOCBP) naispuolisten kumppanien, jotka on määritelty kaikkien naisten fysiologisesti kykeneväksi raskaaksi, on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja heidän on suostuttava käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä annoksen aikana ja vähintään 8 viikon ajan tutkintalääkkeen lopettamisen jälkeen.
  • Miespotilaiden ja lasten kantavien potentiaalin kumppaneiden on suostuttava käyttämään ehkäisyvälineitä, ja miespotilaiden on suostuttava pidättäytymään spermien luovuttamisesta tutkimuksen ajaksi ja vähintään 8 viikon ajan tutkittavasta lääkkeen lopettamisesta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiheet, joilla on lääkkeen aiheuttama myosiitti
  • Koehenkilöt, joilla on interstitiaalinen keuhkosairaus, joka vaatii täydentävän hapen käyttöä.
  • Muiden tutkintalääkkeiden käyttö ilmoittautumishetkellä tai 5 puoliksi ilmoittautumisen puoliksi tai 3 kuukauden kuluessa tutkimaan päivää 1 sen mukaan, kumpi on pidempi.
  • Aktiivisen bakteeri-, virus- tai sieni -infektion tällä hetkellä aktiivisen tai epäilyksen historia 2 viikon kuluessa ennen ensimmäistä annosta tai selittämättömien, toistuvien bakteeri -infektioiden historiaa.
  • Koehenkilöillä, jotka ovat tällä hetkellä aiemmin diagnosoitu syöpään tai jotka lopettivat syöpähoidonsa 2 vuoden kuluessa kliinisen tutkimuksen alkamisesta.
  • Koehenkilöt, joilla on luuytimen, hematopoieettisten kantasolujen tai kiinteiden elinten siirron historia.
  • Hänellä on tällä hetkellä aktiivinen tai tunnettu meningokokkitaudin historia tai N. meningitidis -infektio.
  • Todisteet aktiivisesta pahanlaatuisesta taudista tai pahanlaatuisista kasvaimista, jotka on diagnosoitu edellisen viiden vuoden aikana
  • Kliinisesti merkittävät lääketieteelliset tai psykologiset olosuhteet tai riskitekijät, jotka tutkijan arvioinnin mukaan voisivat estää potilaan osallistumista tutkimukseen, aiheuttamaan potilaan lisäriskejä tai monimutkaista potilaan tai tutkimuksen tuloksia.
  • Raskaana, raskaana oleva suunnittelu tai naarasaiheen hoitaminen.
  • Naaraat, joilla on positiivinen raskaustestitulos seulonnassa tai päivänä 1.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
Kaikille koehenkilöille annetaan 20 mg/kg NM8074 laskimonsisäisesti joka viikko, yhteensä 12 annosta päivästä 1 päivään 78.
Lääke: NM8074
NM8074 annetaan laskimonsisäisenä infuusiona annoksella 20 mg/kg

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta tai prosentuaalinen muutos lähtötasosta niiden potilaiden lukumäärällä, joiden kokonaisparannuspiste (TIS) on kasvanut ≥ 20
Aikaikkuna: Opiskelupäivään 78
TIS on kliinisissä tutkimuksissa käytetty yhdistelmämitta, joka integroi 6 ydinjoukon mittausta (CSM). TIS-pisteet vaihtelevat välillä 0-100, 0-19, 20-39, 40-59 ja 60-100, mikä ei osoita parannusta, minimaalista, kohtalaista ja suurta parannusta.
Opiskelupäivään 78

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta tai prosentuaalinen muutos lähtötasosta ihon dermatomyosiitti -alueen ja vakavuusindeksin (CDASI) pisteet
Aikaikkuna: Opiskelupäivään 78
DM: ssä CDASI on visuaalinen työkalu lääkärille arvioimaan ihon osallistumisen aktiivisuutta ja vaurioita DM -potilailla. Kokonaisaktiivisuuspistemäärä on välillä 0 - 100 ja vauriopistemäärä on välillä 0 - 32, jolloin molemmat kriteerit korkeampi pistemäärä osoittaa potilaan sairauden vakavampaa aktiivisuutta tai vaurioita.
Opiskelupäivään 78
Muutos lähtötasosta tai prosentuaalinen muutos lähtötasosta manuaalisessa lihastestausparametrissa (MMT-8)
Aikaikkuna: Opiskelupäivään 78
Manuaalisessa lihastestauksessa (MMT-8) arvioidaan kahdeksan spesifistä lihasryhmää vahvuutta, jokainen lihasryhmä pisteytetään asteikolla 0: sta (ei liikettä) arvoon 10 (normaali vahvuus), mikä johtaa enimmäispisteeseen 150 suurempi pistemäärä, mikä osoittaa parempaa lihasvoimaa. Jos pistemäärä <136 osoittaisi lihaksen heikkouden, joka on riittävän merkittävä luokittelemaan potilaan DM: n riski. MMT-8 voi vaikuttaa välillä 0-32,5 pistettä TIS: ään: Jos potilaan tilassa on huomattava parannus, yli 30% lähtötasosta, enimmäispiste 32,5 pistettä myönnetään. Jos tila pahenee tai osoittaa vain pienen parannuksen (jopa 2% lähtötasosta), annetaan 0 pistettä.
Opiskelupäivään 78
Muutos lähtötasosta tai prosentuaalinen muutos lähtötasosta lääkärin globaalin aktiivisuuden (PHGA) arvioinnissa
Aikaikkuna: Opiskelupäivään 78
PHGA pisteytetään asteikolla 0: sta (ei todisteita sairauden aktiivisuudesta) 10: een (erittäin vakava sairaus), ja korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
Opiskelupäivään 78
Muutos lähtötasosta tai prosentuaalinen muutos lähtötasosta potilaan globaalin aktiivisuuden (PTGA) arvioinnissa
Aikaikkuna: Opiskelupäivään 78
PHGA pisteytetään asteikolla 0: sta (ei todisteita sairauden aktiivisuudesta) 10: een (erittäin vakava sairaus), ja korkeammat pisteet osoittavat suuremman sairauden vakavuuden.
Opiskelupäivään 78
Muutos lähtötason tai prosentuaalinen muutos perustietojen terveydenhuollon arviointikysely (HAQ) -pisteistä
Aikaikkuna: Opiskelupäivään 78

HAQ voi vaikuttaa 0–10 pistettä TIS: lle:

- Jos potilaan tilassa on huomattava parannus yli 40% lähtötasosta, enimmäispiste on 10 pistettä. Jos tila pahenee tai osoittaa vain pienen parannuksen (jopa 5% lähtötasosta), annetaan 0 pistettä.
Opiskelupäivään 78
Muutos lähtötasosta tai prosentuaalinen muutos lähtötasosta ylimääräisessä lihasaktiivisuudessa (MDAAT)
Aikaikkuna: Opiskelupäivään 78

Muskulaarinen aktiivisuus voi vaikuttaa 0-20 pistettä TIS: lle:

- Jos potilaan tilassa on huomattava parannus, yli 40% lähtötasosta, enimmäispiste on 20 pistettä. Jos tila pahenee tai osoittaa vain pienen parannuksen (jopa 5% lähtötasosta), annetaan 0 pistettä.
Opiskelupäivään 78

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvio myosiis-spesifisten auto-vasta-aineiden esiintymisestä (MSA)
Aikaikkuna: Opiskelupäivään 127
Opiskelupäivään 127
Muutos lähtötasosta tai prosentuaalinen muutos lähtötasosta klassisen reitin (CP) modulaatiossa
Aikaikkuna: Opiskelupäivään 127
NM8074-välitteinen CP-estäminen on mitta CP ELISA-pohjaisen määrityksen avulla, joka mittaa MAC-muodostumista.
Opiskelupäivään 127
Muutos lähtötasosta tai prosentuaalinen muutos lähtötasosta NM8074: n plasmapitoisuudessa
Aikaikkuna: Opiskelupäivään 127
Opiskelupäivään 127
Suurin plasmapitoisuus (CMAX)
Aikaikkuna: Opiskelupäivään 127
Opiskelupäivään 127
Aika, joka vastaa cmaxia (tmax)
Aikaikkuna: Opiskelupäivään 127
Opiskelupäivään 127
Alue lääkekonsentraatio-aikakäyrät (AUC0-T)
Aikaikkuna: Opiskelupäivään 127
Opiskelupäivään 127

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

NovelMed Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. marraskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 7. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. maaliskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NM8074-DM-701

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa