Evaluer effektiviteten og sikkerheden af KK8398 hos patienter med achondroplasia （AOBA -undersøgelse）
28. april 2025 opdateret af: Kyowa Kirin Co., Ltd.
Et multicenter, open-label, enkeltarm, fase 3-undersøgelse af KK8398 (infigratinib) hos patienter med achondroplasia (AOBA-undersøgelse)
Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten af KK8398 på årlig højdehastighed efter 52 ugers gentagen administration af KK8398 til patienter med achondroplasi
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
6
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Kyowa Kirin Co., Ltd.
- Telefonnummer: +81-3-5205-7200
- E-mail: clinical.info.jp@kyowakirin.com
Studiesteder
-
-
-
Niigata, Japan
- Rekruttering
- Niigata University Medical and Dental Hospital
-
Okayama, Japan
- Rekruttering
- Okayama University Hospital
-
Osaka, Japan
- Rekruttering
- Osaka City General Hospital
-
Osaka, Japan
- Rekruttering
- Iseikai International General Hospital
-
-
Aichi
-
Ōbu, Aichi, Japan
- Rekruttering
- Aichi Children's Health and Medical Center
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japan
- Rekruttering
- Osaka University Hospital
-
Waizumi, Osaka, Japan
- Rekruttering
- Osaka Women's and Children's Hospital
-
-
Tokyo
-
Fuchū, Tokyo, Japan
- Rekruttering
- Tokyo Metropolitan Children's Medical Center
-
-
Tottori
-
Yonago, Tottori, Japan
- Rekruttering
- Tottori University Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Patienter, der er mellem 2,5 og 17,5 år gamle på tidspunktet for foreløbig registrering. Patienter, der opfylder visse kriterier med hensyn til garverstadium og knogleralder.
- Patienter, der er blevet diagnosticeret med achondroplasia gennem genetisk test.
Ekskluderingskriterier:
- Patienter, der opfylder kriterierne for en bestemt højde, der er bestemt af alder og køn i "vækstdiagram for patienter med achondroplasia" på tidspunktet for forudgående registreringsundersøgelse
- Patienter, der har modtaget behandling med R-HGH eller en CNP-analog inden for en bestemt periode forud for forudgående tilmeldingsundersøgelse.
- Patienter, der har haft tidligere osteotomi, eller som er planlagt til at gennemgå osteotomi eller epifysisk vækstinhibering i undersøgelsesperioden. Epifysisk vækstinhibering, hvor pladen blev fjernet mere end 26 uger før forudgående registreringsundersøgelse, vil ikke blive udelukket, hvis patienten er helet fuldstændigt uden følger, baseret på efterforskerens eller underundersøgelsesdommen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: KK8398
|
KK8398 administreres.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Skift fra baseline i årlig højdehastighed
Tidsramme: Pre-dosis, uge 52
|
Pre-dosis, uge 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Højde Z-score ved hjælp af væksttabeller hos patienter med achondroplasi og ændringen fra baseline
Tidsramme: Pre-dosis, uge 52
|
Pre-dosis, uge 52
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Yu Sato, Kyowa Kirin Co., Ltd.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. december 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. maj 2029
Studieafslutning (Anslået)
31. maj 2031
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
1. april 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
7. april 2025
Først opslået (Faktiske)
13. april 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
29. april 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
28. april 2025
Sidst verificeret
1. april 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 8398-001
- jRCT2031240562 (Registry Identifier: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Der er ikke en plan for at stille IPD til rådighed.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .