Epunamin kombinert med DECP for relapserende/refraktær multippel myelom
En multicentrisk realverdensstudie som evaluerer Epunamin i kombinasjon med et DECP-basert regime for tilbakevendende/refraktær myelomatose
Bakgrunn:
Multippelt myelom forblir en uhelbredelig hematologisk malignitet, og resultatene for tilbakevendende/refraktært multippelt myelom (RRMM) forblir utilfredsstillende til tross for fremskritt i behandlingen. Denne studien har som mål å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Epunamin kombinert med et DECP-basert regime i en klinisk virkelighetssetting.
Metoder:
Denne multicenter, enarms, observasjonsstudien i virkeligheten vil inkludere 48 pasienter i alderen 18-75 år med RRMM diagnostisert i henhold til reviderte IMWG-kriterier som har mottatt minst én tidligere systemisk behandling. Kvalifiserte pasienter må ha en ECOG ytelsestatus på 0-3, tilstrekkelig behandlingskompliance og skriftlig samtykke.
Viktige eksklusjonskriterier inkluderer alvorlig kardiell, pulmonal, leversvikt eller nyresvikt; uløst toksisitet fra tidligere behandling over grad 1; grad ≥2 perifer nevropati eller grad 1 med smerter; alvorlig infeksjon innen 14 dager; plasmacelleleukemi; psykiske lidelser som påvirker komplians; graviditet eller amming; nylig andre maligniteter; overfølsomhet for studiemidler; HIV-infeksjon; deltakelse i en annen klinisk studie innen 30 dager; eller enhver tilstand som anses som uegnet av forskerne.
Endepunkter:
Det primære endepunktet er total responsrate (ORR) etter fire behandlingssykluser. Sekundære endepunkter inkluderer veldig god partiell respons (VGPR), komplett respons (CR), streng komplett respons (sCR), minimal residual sykdom (MRD), responsvarighet (DOR) og tid til neste behandling (TTNT), vurdert i henhold til reviderte IMWG-kriterier.
Statistisk analyse:
Kontinuerlige variabler vil bli oppsummert ved bruk av gjennomsnitt, median, standardavvik, minimum og maksimum verdier. Normalfordelte data vil bli analysert ved bruk av Students t-test eller ANOVA, mens ikke-normalfordelte data vil bruke rangsumtest. Kategoriske variabler vil bli analysert ved bruk av chi-kvadrat eller Fishers eksakte test, og ordinale variabler ved Ridit-analyse eller ikke-parametriske tester. Overlevelsesutfall inkludert progresjonsfri overlevelse (PFS) og total overlevelse (OS) vil bli estimert ved bruk av Kaplan-Meier-analyse og sammenlignet med log-rank test. En tosidig P-verdi <0,05 vil bli betraktet som statistisk signifikant.
Studieperiode:
Oktober 2025 til september 2027.
Studieoversikt
Status
Detaljert beskrivelse
Bakgrunn:
Multippelt myelom forblir en uhelbredelig plasmacellekreft, og pasienter med tilbakefallende/refraktær sykdom står fortsatt overfor begrensede behandlingsalternativer og dårlige kliniske utfall. Epunamin, i kombinasjon med et DECP-basert regime, kan gi en ny terapeutisk strategi i denne situasjonen. Imidlertid er bevis fra klinisk praksis i den virkelige verden fortsatt begrenset.
Metoder:
Dette er en multicenter, enkeltarms, observasjonsstudie fra den virkelige verden designet for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Epunamin kombinert med et DECP-basert regime hos pasienter med tilbakefallende/refraktært multippelt myelom (RRMM). Totalt 48 kvalifiserte pasienter i alderen 18-75 år som oppfyller de reviderte International Myeloma Working Group-diagnosekriteriene og har mottatt minst én tidligere systemisk behandling, vil bli inkludert. Kvalifiserte deltakere må ha en Eastern Cooperative Oncology Group ytelsestatus på 0-3 og gi skriftlig samtykke.
Viktige eksklusjonskriterier inkluderer alvorlig hjerte-, lunge-, lever- eller nyresvikt; uoppklarte toksisiteter fra tidligere kjemoterapi; grad ≥2 perifer nevropati; aktiv alvorlig infeksjon; plasmacelleleukemi; samtidige maligne sykdommer diagnostisert innen 2 år; HIV-infeksjon; svangerskap eller amming; og kjent overfølsomhet for studielegemidler.
Endepunkter:
Primært endepunkt er total responsrate (ORR) etter fullføring av fire behandlingssykluser. Sekundære endepunkter inkluderer svært god partiell respons (VGPR), komplett respons (CR), stringent komplett respons (sCR), minimal residual sykdom (MRD), responsvarighet (DOR) og tid til neste behandling (TTNT), basert på laboratoriefunn og reviderte IMWG-kriterier.
Statistisk analyse:
Kontinuerlige variabler vil bli oppsummert ved bruk av gjennomsnitt, median, standardavvik, minimums- og maksimumsverdier. Kategoriske variabler vil presenteres som antall og prosenter. Normalfordelte kontinuerlige variabler vil analyseres ved bruk av Students t-test eller variansanalyse, mens ikke-normalfordelte variabler vil sammenlignes ved bruk av rangsumtest. Kategoriske variabler vil analyseres ved bruk av chi-kvadrat-test eller Fishers eksakte test. Ordinale variabler vil vurderes ved bruk av Ridit-analyse eller ikke-parametriske rangsumtester. Overlevelsesutfall, inkludert progresjonsfri overlevelse (PFS) og total overlevelse (OS), vil estimeres ved bruk av Kaplan-Meier-metoden, med sammenligninger utført ved bruk av log-rank-test. Alle statistiske analyser vil være tosidige, med P < 0,05 ansett som statistisk signifikant.
Studieperiode:
Pasientrekruttering og oppfølging er planlagt fra oktober 2025 til september 2027.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Tian Weiwei Tian Weiwei, PhD
- Telefonnummer: +156-13485304136
- E-post: tianweiwei@yesh.net
Studiesteder
-
-
Shanxi
-
Taiyuan, Shanxi, Kina, 030000
- Rekruttering
- ShanxiBethuneH
-
Ta kontakt med:
- Tian Weiwei Tian Weiwei, PhD
- Telefonnummer: +156-13485304136
- E-post: tianweiwei@yesh.net
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Voksne i alderen 18 til 75 år med tilbakefallende/refraktær multippel myelom diagnostisert i henhold til reviderte IMWG-kriterier.
Har mottatt minst ett tidligere systemisk behandlingsregime. Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status score på 0-3. I stand til å forstå behandlingsrelaterte endringer og behandlingsalternativer under terapi og oppfølging, med god behandlingsadheranse og oppfølgingssamhandling.
Har gitt skriftlig informert samtykke. -
Eksklusjonskriterier:
Alvorlig dysfunksjon av større organer, inkludert hjerte-, lunge-, lever- eller nyresvikt, definert som venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon <50%, diffusjonskapasitet for karbonmonoksid <50% av forventet verdi på grunn av kronisk luftveissykdom, serum bilirubin >2 mg/dL, alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase >2,5 × øvre grenseverdi, eller estimert glomerulær filtreringsrate <30 mL/min.
Toksisteter fra tidligere kjemoterapi som ikke har returnert til utgangsnivå eller grad ≤1. Perifer nevropati grad ≥2, eller grad 1 med smerter. Større kirurgi, stråleterapi, infeksjon som krever systemisk antibiotikabehandling, eller annen alvorlig infeksjon innen 14 dager før inkludering.
Høyrisiko plasmacelleleukemi med perifere blodplasmaceller ≥20%. Psykiske lidelser, kognitiv svikt eller andre tilstander som påvirker selvkontroll eller studiedeltakelse.
Gravide eller ammende kvinner, eller fertile pasienter som ikke ønsker å bruke tilstrekkelig prevensjon under studien. Mannlige pasienter som ikke ønsker å bruke effektiv prevensjon eller avstå fra sæddonasjon under behandlingen og i 3 måneder etter siste dose.
Diagnose eller behandling av annen malignitet innen 2 år før inkludering. Kjent overfølsomhet for Epunamin, Dexamethasone, Cisplatin, Etoposide, eller Cyclophosphamide.
Human Immunodeficiency Virus infeksjon positiv. Deltakelse i en annen klinisk studie innen 30 dager før inkludering eller under studieperioden.
Enhver tilstand som anses som uegnet for deltakelse av forskeren.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Pasienter som får Epunamin kombinert med DECP-basert regime
Pasienter med tilbakefallende/refraktær multipelt myelom vil motta Epunamin i kombinasjon med et DECP-basert regime som følger: Epunamin 10 mg/kg administrert på dag 1-5, eller dag 1-3 og dag 15-17 Cisplatin 10 mg/m² på dag 1-4 Etoposid 40 mg/m² på dag 1-4 Syklofosfamid 300 mg/m² på dag 1-4 Dexamethason 20-40 mg på dag 1-4 Hver behandlingssyklus varer 28 dager. Pasienter som oppnår klinisk nytte vil motta minst 4-6 behandlingssykluser. Ved første administrering vil Epunamin introduseres ved hjelp av en trinnvis doseringsstrategi, spesielt hos pasienter med høy tumørbyrde eller ekstramedullær bulksykdom. DECP-regimet vil starte med 1/2 til 2/3 av standarddosen, og hos pasienter eldre enn 70 år vil behandlingen starte med 1/2 dose. Under behandlingen vil tromboprofilakse med lavmolekylær heparin eller Rivaroxaban administreres for å forebygge trombotiske hendelser. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Objektiv responsrate (ORR) er definert som andelen evaluerbare pasienter som oppnår fullstendig respons (CR) eller delvis respons (PR) etter behandling.
Tidsramme: Ved slutten av syklus 4 (omtrent 4 måneder) Beskrivelse
|
Formell effektvurdering vil bli utført ved slutten av syklus 4. M-protein og relaterte laboratorieparametere vil bli overvåket under hver behandlingssyklus, mens benmargsundersøkelse og serum fri lettkjede-vurdering vil bli utført hver 2. syklus for å evaluere responsdybden.
|
Ved slutten av syklus 4 (omtrent 4 måneder) Beskrivelse
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- TNF-related apoptosis-inducing ligand (TRAIL) for bone sarcoma treatment: Pre-clinical and clinical data. Cancer Lett. 2017 Nov 28;409:66-80. doi: 10.1016/j.canlet.
- NCCN Guidelines Version 3.2024 Multiple Myeloma[M].2024
- Aponermin or placebo in combination with thalidomide and dexamethasone in the treatment of relapsed or refractory multiple myeloma (Apo-MM301): a randomised, double-blinded, placebo-controlled, phase 3 trial. BMC Cancer. 2023 Oct 14;23(1):980.
- Globocan, The Global Cancer Observatory (GCO) (2020a) Cancer Today; World Fact Sheets. 2020.
- [1]Multiple myeloma: 2022 update on diagnosis, risk stratification, and management. American journal of hematology, 2022: p. 1-22.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Neoplasmer
- Sykdommer i immunsystemet
- Neoplasmer etter histologisk type
- Hematologiske sykdommer
- Lymfoproliferative lidelser
- Immunproliferative lidelser
- Neoplasmer, plasmacelle
- Hemostatiske lidelser
- Paraproteinemier
- Blodproteinforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Multippelt myelom
Andre studie-ID-numre
- IIT-2025-121-KS043
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .