Epunamin combinato con DECP per il mieloma multiplo recidivato/refrattario
Uno Studio Multicentrico del Mondo Reale che Valuta Epunamin in Combinazione con un Regime Basato su DECP per il Mieloma Multiplo Recidivato/Refrattario
Background:
Il mieloma multiplo rimane una neoplasia ematologica incurabile e i risultati per il mieloma multiplo recidivante/refrattario (RRMM) rimangono insoddisfacenti nonostante i progressi nella terapia. Questo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di Epunamin combinato con un regime basato su DECP in un contesto clinico reale.
Methods:
Questo studio osservazionale multicentrico, a braccio singolo, del mondo reale arruolerà 48 pazienti di età compresa tra 18 e 75 anni con RRMM diagnosticato secondo i criteri IMWG rivisti che hanno ricevuto almeno un trattamento sistemico precedente. I pazienti idonei devono avere uno stato di performance ECOG di 0-3, un'adeguata compliance al trattamento e un consenso informato scritto.
Key exclusion criteria include severe cardiac, pulmonary, hepatic, or renal dysfunction; unresolved prior treatment toxicity above grade 1; grade ≥2 peripheral neuropathy or grade 1 with pain; severe infection within 14 days; plasma cell leukemia; psychiatric disorders affecting compliance; pregnancy or lactation; recent other malignancies; hypersensitivity to study drugs; HIV infection; participation in another clinical trial within 30 days; or any condition deemed unsuitable by investigators.
Endpoints:
L'endpoint primario è il tasso di risposta complessiva (ORR) dopo quattro cicli di trattamento. Gli endpoint secondari includono risposta parziale molto buona (VGPR), risposta completa (CR), risposta completa stringente (sCR), malattia residua minima (MRD), durata della risposta (DOR) e tempo al prossimo trattamento (TTNT), valutati secondo i criteri IMWG rivisti.
Statistical Analysis:
Le variabili continue saranno riassunte utilizzando media, mediana, deviazione standard, valori minimi e massimi. I dati distribuiti normalmente saranno analizzati utilizzando il test t di Student o l'ANOVA, mentre i dati non distribuiti normalmente utilizzeranno test di somma dei ranghi. Le variabili categoriche saranno analizzate utilizzando il test chi-quadrato o il test esatto di Fisher, e le variabili ordinali mediante analisi Ridit o test non parametrici. Gli outcome di sopravvivenza, inclusa la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e la sopravvivenza globale (OS), saranno stimati utilizzando l'analisi di Kaplan-Meier e confrontati con il test del log-rank. Un valore P a due code <0,05 sarà considerato statisticamente significativo.
Study Period:
Ottobre 2025 a settembre 2027.
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
Background:
Il mieloma multiplo rimane una neoplasia maligna incurabile delle plasmacellule, e i pazienti con malattia recidivante/refrattaria continuano ad affrontare opzioni terapeutiche limitate e scarsi esiti clinici. Epunamin, in combinazione con un regime basato su DECP, potrebbe rappresentare una nuova strategia terapeutica in questo contesto. Tuttavia, le evidenze provenienti dalla pratica clinica del mondo reale rimangono limitate.
Methods:
Questo è uno studio clinico osservazionale del mondo reale, multicentrico, a braccio singolo, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di Epunamin combinato con un regime basato su DECP in pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario (RRMM). Saranno arruolati un totale di 48 pazienti idonei di età compresa tra 18 e 75 anni che soddisfano i criteri diagnostici rivisti dell'International Myeloma Working Group e che hanno ricevuto almeno una precedente terapia sistemica. I partecipanti idonei devono avere uno stato di performance dell'Eastern Cooperative Oncology Group di 0-3 e fornire un consenso informato scritto.
I principali criteri di esclusione includono: disfunzione cardiaca, polmonare, epatica o renale grave; tossicità non risolte da precedenti chemioterapie; neuropatia periferica di grado ≥2; infezione grave attiva; leucemia plasmacellulare; neoplasie concomitanti diagnosticate entro 2 anni; infezione da HIV; gravidanza o allattamento; e ipersensibilità nota ai farmaci dello studio.
Endpoints:
L'endpoint primario è il tasso di risposta complessiva (ORR) dopo il completamento di quattro cicli di trattamento. Gli endpoint secondari includono: risposta parziale molto buona (VGPR), risposta completa (CR), risposta completa stringente (sCR), malattia residua minima (MRD), durata della risposta (DOR) e tempo al trattamento successivo (TTNT), basati sui risultati di laboratorio e sui criteri IMWG rivisti.
Statistical Analysis:
Le variabili continue saranno riassunte utilizzando media, mediana, deviazione standard, valori minimi e massimi. Le variabili categoriche saranno presentate come conteggi e percentuali. Le variabili continue distribuite normalmente saranno analizzate utilizzando il t-test di Student o l'analisi della varianza, mentre le variabili non distribuite normalmente saranno confrontate utilizzando test della somma dei ranghi. Le variabili categoriche saranno analizzate utilizzando il test del chi-quadrato o il test esatto di Fisher. Le variabili ordinali saranno valutate utilizzando l'analisi Ridit o test non parametrici della somma dei ranghi. Gli esiti di sopravvivenza, inclusa la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e la sopravvivenza globale (OS), saranno stimati utilizzando il metodo di Kaplan-Meier, con confronti effettuati utilizzando il test del log-rank. Tutte le analisi statistiche saranno a due code, con P < 0,05 considerato statisticamente significativo.
Study Period:
L'arruolamento dei pazienti e il follow-up sono pianificati da ottobre 2025 a settembre 2027.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Tian Weiwei Tian Weiwei, PhD
- Numero di telefono: +156-13485304136
- Email: tianweiwei@yesh.net
Luoghi di studio
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Shanxi
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Taiyuan, Shanxi, Cina, 030000
- Reclutamento
- ShanxiBethuneH
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Contatto:
- Tian Weiwei Tian Weiwei, PhD
- Numero di telefono: +156-13485304136
- Email: tianweiwei@yesh.net
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
Adulti di età compresa tra 18 e 75 anni con mieloma multiplo recidivante/refrattario diagnosticato secondo i criteri IMWG rivisti.
Aver ricevuto almeno un precedente regime di trattamento sistemico. Punteggio dello stato di performance dell'Eastern Cooperative Oncology Group di 0-3. In grado di comprendere le modifiche correlate al trattamento e le opzioni di gestione durante la terapia e il follow-up, con buona aderenza al trattamento e conformità al follow-up.
Consenso informato scritto fornito. -
Criteri di esclusione:
Disfunzione grave degli organi maggiori, inclusa compromissione cardiaca, polmonare, epatica o renale, definita come frazione di eiezione ventricolare sinistra <50%, capacità di diffusione del monossido di carbonio <50% del valore previsto a causa di malattia respiratoria cronica, bilirubina sierica >2 mg/dL, alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi >2,5 × limite superiore della norma, o velocità di filtrazione glomerulare stimata <30 mL/min.
Tossicità da precedente chemioterapia non recuperate al basale o di grado ≤1. Neuropatia periferica di grado ≥2, o di grado 1 con dolore. Chirurgia maggiore, radioterapia, infezione che richiede trattamento antibiotico sistemico o altre infezioni gravi entro 14 giorni prima dell'arruolamento.
Leucemia plasmacellulare ad alto rischio con plasmacellule periferiche ≥20%.
Disturbi psichiatrici, deterioramento cognitivo o altre condizioni che influenzano l'autocontrollo o la conformità allo studio.
Donne in gravidanza o in allattamento, o pazienti fertili non disposte a utilizzare un'adeguata contraccezione durante lo studio.
Pazienti maschi non disposti a utilizzare una contraccezione efficace o ad astenersi dalla donazione di sperma durante il trattamento e per 3 mesi dopo l'ultima dose.
Diagnosi o trattamento di un'altra neoplasia maligna entro 2 anni prima dell'arruolamento.
Ipersensibilità nota a Epunamin, Desametasone, Cisplatino, Etoposide o Ciclofosfamide.
Infezione da virus dell'immunodeficienza umana positiva.
Partecipazione a un altro studio clinico entro 30 giorni prima dell'arruolamento o durante il periodo dello studio.
Qualsiasi condizione considerata inadatta alla partecipazione dallo sperimentatore.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Pazienti che ricevono Epunamin in combinazione con un regime basato su DECP
I pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario riceveranno Epunamin in combinazione con un regime basato su DECP come segue: Epunamin 10 mg/kg somministrato nei giorni 1-5, o nei giorni 1-3 e 15-17 Cisplatino 10 mg/m² nei giorni 1-4 Etoposide 40 mg/m² nei giorni 1-4 Ciclofosfamide 300 mg/m² nei giorni 1-4 Desametasone 20-40 mg nei giorni 1-4 Ogni ciclo di trattamento dura 28 giorni. I pazienti che ottengono beneficio clinico riceveranno almeno 4-6 cicli di trattamento. Per la prima somministrazione, Epunamin verrà introdotto utilizzando una strategia di dosaggio a scalino, in particolare nei pazienti con elevato carico tumorale o malattia extramidollare voluminosa. Il regime DECP inizierà a 1/2 o 2/3 della dose standard, e nei pazienti di età superiore a 70 anni, il trattamento inizierà a 1/2 dose. Durante il trattamento, verrà somministrata tromboprofilassi con eparina a basso peso molecolare o Rivaroxaban per prevenire eventi trombotici. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Il tasso di risposta obiettiva (ORR) è definito come la proporzione di pazienti valutabili che raggiungono una risposta completa (CR) o una risposta parziale (PR) dopo il trattamento.
Lasso di tempo: Alla fine del ciclo 4 (circa 4 mesi) Descrizione
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La valutazione formale dell'efficacia sarà effettuata alla fine del ciclo 4. La proteina M e i relativi parametri di laboratorio saranno monitorati durante ogni ciclo di trattamento, mentre l'esame del midollo osseo e la valutazione delle catene leggere libere nel siero saranno eseguiti ogni 2 cicli per valutare la profondità della risposta.
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Alla fine del ciclo 4 (circa 4 mesi) Descrizione
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- TNF-related apoptosis-inducing ligand (TRAIL) for bone sarcoma treatment: Pre-clinical and clinical data. Cancer Lett. 2017 Nov 28;409:66-80. doi: 10.1016/j.canlet.
- NCCN Guidelines Version 3.2024 Multiple Myeloma[M].2024
- Aponermin or placebo in combination with thalidomide and dexamethasone in the treatment of relapsed or refractory multiple myeloma (Apo-MM301): a randomised, double-blinded, placebo-controlled, phase 3 trial. BMC Cancer. 2023 Oct 14;23(1):980.
- Globocan, The Global Cancer Observatory (GCO) (2020a) Cancer Today; World Fact Sheets. 2020.
- [1]Multiple myeloma: 2022 update on diagnosis, risk stratification, and management. American journal of hematology, 2022: p. 1-22.
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Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie vascolari
- Malattia cardiovascolare
- Neoplasie
- Malattie del sistema immunitario
- Neoplasie per tipo istologico
- Malattie ematologiche
- Malattie linfoproliferative
- Disturbi immunoproliferativi
- Neoplasie, plasmacellule
- Disturbi emostatici
- Paraproteinemie
- Disturbi delle proteine del sangue
- Disturbi emorragici
- Malattie emiche e linfatiche
- Mieloma multiplo
Altri numeri di identificazione dello studio
- IIT-2025-121-KS043
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