Epunamin combinado con DECP para mieloma múltiple recidivante/refractario
Un estudio multicéntrico del mundo real que evalúa Epunamin en combinación con un régimen basado en DECP para el mieloma múltiple recidivante/refractario
Antecedentes:
El mieloma múltiple sigue siendo una neoplasia hematológica incurable, y los resultados para el mieloma múltiple recidivante/refractario (MMRR) siguen siendo insatisfactorios a pesar de los avances en el tratamiento. Este estudio tiene como objetivo evaluar la eficacia y la seguridad de Epunamin combinado con un régimen basado en DECP en un entorno clínico del mundo real.
Métodos:
Este estudio observacional del mundo real, multicéntrico y de un solo brazo, incluirá a 48 pacientes de 18 a 75 años con MMRR diagnosticado según los criterios revisados del IMWG que hayan recibido al menos un tratamiento sistémico previo. Los pacientes elegibles deben tener un estado funcional ECOG de 0 a 3, un cumplimiento terapéutico adecuado y un consentimiento informado por escrito.
Los criterios clave de exclusión incluyen disfunción cardíaca, pulmonar, hepática o renal grave; toxicidad previa del tratamiento no resuelta superior al grado 1; neuropatía periférica de grado ≥2 o grado 1 con dolor; infección grave dentro de los 14 días previos; leucemia de células plasmáticas; trastornos psiquiátricos que afecten el cumplimiento; embarazo o lactancia; otras neoplasias malignas recientes; hipersensibilidad a los fármacos del estudio; infección por VIH; participación en otro ensayo clínico dentro de los 30 días previos; o cualquier condición considerada inadecuada por los investigadores.
Objetivos del estudio:
El objetivo principal es la tasa de respuesta global (TRG) después de cuatro ciclos de tratamiento. Los objetivos secundarios incluyen respuesta parcial muy buena (RPMB), respuesta completa (RC), respuesta completa estricta (RCE), enfermedad residual mínima (ERM), duración de la respuesta (DR) y tiempo hasta el próximo tratamiento (TTNT), evaluados según los criterios revisados del IMWG.
Análisis estadístico:
Las variables continuas se resumirán utilizando la media, mediana, desviación estándar, valores mínimos y máximos. Los datos con distribución normal se analizarán mediante la prueba t de Student o ANOVA, mientras que los datos sin distribución normal utilizarán pruebas de suma de rangos. Las variables categóricas se analizarán mediante la prueba de chi-cuadrado o la prueba exacta de Fisher, y las variables ordinales mediante análisis Ridit o pruebas no paramétricas. Los resultados de supervivencia, incluida la supervivencia libre de progresión (SLP) y la supervivencia global (SG), se estimarán mediante el análisis de Kaplan-Meier y se compararán mediante la prueba de log-rank. Un valor de P bilateral <0,05 se considerará estadísticamente significativo.
Período del estudio:
De octubre de 2025 a septiembre de 2027.
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
Antecedentes:
El mieloma múltiple sigue siendo una neoplasia maligna de células plasmáticas incurable, y los pacientes con enfermedad recidivante/refractaria continúan enfrentando opciones terapéuticas limitadas y resultados clínicos deficientes. Epunamin, en combinación con un régimen basado en DECP, puede proporcionar una nueva estrategia terapéutica en este contexto. Sin embargo, la evidencia de la práctica clínica del mundo real sigue siendo limitada.
Métodos:
Este es un estudio clínico observacional del mundo real, multicéntrico y de un solo brazo, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de Epunamin combinado con un régimen basado en DECP en pacientes con mieloma múltiple recidivante/refractario (MMRR). Se inscribirá un total de 48 pacientes elegibles de 18 a 75 años que cumplan con los criterios diagnósticos revisados del International Myeloma Working Group y hayan recibido al menos una terapia sistémica previa. Los participantes elegibles deben tener un estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group de 0-3 y proporcionar consentimiento informado por escrito.
Los principales criterios de exclusión incluyen disfunción cardíaca, pulmonar, hepática o renal grave; toxicidades no resueltas de quimioterapia previa; neuropatía periférica de grado ≥2; infección grave activa; leucemia de células plasmáticas; neoplasias malignas concurrentes diagnosticadas dentro de los 2 años; infección por VIH; embarazo o lactancia; e hipersensibilidad conocida a los fármacos del estudio.
Puntos finales:
El criterio de valoración principal es la tasa de respuesta global (TRG) después de completar cuatro ciclos de tratamiento. Los criterios de valoración secundarios incluyen respuesta parcial muy buena (RPMB), respuesta completa (RC), respuesta completa estricta (RCE), enfermedad residual mínima (ERM), duración de la respuesta (DR) y tiempo hasta el próximo tratamiento (TTNT), basados en hallazgos de laboratorio y criterios revisados del IMWG.
Análisis estadístico:
Las variables continuas se resumirán utilizando media, mediana, desviación estándar, valores mínimo y máximo. Las variables categóricas se presentarán como recuentos y porcentajes. Las variables continuas con distribución normal se analizarán utilizando la prueba t de Student o análisis de varianza, mientras que las variables sin distribución normal se compararán utilizando pruebas de suma de rangos. Las variables categóricas se analizarán utilizando la prueba de chi-cuadrado o la prueba exacta de Fisher. Las variables ordinales se evaluarán mediante análisis Ridit o pruebas no paramétricas de suma de rangos. Los resultados de supervivencia, incluida la supervivencia libre de progresión (SLP) y la supervivencia global (SG), se estimarán utilizando el método de Kaplan-Meier, con comparaciones realizadas mediante la prueba de log-rank. Todos los análisis estadísticos serán bilaterales, considerándose estadísticamente significativo un valor de P < 0,05.
Período del estudio:
La inscripción de pacientes y el seguimiento están planificados desde octubre de 2025 hasta septiembre de 2027.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Tian Weiwei Tian Weiwei, PhD
- Número de teléfono: +156-13485304136
- Correo electrónico: tianweiwei@yesh.net
Ubicaciones de estudio
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Shanxi
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Taiyuan, Shanxi, Porcelana, 030000
- Reclutamiento
- ShanxiBethuneH
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Contacto:
- Tian Weiwei Tian Weiwei, PhD
- Número de teléfono: +156-13485304136
- Correo electrónico: tianweiwei@yesh.net
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Adultos de 18 a 75 años con mieloma múltiple recidivante/refractario diagnosticado según los criterios revisados de IMWG.
Haber recibido al menos un régimen de tratamiento sistémico previo. Puntuación del estado funcional del Grupo de Oncología Cooperativa del Este de 0 a 3. Capaz de comprender los cambios relacionados con el tratamiento y las opciones de manejo durante la terapia y el seguimiento, con buena adherencia al tratamiento y cumplimiento del seguimiento.
Haber proporcionado el consentimiento informado por escrito. -
Criterios de exclusión:
Disfunción grave de los órganos principales, incluyendo afectación cardíaca, pulmonar, hepática o renal, definida como fracción de eyección del ventrículo izquierdo <50%, capacidad de difusión de monóxido de carbono <50% del valor previsto debido a enfermedad respiratoria crónica, bilirrubina sérica >2 mg/dL, alanina aminotransferasa o aspartato aminotransferasa >2,5 × el límite superior de lo normal, o tasa de filtración glomerular estimada <30 mL/min.
Toxicidades de quimioterapia previa no recuperadas hasta el nivel basal o grado ≤1. Neuropatía periférica grado ≥2, o grado 1 con dolor. Cirugía mayor, radioterapia, infección que requiera tratamiento antibiótico sistémico u otra infección grave dentro de los 14 días previos a la inclusión.
Leucemia de células plasmáticas de alto riesgo con células plasmáticas en sangre periférica ≥20%. Trastornos psiquiátricos, deterioro cognitivo u otras condiciones que afecten el autocontrol o el cumplimiento del estudio.
Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia, o pacientes fértiles que no deseen utilizar anticoncepción adecuada durante el estudio. Pacientes varones que no deseen utilizar anticoncepción efectiva o abstenerse de donar esperma durante el tratamiento y durante 3 meses después de la última dosis.
Diagnóstico o tratamiento de otra neoplasia maligna dentro de los 2 años previos a la inclusión. Hipersensibilidad conocida a Epunamin, Dexametasona, Cisplatino, Etopósido o Ciclofosfamida.
Infección por el virus de la inmunodeficiencia humana positiva. Participación en otro ensayo clínico dentro de los 30 días previos a la inclusión o durante el período de estudio.
Cualquier condición considerada no adecuada para la participación por el investigador.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Pacientes que Reciben Epunamin Combinado con Regimen Basado en DECP
Los pacientes con mieloma múltiple recidivante/refractorio recibirán Epunamin en combinación con un régimen basado en DECP de la siguiente manera: Epunamin 10 mg/kg administrado los días 1-5, o los días 1-3 y los días 15-17 Cisplatino 10 mg/m² los días 1-4 Etopósido 40 mg/m² los días 1-4 Ciclofosfamida 300 mg/m² los días 1-4 Dexametasona 20-40 mg los días 1-4 Cada ciclo de tratamiento dura 28 días. Los pacientes que logren beneficio clínico recibirán al menos 4-6 ciclos de tratamiento. Para la primera administración, Epunamin se introducirá utilizando una estrategia de dosificación escalonada, particularmente en pacientes con alta carga tumoral o enfermedad extramedular voluminosa. El régimen DECP comenzará con 1/2 a 2/3 de la dosis estándar, y en pacientes mayores de 70 años, el tratamiento comenzará con 1/2 dosis. Durante el tratamiento, se administrará tromboprofilaxis con heparina de bajo peso molecular o Rivaroxaban para prevenir eventos trombóticos. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La tasa de respuesta objetiva (ORR) se define como la proporción de pacientes evaluables que logran una respuesta completa (CR) o una respuesta parcial (PR) después del tratamiento.
Periodo de tiempo: Al final del ciclo 4 (aproximadamente 4 meses) Descripción
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La evaluación formal de eficacia se realizará al final del ciclo 4. La proteína M y los parámetros de laboratorio relacionados se controlarán durante cada ciclo de tratamiento, mientras que el examen de médula ósea y la evaluación de cadenas ligeras libres en suero se realizarán cada 2 ciclos para evaluar la profundidad de la respuesta.
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Al final del ciclo 4 (aproximadamente 4 meses) Descripción
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- TNF-related apoptosis-inducing ligand (TRAIL) for bone sarcoma treatment: Pre-clinical and clinical data. Cancer Lett. 2017 Nov 28;409:66-80. doi: 10.1016/j.canlet.
- NCCN Guidelines Version 3.2024 Multiple Myeloma[M].2024
- Aponermin or placebo in combination with thalidomide and dexamethasone in the treatment of relapsed or refractory multiple myeloma (Apo-MM301): a randomised, double-blinded, placebo-controlled, phase 3 trial. BMC Cancer. 2023 Oct 14;23(1):980.
- Globocan, The Global Cancer Observatory (GCO) (2020a) Cancer Today; World Fact Sheets. 2020.
- [1]Multiple myeloma: 2022 update on diagnosis, risk stratification, and management. American journal of hematology, 2022: p. 1-22.
Fechas de registro del estudio
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Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
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Términos relacionados con este estudio
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- Mieloma múltiple
Otros números de identificación del estudio
- IIT-2025-121-KS043
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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