Luspatercept til behandling af anæmi efter allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (Allo-HSCT) (Allo-HSCT)

Inklusionskriterier:

1. Klinisk diagnosticeret med akut leukæmi.
2. Har gennemgået allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (allo-HSCT).
3. Forventes at overleve i mere end 3 måneder fra datoen for underskrivelse af informeret samtykkeerklæring.
4. Villig og i stand til at overholde planlagte besøg, behandlingsplaner, laboratorieprøver og andre undersøgelsesprocedurer og har givet skriftligt informeret samtykke.
5. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest inden inddelingen. Kvindelige forsøgspersoner, der er kirurgisk sterile eller postmenopausale i mindst 2 år, anses ikke for at være i den fødedygtige alder. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner med reproduktionspotentiale skal acceptere at anvende effektiv prævention gennem hele undersøgelsesperioden.
6. Hæmoglobin (Hb) niveau < 80 g/L.

Eksklusionskriterier:

1. Utilstrækkelig organfunktion, defineret som:

1. Kreatinin clearance < 60 mL/min;
2. Venstre ventrikel ejektionsfraktion (LVEF) < 55%;
3. Iltmætning (SpO₂) < 92% på stuetemperaturluft;
4. Total bilirubin > 2 × øvre normalgrænse (ULN);
5. Alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > 3 × ULN. 2. Dårligt kontrolleret hypertension, defineret som gentagne systoliske blodtryk ≥140 mmHg og/eller diastoliske blodtryk ≥90 mmHg på trods af adækvant antihypertensiv terapi, eller en historie med hypertensiv krise eller hypertensiv encefalopati.

3. Tidligere andre maligne sygdomme (undtagen akut leukæmi), medmindre forsøgspersonen har været sygdomfri i ≥5 år. Dog er forsøgspersoner med følgende historie/samtidige tilstande berettigede:

1. Basal eller planocellulært karcinom i huden;
2. Carcinoma in situ i livmoderhalsen;
3. Carcinoma in situ i brystet;
4. Incidentel histologisk fund af prostatakræft (T1a eller T1b som defineret af TNM-klassifikationssystemet);
5. Solide tumorer, som undersøgeren vurderer ikke har anden kendt aktiv sygdom.

4. Større kirurgi inden for 8 uger før inddelingen. Forsøgspersonen skal være fuldt restitueret fra tidligere kirurgi.

5. Tidligere cerebrovaskulær ulykke (inklusive iskæmisk, embolisk og hæmoragisk), transitorisk iskæmisk anfald, dyb venetrombose (inklusive proximal og distal), lunge- eller arterieemboli, arterietrombose eller anden venetrombose inden for 6 måneder før inddelingen. Bemærk: Tidligere overfladisk tromboflebit er ikke et eksklusionskriterium.

6. Ukontrolleret epilepsi, historie med cerebral iskæmi/hæmoragi, cerebellær sygdom eller andre aktive centralnervesystemlidelser.

7. Hjertesygdom inden for 6 måneder før inddelingen, inklusive: myokardieinfarkt, ukontrolleret angina pectoris, akut dekompenseret hjertesvigt, New York Heart Association (NYHA) klasse III-IV hjertesvigt eller ukontrolleret arytmi (som vurderet af undersøgeren).

8. Ukontrolleret aktiv systemisk svampe-, bakterie- eller virusinfektion. 9. Evidens for human immundefektvirus (HIV) infektion, aktiv hepatitis B og/eller aktiv hepatitis C.

10. Tidligere ren rødcelleaplasi (PRCA) og/eller anti-erytropoietin antistof.

11. Enhver tilstand eller samtidig medicin, der kan forstyrre fortolkningen af undersøgelsesdata.

12. Kendt overfølsomhed over for luspatercept eller nogen af dets hjælpestoffer.