Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​Luspatercept hos ESA-naive LR-MDS-patienter med eller uden ringsideroblaster, der ikke kræver transfusion (LENNON)

30. januar 2024 opdateret af: Anne Sophie Kubasch, University of Leipzig

Et fase II, åbent, enkeltarmsstudie til evaluering af Luspatercepts effektivitet i erythropoiesis-stimulerende middel Naive MDS-patienter med lavere risiko med eller uden ringsideroblaster, som ikke har behov for RBC-transfusioner

Anæmi hos patienter med meget lav, lav eller mellemrisiko myelodysplastiske syndromer (MDS), som er ikke-transfusionsafhængige

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter med meget lav, lav eller mellemrisiko myelodysplastiske syndromer (MDS), der viser sig med anæmi, transfusionsuafhængighed (NTD) og naive over for ESA-behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

213

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Praxis für Hämatologie und Onkologie Berlin-Mitte
        • Kontakt:
          • Stephan Fuhrmann, Dr.
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Bonn
        • Kontakt:
          • Karin Mayer, Dr.
      • Cottbus, Tyskland, 03048
        • Rekruttering
        • Carl-Thiem-Klinikum Cottbus gGmbH
        • Kontakt:
          • Maximilian Desole, Dr.
      • Erlangen, Tyskland, 91052
        • Ikke rekrutterer endnu
        • OncoSearch Institut für klinische Studien GbR
        • Kontakt:
          • Babette Häcker, Dr.
      • Greifswald, Tyskland, 17475
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Universitätsmedizin Greifswald Klinik Innere Medizin C / Hämatologie und Onkologie
        • Kontakt:
          • Florian Heidel, Prof. Dr.
      • Hamburg, Tyskland, 22081
        • Ikke rekrutterer endnu
        • OncoResearch Lerchenfeld GmbH
        • Kontakt:
          • Thomas Wolff, Dr.
      • Kassel, Tyskland, 34125
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Klinikum Kassel GmbH Klinik für Hämatologie, Onkologie und Immunologie
      • Koblenz, Tyskland, 56068
        • Ikke rekrutterer endnu
        • InVO Institut für Versorgungsforschung in der Onkologie GbR
        • Kontakt:
          • Christoph Lutz, PD Dr.
      • Landshut, Tyskland, 84036
        • Rekruttering
        • VK&K Studien GbR
        • Kontakt:
          • Florian Kaiser, PD Dr.
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Rekruttering
        • Universität Leipzig - Medizinische Fakultät Klinik und Poliklinik für Hämatologie, Zelltherapie und Hämostaseologie
        • Kontakt:
          • Anne Sophie Kubasch, Dr.
      • Mannheim, Tyskland, 68161
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Mannheimer Onkologie Praxis
      • Mannheim, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Universitätsklinikum Mannheim, III Medizinische Klinik - Hämatologie und Internistische Onkologie
        • Kontakt:
          • Daniel Nowak, Prof.
      • Meschede, Tyskland, 59870
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Klinikum Hochsauerland GmbH
      • Mönchengladbach, Tyskland, 41063
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Kliniken Maria Hilf GmbH Klinik für Hämatologie, Onkologie und Gastroenterologie
      • München, Tyskland, 81675
        • Rekruttering
        • Klinikum rechts der Isar der TU München III. Medizinische Klinik - Hämatologie und Onkologie
        • Kontakt:
          • Katharina Götze, Prof. Dr.
      • München, Tyskland, 81241
        • Rekruttering
        • Gemeinschaftspraxis Häamto-Onkologie
        • Kontakt:
          • Matthias Zingerle, Dr.
      • Münster, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Universitätsklinikum Münster, Medizinische Klinik A
        • Kontakt:
          • Jan-Henrik Mikesch, PD Dr.
      • Oberhausen, Tyskland, 46145
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Studiengesellschaft Onkologie Rhein/RuhrPraxis für Hämatologie und Onkologie Oberhausen und Düsseldorf
      • Rostock, Tyskland, 18057
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Universitätsmedizin Rostock Klinik III (Hämatologie, Onkologie, Palliativmedizin) Zentrum für Innere Medizin
        • Kontakt:
          • Christoph Wittke, Dr.
      • Saarbrücken, Tyskland, 66113
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Praxis ONKOSAAR Praxis für Hämatologie und Onkologie
      • Trier, Tyskland, 54290
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Klinikum Mutterhaus
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Tübingen Medizinische Klinik II, AML/ALL/MDS
        • Kontakt:
          • Maximilian Christopeit, PD Dr.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af myelodysplastisk syndrom (MDS) i henhold til WHO-klassifikation
  • Meget lav-, lav- eller mellemrisiko-sygdoms-MDS med op til 3,5 i henhold til det reviderede International Prognostic Scoring System (IPSS-R)
  • Mindre end 5 % blaster i knoglemarv
  • Antal perifere hvide blodlegemer (WBC) < 13.000/μL
  • sEPO-niveauer ≤ 500 mU/ml
  • Ikke-transfusionsafhængighed (NTD) i henhold til IWG 2018 kriterier
  • Symptomatisk anæmi
  • Alder > 18 år
  • Skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten accepterer ikke knoglemarvsprøver under screening og under behandling
  • Patienten accepterer ikke regelmæssige perifere blodprøver til screening og under behandling.
  • Patienten accepterer ikke subkutan påføring af LUS hver tredje uge
  • Tidligere behandling for anæmi forbundet med MDS (dvs. ESA, luspatercept), bortset fra tidligere behandlet med G-CSF/granulocyt-makrofag kolonistimulerende faktor (GM-CSF), skal begge midler seponeres mindst 4 uger før registrering
  • Sekundær MDS, dvs. MDS, der opstår som følge af kemisk skade eller behandling med kemoterapi og/eller stråling for andre sygdomme
  • Kendt klinisk signifikant anæmi på grund af jern-, vitamin B12- eller folatmangel eller autoimmun eller arvelig hæmolytisk anæmi eller gastrointestinal blødning.
  • Forudgående allogen eller autolog stamcelletransplantation
  • Tidligere historie med AML
  • Tidligere maligniteter, bortset fra MDS, medmindre forsøgspersonen er fri for sygdommen (inklusive fuldførelse af aktiv eller adjuverende behandling for tidligere malignitet) i ≥ 5 år.
  • Større operation inden for 8 uger før registrering.
  • Ukontrolleret hypertension, defineret som gentagne forhøjelser af systolisk blodtryk ≥160 mmHg eller af diastolisk blodtryk (DBP) ≥ 100 mmHg trods tilstrækkelig behandling
  • Blodpladeantal < 30.000/μL (30 × 10^9/L)
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed eller kreatininclearance < 40 ml/min
  • Aspartataminotransferase (AST)/serum glutaminsyre-oxaloeddikesyretransaminase (SGOT) ≥ 3,0 × øvre normalgrænse (ULN)
  • Alanin aminotransferase (ALT)/serum glutamin pyrodrueve transaminase (SGPT) ≥ 3,0 × ULN
  • Total bilirubin ≥ 2,0 × ULN
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus > 2
  • Slagtilfælde, dyb venetrombose, lunge- eller arteriel emboli inden for 6 måneder før registrering
  • Myokardieinfarkt, ukontrolleret angina, ukontrolleret hjertesvigt eller ukontrolleret hjertearytmi inden for 6 måneder før registrering.
  • Forsøgspersoner med en kendt ejektionsfraktion på ˂ 35 %, bekræftet af en lokal ekkokardiografi eller multigated acquisition scan (MUGA) udført inden for 6 måneder før registrering, er udelukket
  • Ukontrolleret systemisk svampe-, bakteriel eller viral infektion (defineret som vedvarende tegn/symptomer relateret til infektionen uden bedring på trods af passende antibiotika, antiviral terapi og/eller anden behandling), kendt human immundefektvirus (HIV), kendte tegn på aktiv infektiøs hepatitis B og/eller kendt tegn på aktiv hepatitis C.
  • Anamnese med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaktioner eller overfølsomhed over for rekombinante proteiner eller hjælpestoffer i IMP
  • Forsøgspersonen har en væsentlig medicinsk tilstand, laboratorieabnormitet, psykiatrisk sygdom eller anses for sårbar i henhold til lokale regler (f.eks. fængslet eller institutionaliseret), som ville forhindre forsøgspersonen i at deltage i undersøgelsen.
  • Forsøgspersonen har en hvilken som helst tilstand, herunder tilstedeværelsen af ​​laboratorieabnormiteter, som sætter forsøgspersonen i en uacceptabel risiko, hvis han/hun deltager i undersøgelsen
  • Forsøgspersonen har en hvilken som helst tilstand eller samtidig medicin, der forstyrrer evnen til at fortolke data fra undersøgelsen.
  • Brug af et eller flere af følgende inden for fem uger før registrering er forbudt: Anticancer cytotoksisk kemoterapeutisk middel eller behandling, kortikosteroid, undtagen for forsøgspersoner på en stabil eller faldende dosis i ≥ 1 uge før inklusion for andre medicinske tilstande end MDS, Jernchelatbehandling , bortset fra forsøgspersoner på en stabil eller faldende dosis i mindst 8 uger før registrering, Andre RBC hæmatopoietiske vækstfaktorer (f.eks. interleukin [IL]-3)
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Positiv graviditetstest hos kvinder i den fødedygtige alder.
  • Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder er uvillige til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode i løbet af undersøgelsen gennem 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin.
  • Mandlige forsøgspersoner med forplantningsevne, der ikke er villige til at bruge en højeffektiv præventionsmetode, startende med den første dosis af undersøgelsesterapi til 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesterapi.
  • Deltagelse i andre interventionelle forsøg.
  • Patienter under juridisk tilsyn eller værgemål.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Luspatercept
Enkeltarmsdesign: Alle patienter behandles med 1,75 mg Luspatercept pr. kg legemsvægt subkutant på dag 1 i hver 21-dages cyklus i op til 24 uger og i tilfælde af respons i op til 1,5 år.
Medicin: Luspatercept Injection

Alle formelt inkluderede patienter vil modtage 1,75 mg/kg luspatercept indgivet subkutant hver tredje uge (på dag 1 i hver 21-dages cyklus) i en varighed på 24 uger.

Respondanter ved responsvurderingen (ifølge HI-E) i uge 25 vil blive behandlet yderligere med 1,75 mg/kg luspatercept indtil tab af respons i forventet maksimalt 18 måneder.

Andre navne:
  • LUS

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Erythroid respons (HI-E)
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​cyklus 8 (hver cyklus er 21 dage)
At evaluere andelen af ​​patienter, der har et erythroidrespons (HI-E) i henhold til de modificerede IWG 2018-kriterier separat for fire forskellige kliniske situationer (kohorter) kendetegnet ved to faktorer: Serum erythropoietin (sEPO) niveau OG Ring sideroblast (RS) status
Ved afslutningen af ​​cyklus 8 (hver cyklus er 21 dage)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
HI-E respons (erythroid respons) varighed
Tidsramme: Fra datoen for behandlingsstart til datoen for dokumenteret tab af respons, vurderet op til 18 måneder.]
For at evaluere HI-E respons fra den første dag af responsen indtil tab af respons.
Fra datoen for behandlingsstart til datoen for dokumenteret tab af respons, vurderet op til 18 måneder.]
Tid til HI-E (erythroid respons)
Tidsramme: Fra datoen for behandlingsstart til første dag med respons, vurderet til slutningen af ​​cyklus 8 (hver cyklus er 21 dage)
For at evaluere tiden mellem start af behandling og første dag med respons.
Fra datoen for behandlingsstart til første dag med respons, vurderet til slutningen af ​​cyklus 8 (hver cyklus er 21 dage)
Neutrofile (HI-N) reaktioner
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​cyklus 8 (hver cyklus er 21 dage)
Neutrofile (HI-N)-responser i henhold til IWG 2018-kriterier
Ved afslutningen af ​​cyklus 8 (hver cyklus er 21 dage)
Blodpladereaktioner (HI-P).
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​cyklus 8 (hver cyklus er 21 dage)
Blodpladereaktioner (HI-P) i henhold til IWG 2018-kriterier
Ved afslutningen af ​​cyklus 8 (hver cyklus er 21 dage)
Luspatercepts sikkerhed (toksicitet og uønskede hændelser)
Tidsramme: Fra datoen for behandlingsstart til afslutningen af ​​undersøgelsen, vurderet op til 48 måneder
Vurderinger vil omfatte karakterisering af toksiciteter; karakterisering af AE'er, herunder type, forekomst, sværhedsgrad, alvor og forhold til behandling
Fra datoen for behandlingsstart til afslutningen af ​​undersøgelsen, vurderet op til 48 måneder
Effekten af ​​behandlingen vurderet ved at bruge det validerede European Organization for Research and Treatment of Cancer Core Quality of Life-spørgeskema (EORTC QLQ-C30)
Tidsramme: Fra datoen for behandlingsstart til afslutningen af ​​undersøgelsen, vurderet op til 48 måneder.

For at vurdere patientrapporteret livskvalitet under luspatercept-behandling: 30 spørgsmål, der vurderer onkologiske patienters livskvalitet på tværs af 10 underskalaer, vil blive analyseret. Alle underskalaer har et scoreområde fra 0 til 100 point.

Funktionsunderskalaer: en højere score repræsenterer en højere livskvalitet. Symptomer subskalaer: højere score repræsenterer højere niveau af symptomer/problemer, dvs. repræsenterer lavere livskvalitet.
Fra datoen for behandlingsstart til afslutningen af ​​undersøgelsen, vurderet op til 48 måneder.
Luspatercepts indvirkning på livskvalitet ved at bruge den validerede livskvalitet i myelodysplasiskala (QUALMS)
Tidsramme: Fra datoen for behandlingsstart til afslutningen af ​​undersøgelsen, vurderet op til 48 måneder

QoL-vurdering ved hjælp af QUALMS-spørgeskemaet indtil behandlingens afslutning:

38-element vurderingsværktøj til patienter med myelodysplastiske syndromer (MDS) QUALMS-scorer varierede fra 24 til 99, med højere score for bedre resultat
Fra datoen for behandlingsstart til afslutningen af ​​undersøgelsen, vurderet op til 48 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Leipzig

Samarbejdspartnere

Celgene Corporation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Anne Sophie Kubasch, Dr., University Leipzig

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. september 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. juli 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. maj 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. maj 2022

Først opslået (Faktiske)

20. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

31. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LENNON Trial

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer

Kliniske forsøg med Luspatercept Injection

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Nigeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner