At evaluere langsigtet sikkerhed og effektivitet af Luspatercept (LUSPAREAL001)

Luspatercept repræsenterer det første og eneste erythroid modningsmiddel (EMA), der er godkendt af Europa -Kommissionen (EC) og Food and Drug Administration (FDA), der er i stand til at forbedre avanceret erytrocytmodning. Effektiviteten af ​​luspatercept blev demonstreret i det kliniske fase III -forsøg kaldet "tro." Med markedstilladelse bruges lægemidlet hos mindre udvalgte patienter med potentielt mere komplekse medicinske historier end dem, der er indskrevet i registreringsundersøgelsen. Derudover er det nu også muligt at ordinere lægemidlet hos patienter med blodforbrug ved baseline mellem 20 og 24 blodenheder i de 24 uger, før lægemidlet blev ordineret, som ikke kunne inkluderes i "tro" -undersøgelsen. Indsamling af data om de kliniske egenskaber hos patienter, der er ordineret luspatercept i normal klinisk praksis og af sikkerhed og effektivitet i denne indstilling, er vigtig for at berige de tilgængelige oplysninger om denne nye terapi.