Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtids-overlevelsesudfordringer for patienter med avanceret/metastaseret GIST, som reagerer på behandling med tyrosinkinasehæmmere: en observationsstudie

8. april 2026 opdateret af: The Netherlands Cancer Institute

Langtids-Overlevelsesudfordringer for Avanceret/Metastatisk GIST-patienter, der Responderer på Tyrosinkinasehæmmerbehandling: en Observationsstudie (EORTC-1944)

Gastrointestinale stromale tumorer (GIST) er sjældne ondartede svulster, der opstår langs fordøjelseskanalen. Tyrosinkinasehæmmere (TKI'er) har væsentligt forbedret overlevelsen for patienter med ikke-operabel eller metastatisk GIST. Som følge heraf lever et stigende antal patienter med fremskreden sygdom under kronisk TKI-behandling, hvilket understreger behovet for at forstå langtids-overlevelse, herunder sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL), behandlingsbyrde og kliniske resultater.

Denne internationale, multicentriske observationsstudie omfatter to komponenter: en retrospektiv tværsnitsundersøgelse for at evaluere relevansen og anvendeligheden af patientrapporterede resultatinstrumenter, og en prospektiv kohorte for at dokumentere langtidskliniske resultater, HRQoL, behandlingsmønstre og overlevelsesudfordringer.

Deltagerne vil omfatte voksne med fremskreden eller metastatisk GIST, der har modtaget TKI-behandling i mindst 2 år. Data vil blive indsamlet fra patientjournaler og gennem validerede patientrapporterede resultatspørgeskemaer ved baseline og årligt i op til 10 år. Denne studie sigter mod at give indsigt i HRQoL-problemer, behandlingsafbrydelse, mestringsstrategier og effekten af finansiel toksicitet blandt langtids-overlevere af GIST.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Gastrointestinal stromal tumor (GIST) er en sjælden malignitet, hvor langtidsbehandling med tyrosinkinasehæmmere (TKIs), især imatinib, har forbedret overlevelsen væsentligt. Som et resultat lever et stigende antal patienter med fremskreden eller metastatisk sygdom under kronisk TKI-behandling, hvilket understreger behovet for bedre at forstå langtids-overlevelse, herunder sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL), behandlingsbyrde og kliniske resultater.

Denne undersøgelse er en international, multicentrisk observationsstudie, der består af to komponenter:

  1. en retrospektiv tværsnitsundersøgelse og
  2. et prospektivt observationskohorte (register).

Studiedesign og population

Den retrospektive komponent inkluderer patienter med ikke-resekabel eller metastatisk GIST, der modtager langtids TKI-behandling (≥5 år). Denne komponent har til formål at evaluere relevansen og anvendeligheden af patientrapporterede resultatinstrumenter (PRO) og at identificere GIST-specifikke overlevelsesproblemer.

Den prospektive kohorte inkluderer patienter med fremskreden eller metastatisk GIST, der har modtaget TKI-terapi i mindst 2 år. Deltagere vil blive rekrutteret på tværs af flere centre i Europa og Kina.

Dataindsamling

Dataindsamling omfatter både patientrapporterede resultater og kliniske data.

Patientrapporterede resultater indsamles ved hjælp af validerede spørgeskemaer og undersøgelsesspecifikke punktlister, der vurderer HRQoL, overlevelsesproblemer, coping og økonomisk påvirkning.

Kliniske data udtrækkes fra patientjournaler og omfatter sygdomsegenskaper, behandlingshistorie, tumorrespons, overlevelsesresultater og bivirkninger.

Opfølgning

I den prospektive kohorte vil deltagerne udfylde spørgeskemaer ved baseline og ved årlige opfølgningsvurderinger i op til 10 år. Kliniske data vil blive indsamlet longitudinelt parallelt med rutinemæssig pleje.

For patienter, der afbryder TKI-terapi, vil årsager til afbrydelse og efterfølgende kliniske resultater, herunder mulig genoptagelse af behandling, blive dokumenteret.

Undersøgelsens mål

Det primære mål er at bestemme prævalensen, risikofaktorerne og den longitudinelle forløb af HRQoL-problemer blandt patienter med ikke-resekabel eller metastatisk GIST, der modtager TKI-behandling.

Sekundære mål inkluderer at identificere faktorer forbundet med forlænget behandling og overlevelse, beskrive kliniske praksismønstre, vurdere behandlingstilfredshed og afbrydelse samt evaluere resultater efter TKI-afbrydelse og genindførelse.

Etiske overvejelser

Dette er en ikke-interventionel undersøgelse. Deltagere vil kun modtage standardpleje. Undersøgelsesprocedurer består primært af udfyldelse af spørgeskemaer og dataindsamling fra patientjournaler, hvilket repræsenterer minimal risiko. Deltagere kan trække sig til enhver tid. Selvom der ikke forventes direkte klinisk fordel, har undersøgelsen til formål at generere viden til at forbedre overlevelsesplejen for patienter med GIST.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

330

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Tessa van Amerongen, MSc, Drs.
  • Telefonnummer: 1476 +31 020 512 9111
  • E-mail: t.v.amerongen@nki.nl

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Olga Husson, Dr., Associate professor
  • Telefonnummer: +31 020 512 9111
  • E-mail: o.husson@nki.nl

Studiesteder

  • Holland
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holland, 1066 CX
        • Rekruttering
        • Antoni van Leeuwenhoek
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Olga Husson, Dr., Associate professor
          • Telefonnummer: +31 020 512 9111
          • E-mail: o.husson@nki.nl
        • Ledende efterforsker:
          • Olga Husson, Dr., Associate professor

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Avanceret/metastatisk GIST-patienter, der reagerer på behandling med tyrosinkinasehæmmere

Eksklusionskriterier:

  • Enhver psykisk tilstand eller kognitiv svækkelse, der ville forhindre fuldførelse af selvrapporterede spørgeskemaer.
  • Patienter, der er for syge, som vurderet af den henvisende sundhedsprofessionelle.

Del B - Prospektivt observationskohorte Potentielt estimerer vi at kunne inkludere 330 patienter. Ifølge stikprøvestørrelsesberegningen har vi brug for minimum 228 patienter.

Inklusionskriterier

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 18 år eller ældre (ingen øvre aldersgrænse);
  • Avanceret eller metastatisk GIST, diagnosen af GIST skal være histologisk bekræftet;
  • Behandlet med TKI'er (f.eks. sunitinib, regorafenib, avapritinib, ripretinib) i mindst 2 år; TKI-behandling pågående; afbrydelser på op til 3 måneder er tilladt;
  • I stand til at læse og besvare spørgeskemaer;
  • I stand til at give informeret samtykke.

Eksklusionskriterier:

  • Patienter, der modtager TKI i en adjuvant behandlingssammenhæng.
  • Enhver psykologisk, familiemæssig, sociologisk eller geografisk tilstand, der potentielt kan hæmme overholdelse af studieprotokollen og opfølgningsplanen; disse forhold bør diskuteres med patienten før inklusion i studiet.
  • Patienter, der er for syge (døden er forestående), som fastlagt af den henvisende sundhedsprofessionelle.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sundhedsrelateret livskvalitet vurderet ved hjælp af Item List.
Tidsramme: Baseline og ved alle planlagte opfølgende vurderinger (hvert år i 10 år)
  • Outcomemål: HRQoL-punkterliste
  • Måleinstrument: EORTC-udviklet punkterliste (Punkterliste udviklet i fase 1 af denne undersøgelse). Listen består af HRQoL-problemer, der specifikt er relevante for GIST-patienter, der modtager langvarig TKI-behandling.
  • Patienter vil blive bedt om at vurdere HRQoL-problemernes relevans (4-punkts Likert-skala (1) ikke relevant - (4) meget relevant), prioritere de 10 vigtigste problemer og angive relevante problemer, der mangler på denne liste.
  • Analyse: forekomst, alvorlighed og forløb over tid af HRQoL-problemer
Baseline og ved alle planlagte opfølgende vurderinger (hvert år i 10 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sundhedsrelateret livskvalitet målt med EORTC QLQ-C30
Tidsramme: Baseline og planlagte opfølgende vurderinger (hvert år i 10 år)
EORTC QLQ-C30 er et valideret, 30-spørgsmål HRQoL-spørgeskema, der består af fem funktionelle skalaer (fysisk, rolle, kognitiv, følelsesmæssig og social), en global livskvalitetsskala, tre symptomskalaer (træthed, smerter, kvalme og opkastning) og en række enkeltspørgsmål, der vurderer almindelige symptomer (åndenød, appetitløshed, søvnforstyrrelser, forstoppelse og diarré) og den opfattede økonomiske påvirkning af sygdommen. Spørgsmålene scores på en firepunkts Likert-skala (1 = slet ikke, 2 = en smule, 3 = en del, 4 = meget). Efter lineær transformation varierer alle skalaer og enkeltspørgsmål i score fra 0-100. En højere score på de funktionelle skalaer og global QoL betyder bedre funktion og HRQoL, hvorimod en højere score på symptomskalaerne betyder flere klager. For at bestemme grænseværdien for nedsat HRQoL vil tærsklerne for klinisk betydning fra Giesinger et al. blive anvendt.
Baseline og planlagte opfølgende vurderinger (hvert år i 10 år)
Overlevelsesproblemer målt med EORTC QLQ-SURV100
Tidsramme: Baseline og planlagte opfølgningsvurderinger (hvert år i 10 år)
EORTC QLQ-SURV100 vurderer overlevelsesrelaterede problemstillinger hos kræftpatienter. QLQ-SURV100 er et 100-spørgsmåls HRQoL-spørgeskema bestående af 13 funktionelle skalaer, 9 symptomskalaer, en Symptom Checklist of Chronic Side Effects of Treatment og 12 enkeltspørgsmål. Spørgsmålene scores på en firepunkts Likert-skala (1 = slet ikke, 2 = lidt, 3 = en del, 4 = meget). Efter lineær transformation spænder alle skalaer og enkeltspørgsmålsmålinger i score fra 0-100.
Baseline og planlagte opfølgningsvurderinger (hvert år i 10 år)
Sundhedsstatus målt med EQ-5D-5L
Tidsramme: Baseline og ved alle planlagte opfølgende vurderinger (hvert år i 10 år)
EQ-5D-5L måler helbredsstatus i to dele: en beskrivende del og EuroQol Visual Analogue Scale (EQ-VAS). Den beskrivende del vurderer helbred i fem generiske dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlig aktivitet, smerte og ubehag samt angst og/eller depression), som hver har fem svarniveauer (ingen problemer til ekstreme problemer/ikke i stand til). Hver helbredstilstand kan potentielt tildeles en samlet indeksscore baseret på samfundsmæssige præferencevægte for helbredstilstanden. Disse vægte, nogle gange omtalt som 'nyttigheder', bruges ofte til at beregne QALY'er til brug i helbredsøkonomiske analyser. Helbredstilstandsindeksscorer spænder fra 0 (svarende til død) til 1 (svarende til perfekt helbred), hvor højere scorer indikerer højere helbredsnyttighed. EQ-VAS registrerer patientens selvrapporterede samlede helbred på en lodret visuel analog skala. Består af 1 element, område 0-100 fra "Værst tænkelige" til "Bedst tænkelige" helbred, hvor højere scorer repræsenterer bedre helbred.
Baseline og ved alle planlagte opfølgende vurderinger (hvert år i 10 år)
Overall Overlevelse (OS)
Tidsramme: Fra diagnose til død eller sidste opfølgning (opfølgningen varer 10 år)

Definition: Tid fra diagnose af ikke-resekabel eller metastatisk sygdom til død af enhver årsag.

Censoring: Patienter i live ved analyse → censureret på sidst kendte leve dato
Fra diagnose til død eller sidste opfølgning (opfølgningen varer 10 år)
Progressionsfri Overlevelse (PFS)
Tidsramme: Fra starten af TKI-behandling til progression, død eller sidste opfølgning (opfølgningen er 10 år)

Definition: Tid fra start af TKI-behandling til dokumenteret sygdomsprogression eller død fra enhver årsag, hvad der sker først.

Censurering: i live og uden progression → censureret ved sidste tumorevaluering.
Fra starten af TKI-behandling til progression, død eller sidste opfølgning (opfølgningen er 10 år)
Tumørsvar vurderet ved RECIST
Tidsramme: Ved hver radiologisk vurdering, årligt i op til 10 år.
Svulstreaktionen vil blive evalueret baseret på radiologiske undersøgelser i henhold til Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST).
Responskategorier omfatter komplet respons, delvis respons, stabil sygdom og progressiv sygdom.
Resultatmålet er andelen af patienter i hver responskategori.
Ved hver radiologisk vurdering, årligt i op til 10 år.
Årsager til ophør af behandling med tyrosinkinasehæmmer (TKI)
Tidsramme: Årligt i op til 10 år.
Årsager til behandlingsafbrydelse vil blive indsamlet fra patientjournaler og kategoriseret i foruddefinerede grupper, herunder toksicitet, sygdomsprogression, patientpræference og andre årsager. Hyppigheden af hver kategori vil blive rapporteret.
Årligt i op til 10 år.
Håndteringsstil målt med Threatening Medical Situations Inventory (TMSI)
Tidsramme: Baseline og årligt i op til 10 år.
The Threatening Medical Situations Inventory (TMSI) vurderer coping-stil som svar på medicinsk stress. Den omfatter to subskalaer: monitoring (informationssøgning) og blunting (informationsundgåelse). Hver subskala score spænder fra 6 til 30, hvor højere score indikerer en stærkere tendens mod den pågældende coping-stil.
Baseline og årligt i op til 10 år.
Sygdomsopfattelser målt ved Sygdomsopfattelsesspørgeskema (ICQ)
Tidsramme: Baseline og årligt op til 10 år.
Illness Cognition Questionnaire (ICQ) er et 18-punkts instrument, der vurderer sygdomsrelaterede kognitioner på tre områder: hjælpeløshed, accept og opfattede fordele. Punkterne scores på en 4-punkts Likert-skala (1 = slet ikke, 4 = fuldstændig). Gennemsnitlige punktscore beregnes for hvert område, med en skala fra 1 til 4, hvor højere score indikerer en stærkere tilstedeværelse af den respektive kognition.
Baseline og årligt op til 10 år.
Økonomisk toksicitet målt med Financial Index of Toxicity (FIT)
Tidsramme: Baseline, årligt i op til 10 år.
The Financial Index of Toxicity (FIT) vurderer finansiel toksicitet på tværs af områder, herunder finansiel stress, finansiel belastning og tabt produktivitet. Scorer er afledt af spørgeskemapunkter, hvor højere scorer indikerer større finansiel toksicitet.
Baseline, årligt i op til 10 år.
Tab af arbejdsproduktivitet målt med Productivity Cost Questionnaire
Tidsramme: Baseline, årligt i op til 10 år.
Udvalgte elementer fra Produktivitetsomkostningsspørgeskemaet vurderer sygdommens indvirkning på arbejdsproduktiviteten. Resultater omfatter forekomst og omfang af produktivitetsnedgang blandt deltagere, der er i lønnet arbejde, herunder antallet af timer, der er gået tabt i de sidste 4 uger.
Baseline, årligt i op til 10 år.
Sundhedsudnyttelse og uformel pleje målt ved Medical Consumption Questionnaire
Tidsramme: Baseline, årligt i op til 10 år.
Udvalgte emner fra Spørgeskema om Medicinforbrug vurderer sundhedsudnyttelse, herunder brug af hjemmeplejetjenester og uformel pleje leveret af familiemedlemmer eller bekendte. Sundhedsudnyttelse vurderes ved antallet af kontakter med sundhedsydere og brug af hjemmeplejetjenester i de seneste 3 måneder.
Baseline, årligt i op til 10 år.
Tyrosinkinasehæmmer (TKI) Plasmakoncentration
Tidsramme: Baseline og årligt op til 10 år.

I hollandske centre, hvor terapeutisk lægemiddelmonitorering (TDM) er en del af standardbehandlingen, vil plasmakoncentrationerne af deltagerens TKI (imatinib, sunitinib eller regorafenib) blive målt. Blodprøver vil blive analyseret ved hjælp af en valideret LC-MS/MS-metode. Tidspunktet for den sidste dosisindtagelse og tidspunktet for blodprøvetagningen vil blive registreret. Denne måling gør det muligt at vurdere den systemiske eksponering for TKI'en og understøtter evalueringen af farmakokinetisk variabilitet under langtidsbehandling.

Måleenheder: Nanogram pr. milliliter (ng/mL)
Baseline og årligt op til 10 år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The Netherlands Cancer Institute

Samarbejdspartnere

European Organisation for Research and Treatment of Cancer - EORTC

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Winette V van der Graaf, Prof. dr., Antoni van Leeuwenhoek
  • Ledende efterforsker: Olga Husson, Dr., Associate professor, Antoni van Leeuwenhoek

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. maj 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

21. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

21. maj 2037

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. april 2026

Først opslået (Faktiske)

13. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRBd22-158
  • 004-2020 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: European Organisation for Research and Treatment of Cancer (EORTC))

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner