Evaluer effektiviteten og sikkerheten til KK8398 hos pasienter med achondroplasia （AOBA -studie）
28. april 2025 oppdatert av: Kyowa Kirin Co., Ltd.
En multisenter, åpen, en-arm, fase 3-studie av KK8398 (infigratinib) hos pasienter med achondroplasia (AOBA-studie)
Denne studien vil evaluere effekten av KK8398 på årlig høydehastighet etter 52 uker med gjentatt administrering av KK8398 til pasienter med achondroplasi
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
6
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Kyowa Kirin Co., Ltd.
- Telefonnummer: +81-3-5205-7200
- E-post: clinical.info.jp@kyowakirin.com
Studiesteder
-
-
-
Niigata, Japan
- Rekruttering
- Niigata University Medical and Dental Hospital
-
Okayama, Japan
- Rekruttering
- Okayama University Hospital
-
Osaka, Japan
- Rekruttering
- Osaka City General Hospital
-
Osaka, Japan
- Rekruttering
- Iseikai International General Hospital
-
-
Aichi
-
Ōbu, Aichi, Japan
- Rekruttering
- Aichi Children's Health and Medical Center
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japan
- Rekruttering
- Osaka University Hospital
-
Waizumi, Osaka, Japan
- Rekruttering
- Osaka Women's and Children's Hospital
-
-
Tokyo
-
Fuchū, Tokyo, Japan
- Rekruttering
- Tokyo Metropolitan Children's Medical Center
-
-
Tottori
-
Yonago, Tottori, Japan
- Rekruttering
- Tottori University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Pasienter som er mellom 2,5 og 17,5 år gamle på tidspunktet for foreløpig registrering. Pasienter som oppfyller visse kriterier når det gjelder garveri og beinalder.
- Pasienter som har fått diagnosen achondroplasia gjennom genetisk testing.
Eksklusjonskriterier:
- Pasienter som oppfyller kriteriene for en viss høyde bestemt av alder og kjønn i "vekstdiagrammet for pasienter med achondroplasia" på tidspunktet for undersøkelsen før registrering
- Pasienter som har fått behandling med R-HGH eller en CNP-analog i løpet av en viss periode før undersøkelsen før påmeldingen.
- Pasienter som har hatt tidligere osteotomi eller som er planlagt å gjennomgå osteotomi eller epifyseal vekstinhibering i løpet av studieperioden. Epifysisk vekstinhibering der platen ble fjernet mer enn 26 uker før undersøkelsen før registrering ikke vil bli ekskludert hvis pasienten har helbredet helt uten følgesvenner, basert på etterforskeren eller undersøksmannens dom.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: KK8398
|
KK8398 vil bli administrert.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i årlig høydehastighet
Tidsramme: Pre-dose, uke 52
|
Pre-dose, uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Høyde Z-score ved bruk av veksttabeller hos pasienter med achondroplasia og endringen fra baseline
Tidsramme: Pre-dose, uke 52
|
Pre-dose, uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Yu Sato, Kyowa Kirin Co., Ltd.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. desember 2024
Primær fullføring (Antatt)
31. mai 2029
Studiet fullført (Antatt)
31. mai 2031
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. april 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. april 2025
Først lagt ut (Faktiske)
13. april 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. april 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. april 2025
Sist bekreftet
1. april 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 8398-001
- jRCT2031240562 (Registeridentifikator: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Det er ikke en plan for å gjøre IPD tilgjengelig.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .