Evalueer de werkzaamheid en veiligheid van KK8398 bij patiënten met achondroplasie （AOBA -studie）
28 april 2025 bijgewerkt door: Kyowa Kirin Co., Ltd.
Een multicenter, open-label, single-arm, fase 3-studie van KK8398 (infigratinib) bij patiënten met achondroplasie (AOBA-studie)
Deze studie zal de werkzaamheid van KK8398 evalueren op geannualiseerde hoogtesnelheid na 52 weken herhaalde toediening van KK8398 aan patiënten met achondroplasie
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
6
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Kyowa Kirin Co., Ltd.
- Telefoonnummer: +81-3-5205-7200
- E-mail: clinical.info.jp@kyowakirin.com
Studie Locaties
-
-
-
Niigata, Japan
- Werving
- Niigata University Medical and Dental Hospital
-
Okayama, Japan
- Werving
- Okayama University Hospital
-
Osaka, Japan
- Werving
- Osaka City General Hospital
-
Osaka, Japan
- Werving
- Iseikai International General Hospital
-
-
Aichi
-
Ōbu, Aichi, Japan
- Werving
- Aichi Children's Health and Medical Center
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japan
- Werving
- Osaka University Hospital
-
Waizumi, Osaka, Japan
- Werving
- Osaka Women's and Children's Hospital
-
-
Tokyo
-
Fuchū, Tokyo, Japan
- Werving
- Tokyo Metropolitan Children's Medical Center
-
-
Tottori
-
Yonago, Tottori, Japan
- Werving
- Tottori University Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten die tussen de 2,5 en 17,5 jaar oud zijn op het moment van voorlopige registratie. Patiënten die aan bepaalde criteria voldoen in termen van Tanner -stadium en botleeftijd.
- Patiënten bij wie de diagnose achondroplasie is vastgesteld door middel van genetische testen.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten die voldoen aan de criteria voor een bepaalde lengte bepaald door leeftijd en geslacht in de "groeipablaatst voor patiënten met achondroplasie" ten tijde van het pre-registratieonderzoek
- Patiënten die binnen een bepaalde periode voorafgaand aan het pre-inschrijvingsonderzoek worden behandeld met R-HGH of een CNP-analoog.
- Patiënten die eerdere osteotomie hebben gehad of die gepland zijn om osteotomie te ondergaan of remming van de groei van epifyten tijdens de studieperiode. Epiphyseale groeiremming waarbij de plaat meer dan 26 weken voorafgaand aan het pre-registratieonderzoek werd verwijderd, zal niet worden uitgesloten als de patiënt volledig is genezen zonder sequelae, gebaseerd op het oordeel van de onderzoeker of onderverzoeker.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: KK8398
|
KK8398 wordt beheerd.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering van de basislijn in geannualiseerde hoogtesnelheid
Tijdsspanne: Pre-dosis, week 52
|
Pre-dosis, week 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Hoogte Z-score met behulp van groeipabellen bij patiënten met achondroplasie en de verandering ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Pre-dosis, week 52
|
Pre-dosis, week 52
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Yu Sato, Kyowa Kirin Co., Ltd.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 december 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
31 mei 2029
Studie voltooiing (Geschat)
31 mei 2031
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
1 april 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
7 april 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
13 april 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 april 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 april 2025
Laatst geverifieerd
1 april 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 8398-001
- jRCT2031240562 (Register-ID: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Er is geen plan om IPD beschikbaar te maken.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .