Myokardiel Energirestaurering i Behandlingen af Obstruktiv Hypertrofisk Kardiomyopati (MERIT HCM)
Myokardiel Energi-restaurering i Behandlingen af Obstruktiv Hypertrofisk Kardiomyopati
Hypertrofisk kardiomyopati (HCM) er den mest almindelige arvelige hjertesygdom, hvor hjertemusklerne kan fortykkes til det punkt, at de blokerer blodstrømmen ud af hjertet. Denne tilstand er forbundet med en kronisk tilstand af energitab i hjertemusklen.
Indtil for nylig er en ny klasse af medicin (kardiale myosin-hæmmere) blevet introduceret for direkte at målrette mod hjertemuskelproteiner (sarkomerer) for at reducere kontraktionsstyrken og lindre blokeringen af blodstrømmen ud af hjertet. Selvom kliniske forsøg har vist, at denne klasse af medicin signifikant forbedrer fysisk kapacitet og patientsymptomer, er det stadig uklart, baseret på småskala publicerede undersøgelser, om denne forbedring opnås ved at genoprette den fundamentale energibalance i hjertet.
Vores forskningsstudie har til formål at besvare dette spørgsmål og bevise mekanistiske indsigter i brugen af denne klasse af medicin i HCM-populationen med blodstrømsobstruktion (også kendt som obstruktiv HCM) ved hjælp af en specialiseret ikke-invasiv MR-teknik, der nøjagtigt måler hjertens energiscore (specifikt kendt som PCr/ATP-forholdet) hos hver deltager. Vores mål er at afgøre, hvordan en patient med obstruktiv HCM påvirkes af deres energiscore, og hvordan den forbedres over tid med denne medicinbehandling. Hvis positiv, kunne denne opdagelse etablere brugen af PCr/ATP-forholdet som en afgørende, objektiv biomarkør for overvågning af terapeutisk respons og informering om personlige doseringsstrategier for patienter i fremtiden.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- mindst 18 år og
- Have en bekræftet diagnose af oHCM, der ikke alene forklares af abnorme belastningstilstande såsom signifikant hypertension eller klapfejl
- Kvalificerer til mavacamten-terapi ved at udvise en peak gradient i venstre ventrikels udstrømningskanal (LVOT) på ≥ 50 mmHg i hvile eller ved provokation, New York Heart Association (NYHA) funktionsklasse II eller III symptomer, og en baseline venstre ventrikel ejektionsfraktion (LVEF) på ≥ 55%
Eksklusionskriterier:
- HCM-phenocopier såsom kardial amyloidose eller Fabrys sygdom
- Har gennemgået en septumreducerende terapi (myektomi eller ablation) inden for de foregående 6 måneder
- Eventuelle kontraindikationer mod mavacamten (f.eks. baseline LVEF < 55%, graviditet/amning)
- Uformåen til sikkert at gennemgå et kardialt MR-scanning, såsom at have ikke-kompatible metalimplantater eller svær klaustrofobi
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gennemsnitlig ændring i PCr/ATP-forhold
Tidsramme: 24 uger
|
Det primære mål er at afgøre, om mavacamten-terapi (cardiac myosin inhibitor) signifikant forbedrer hjertemuskelens energiniveauer hos patienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, målt ved "energiscoren" (PCr/ATP) på en specialiseret MR-scanning.
|
24 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Anslået)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 367806
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Hypertrofisk kardiomyopati (HCM)
-
Shanghai Zhongshan HospitalRekruttering
-
Shanghai East HospitalIkke rekrutterer endnu
-
Rennes University HospitalIkke rekrutterer endnu
-
Chinese Academy of Medical Sciences, Fuwai HospitalAktiv, ikke rekrutterendeHCM - Hypertrofisk kardiomyopatiKina
-
Oregon Health and Science UniversityCytokinetics; Saint Lukes Hospital Mid America Heart InstituteRekrutteringHypertrofisk kardiomyopati (HCM)Forenede Stater
-
University of ManchesterIkke rekrutterer endnuHypertrofisk kardiomyopati (HCM)Det Forenede Kongerige
-
Central State Medical AcademyFederal State Budgetary Institution, V. A. Almazov Federal North-West...Tilmelding efter invitationHypertrofisk kardiomyopati (HCM)Rusland
-
University of ManchesterRekrutteringHypertrofisk kardiomyopati (HCM)Det Forenede Kongerige
-
Deutsches Herzzentrum MuenchenRekrutteringHjertefejl | Hypertrofisk kardiomyopati (HCM) | RASopatiTyskland
-
UltraSightAfsluttetEkkokardiografi | Hypertrofisk kardiomyopati (HCM) | Hjertebilleddannelse | Obstruktiv kardiomyopati, hypertrofisk | MavacamtenForenede Stater