Epunamin kombineret med DECP til recidiv/refraktær myelomatose
Et multicenter real-world studie, der evaluerer Epunamin i kombination med et DECP-baseret regime til recidiverende/refraktær myelomatose
Baggrund:
Multipel myelom forbliver en uhelbredelig hematologisk malignitet, og resultaterne for recidiverende/refraktær multipel myelom (RRMM) forbliver utilfredsstillende trods fremskridt i behandlingen. Denne undersøgelse har til formål at evaluere effektiviteten og sikkerheden af Epunamin kombineret med et DECP-baseret regime i en real-world klinisk sammenhæng.
Metoder:
Denne multicenter, enkelt-arm, real-world observationsstudie vil inkludere 48 patienter i alderen 18-75 år med RRMM diagnosticeret i henhold til reviderede IMWG-kriterier, som har modtaget mindst én tidligere systemisk behandling. Berettigede patienter skal have en ECOG performance status på 0-3, tilstrækkelig behandlingsoverholdelse og skriftligt informeret samtykke.
Vigtige eksklusionskriterier omfatter alvorlig kardiel, pulmonal, hepatisk eller renal dysfunktion; uafklaret tidligere behandlingstoksicitet over grad 1; perifer neuropati grad ≥2 eller grad 1 med smerter; alvorlig infektion inden for 14 dage; plasmacelleleukæmi; psykiske lidelser, der påvirker overholdelse; graviditet eller amning; nylige andre maligniteter; overfølsomhed over for undersøgelsesmedicin; HIV-infektion; deltagelse i en anden klinisk undersøgelse inden for 30 dage; eller enhver tilstand, der anses for uegnet af undersøgerne.
Endepunkter:
Det primære endepunkt er den samlede responsrate (ORR) efter fire behandlingscyklusser. Sekundære endepunkter omfatter meget god delvis respons (VGPR), komplet respons (CR), stringent komplet respons (sCR), minimal residual sygdom (MRD), responsvarighed (DOR) og tid til næste behandling (TTNT), vurderet i henhold til reviderede IMWG-kriterier.
Statistisk analyse:
Kontinuerte variable vil blive opsummeret ved brug af middelværdi, median, standardafvigelse, minimum og maksimum værdier. Normalfordelte data vil blive analyseret ved brug af Student's t-test eller ANOVA, mens ikke-normalfordelte data vil bruge rangsumtest. Kategoriske variable vil blive analyseret ved brug af chi-i-anden eller Fisher's eksakte test, og ordinale variable ved Ridit-analyse eller ikke-parametriske test. Overlevelsesresultater inklusive progressionsfri overlevelse (PFS) og samlet overlevelse (OS) vil blive estimeret ved brug af Kaplan-Meier-analyse og sammenlignet med log-rank test. En to-sidet P-værdi <0,05 vil blive betragtet som statistisk signifikant.
Undersøgelsesperiode:
Oktober 2025 til september 2027.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Baggrund:
Multipel myelom forbliver en uhelbredelig plasma-celle malignitet, og patienter med tilbagevendende/refraktær sygdom står fortsat over for begrænsede behandlingsmuligheder og dårlige kliniske resultater. Epunamin i kombination med et DECP-baseret regime kan udgøre en ny terapeutisk strategi i denne sammenhæng. Dog er evidens fra klinisk praksis i den virkelige verden fortsat begrænset.
Metoder:
Dette er en multicentrisk, enkelt-armet, observationsbaseret klinisk undersøgelse i den virkelige verden, der er designet til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af Epunamin kombineret med et DECP-baseret regime hos patienter med tilbagevendende/refraktær multipel myelom (RRMM). I alt 48 kvalificerede patienter i alderen 18-75 år, der opfylder de reviderede International Myeloma Working Group diagnostiske kriterier og har modtaget mindst én tidligere systemisk behandling, vil blive inkluderet. Kvalificerede deltagere skal have en Eastern Cooperative Oncology Group performance status på 0-3 og have givet skriftlig informeret samtykke.
De vigtigste eksklusionskriterier omfatter alvorlig hjertesvigt, lunge-, lever- eller nyrefunktionsnedsættelse; uafklarede toksiciteter fra tidligere kemoterapi; grad ≥2 perifer neuropati; aktiv alvorlig infektion; plasma-celle leukæmi; samtidige maligniteter diagnosticeret inden for 2 år; HIV-infektion; graviditet eller amning; og kendt overfølsomhed over for undersøgelsesmedicin.
Endepunkter:
Det primære endepunkt er den samlede responsrate (ORR) efter afslutning af fire behandlingscykler. Sekundære endepunkter omfatter meget god partiel respons (VGPR), komplet respons (CR), stringent komplet respons (sCR), minimal residual sygdom (MRD), responsvarighed (DOR) og tid til næste behandling (TTNT), baseret på laboratoriefund og reviderede IMWG-kriterier.
Statistisk analyse:
Kontinuerte variable vil blive opsummeret ved brug af middelværdi, median, standardafvigelse, minimum og maksimum værdier. Kategoriske variable vil blive præsenteret som antal og procenter. Normalfordelte kontinuerte variable vil blive analyseret ved brug af Student's t-test eller variansanalyse, mens ikke-normalfordelte variable vil blive sammenlignet ved brug af rangsumtest. Kategoriske variable vil blive analyseret ved brug af chi-i-anden-test eller Fishers eksakte test. Ordinale variable vil blive vurderet ved brug af Ridit-analyse eller ikke-parametriske rangsumtest. Overlevelsesresultater, herunder progressionsfri overlevelse (PFS) og samlet overlevelse (OS), vil blive estimeret ved brug af Kaplan-Meier-metoden, med sammenligninger udført ved brug af log-rank test. Alle statistiske analyser vil være tosidede, med P < 0,05 betragtet som statistisk signifikant.
Undersøgelsesperiode:
Patientindkludering og opfølgning er planlagt fra oktober 2025 til september 2027.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Tian Weiwei Tian Weiwei, PhD
- Telefonnummer: +156-13485304136
- E-mail: tianweiwei@yesh.net
Studiesteder
-
-
Shanxi
-
Taiyuan, Shanxi, Kina, 030000
- Rekruttering
- ShanxiBethuneH
-
Kontakt:
- Tian Weiwei Tian Weiwei, PhD
- Telefonnummer: +156-13485304136
- E-mail: tianweiwei@yesh.net
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Voksne i alderen 18 til 75 år med tilbagevendende/refraktær multipelt myelom diagnosticeret i henhold til reviderede IMWG-kriterier.
Har modtaget mindst én tidligere systemisk behandlingsregime. Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status score på 0-3. I stand til at forstå behandlingsrelaterede ændringer og behandlingsmuligheder under terapi og opfølgning, med god behandlingsoverholdelse og opfølgningsoverholdelse.
Har givet skriftligt informeret samtykke. -
Eksklusionskriterier:
Alvorlig dysfunktion af større organer, herunder hjerte-, lunge-, lever- eller nyreskade, defineret som venstre ventrikulær ejektionsfraktion <50%, diffusionskapacitet for kulilte <50% af forudsagt værdi på grund af kronisk respiratorisk sygdom, serum bilirubin >2 mg/dL, alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase >2,5 × øvre normalgrænse, eller estimeret glomerulær filtrationsrate <30 mL/min.
Toksiciteter fra tidligere kemoterapi ikke tilbagegået til udgangspunkt eller grad ≤1. Perifer neuropati grad ≥2, eller grad 1 med smerter. Større kirurgi, stråleterapi, infektion, der kræver systemisk antibiotisk behandling, eller anden alvorlig infektion inden for 14 dage før inddragelse.
Højrisiko plasmacelleleukæmi med perifert blod plasmaceller ≥20%. Psykiske lidelser, kognitive forstyrrelser eller andre tilstande, der påvirker selvkontrol eller studieoverholdelse.
Gravide eller ammende kvinder, eller fertile patienter, der ikke er villige til at bruge tilstrækkelig prævention under studiet. Mandlige patienter, der ikke er villige til at bruge effektiv prævention eller afholde sig fra sæddonation under behandling og i 3 måneder efter sidste dosis.
Diagnose eller behandling af en anden malignitet inden for 2 år før inddragelse. Kendt overfølsomhed over for Epunamin, Dexamethason, Cisplatin, Etoposid eller Cyclophosphamid.
Human Immunodeficiency Virus Infektion positiv. Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 30 dage før inddragelse eller i løbet af studieperioden.
Enhver tilstand, der anses for uegnet til deltagelse af undersøgeren.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Patienter, der modtager Epunamin kombineret med DECP-baseret regime
Patienter med recidiv/refraktær Multipel Myelom vil modtage Epunamin i kombination med et DECP-baseret regime som følger: Epunamin 10 mg/kg administreret på dag 1-5, eller dag 1-3 og dag 15-17 Cisplatin 10 mg/m² på dag 1-4 Etoposid 40 mg/m² på dag 1-4 Cyclophosphamid 300 mg/m² på dag 1-4 Dexamethason 20-40 mg på dag 1-4 Hver behandlingscyklus varer 28 dage. Patienter, der opnår klinisk fordel, vil modtage mindst 4-6 behandlingscykler. Ved første administration vil Epunamin blive indført ved hjælp af en step-up doseringsstrategi, især hos patienter med høj tumørbyrde eller ekstramedullær bulky sygdom. DECP-regimet vil starte med 1/2 til 2/3 af standarddosen, og hos patienter ældre end 70 år vil behandlingen starte med 1/2 dosis. Under behandlingen vil tromboprofilakse med lavmolekylært heparin eller Rivaroxaban blive administreret for at forebygge trombotiske hændelser. |
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Objektiv responsrate (ORR) defineres som andelen af evaluerbare patienter, der opnår komplet respons (CR) eller partiel respons (PR) efter behandling.
Tidsramme: Ved afslutningen af cyklus 4 (cirka 4 måneder) Beskrivelse
|
Formel effektvurdering vil blive udført ved afslutningen af cyklus 4. M-protein og relaterede laboratorieparametre vil blive overvåget under hver behandlingscyklus, mens knoglemarvsundersøgelse og serum fri letkædevurdering vil blive udført hver 2. cyklus for at evaluere responsdybden.
|
Ved afslutningen af cyklus 4 (cirka 4 måneder) Beskrivelse
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- TNF-related apoptosis-inducing ligand (TRAIL) for bone sarcoma treatment: Pre-clinical and clinical data. Cancer Lett. 2017 Nov 28;409:66-80. doi: 10.1016/j.canlet.
- NCCN Guidelines Version 3.2024 Multiple Myeloma[M].2024
- Aponermin or placebo in combination with thalidomide and dexamethasone in the treatment of relapsed or refractory multiple myeloma (Apo-MM301): a randomised, double-blinded, placebo-controlled, phase 3 trial. BMC Cancer. 2023 Oct 14;23(1):980.
- Globocan, The Global Cancer Observatory (GCO) (2020a) Cancer Today; World Fact Sheets. 2020.
- [1]Multiple myeloma: 2022 update on diagnosis, risk stratification, and management. American journal of hematology, 2022: p. 1-22.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Karsygdomme
- Hjerte-kar-sygdomme
- Neoplasmer
- Sygdomme i immunsystemet
- Neoplasmer efter histologisk type
- Hæmatologiske sygdomme
- Lymfoproliferative lidelser
- Immunproliferative lidelser
- Neoplasmer, Plasmacelle
- Hæmostatiske lidelser
- Paraproteinæmier
- Blodproteinforstyrrelser
- Hæmoragiske lidelser
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Myelomatose
Andre undersøgelses-id-numre
- IIT-2025-121-KS043
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .