Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af luspatercept hos emner, der modtog mindst en dosis luspatercept i den medfølende brugsfase (LUSPA001)

3. april 2025 opdateret af: Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia

Observationsundersøgelse til evaluering

Luspatercept repræsenterer det første og eneste erythroid modningsmiddel (EMA), der er godkendt af Europa -Kommissionen (EC) og Food and Drug Administration (FDA), der er i stand til at forbedre avanceret erytrocytmodning.

Effektiviteten af ​​luspatercept blev demonstreret i det kliniske fase III -forsøg kaldet "tro." Mere end 200 italienske patienter med transfusionsafhængig beta thalassemia i alderen ≥ 18 år, der ikke havde godkendte terapeutiske alternativer til at forbedre deres kliniske kursus, blev betragtet blev fulgt.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

En måned efter offentliggørelsen i den officielle Gazette i den italienske republik AIFA -bestemmelse af pris og refusion for behandlingsindikationen, der blev dækket af programmet, fortsatte de, der stadig var i behandling og i klinisk vurdering, berettigede til at fortsætte det, fortsat med at modtage lægemidlet gennem dispensation af NHS.

Fordi adgang til den medfølende fase var mindre restriktiv end adgang til det i formelle kliniske forsøg, og patienterne omfattede især repræsentative for det virkelige liv, indsamlede data om kliniske egenskaber ved baseline, sikkerhed og effektivitet for at berige de tilgængelige oplysninger om denne nye terapi. Fortsat med at indsamle effektivitet, sikkerhed og tolerabilitetsinformation ud over den medfølende fase er også vigtig for en mere komplet og nøjagtig vurdering i betragtning af den korte varighed af 'medfølende' behandling for en del af de undersøgte patienter.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

140

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
    • CA
      • Cagliari, CA, Italien, 09121
        • University of Cagliari, Ospedale Pediatrico Microcitemico, via Jenner sn, 09121 Cagliari -

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksen (mandlig og kvindelig), levende eller afdøde patienter med transfusionsafhængig beta-thalassæmi, der modtog mindst en dosis Luspatercept under programmet med medfølende brug.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

- Emner, der modtog mindst en dosis luspatercept i den medfølende fase

Ekskluderingskriterier:

- Emner, der ikke er villige eller i stand til at underskrive det informerede samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere sikkerheden ved Luspatercept, antallet af deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet af CTCAE v4.0
Tidsramme: 12-ugers intervalperiode af Luspatercept-behandling.
At evaluere sikkerheden af ​​luspatercept hos personer med transfusionsafhængig beta-thalassæmi, der modtog mindst en dosis af lægemidlet i den medfølende brugsfase, herunder godkendelsesfasen efter markedsføring hos dem, der fortsatte med at modtage det.
12-ugers intervalperiode af Luspatercept-behandling.
For at evaluere tolerabiliteten af ​​luspatercept, antallet af deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet af CTCAE v4.0 "
Tidsramme: 12-ugers intervalperiode med Luspatercept-behandling.
At evaluere tolerabiliteten af ​​luspatercept hos personer med transfusionsafhængig beta-thalassæmi, der modtog mindst en dosis af lægemidlet i den medfølende brugsfase, herunder autorisationsfasen efter markedsføring hos dem, der fortsatte med at modtage det.
12-ugers intervalperiode med Luspatercept-behandling.
For at evaluere effektiviteten af ​​Luspatercept, viste antallet af personer, der viste en ≥ 33% ​​reduktion fra baseline i antallet af transfunderede blodenheder i en hvilken som helst 12-ugers intervalperiode af Luspatercept-behandling
Tidsramme: 12-ugers intervalperiode af Luspatercept-behandling.
At evaluere effektiviteten af ​​luspatercept hos personer med transfusionsafhængig beta-thalassæmi, der modtog mindst en dosis af lægemidlet i den medfølende brugsfase, herunder autorisationsfasen efter markedsføring hos dem, der fortsatte med at modtage det.
12-ugers intervalperiode af Luspatercept-behandling.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Personer med komorbiditeter, antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet af CTCAE v4.0 "
Tidsramme: 12-ugers intervalperiode med Luspatercept-behandling.
At evaluere sikkerheden af ​​Luspatercept hos personer med komorbiditeter, der var udelukkelseskriterier i formelle kliniske forsøg
12-ugers intervalperiode med Luspatercept-behandling.
Personer med komorbiditeter, antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet af CTCAE v4.0 "
Tidsramme: 12-ugers intervalperiode af Luspatercept-behandling.
At evaluere tolerabiliteten af ​​luspatercept hos personer med komorbiditeter, der var ekskluderingskriterier i formelle kliniske forsøg
12-ugers intervalperiode af Luspatercept-behandling.

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Endokrinologiske ændringer
Tidsramme: 52-ugers intervalperiode for Luspatercept-behandling.
Antal emner, der udviklede endokrinologiske skift (ændringer i hyppighed og varighed af menstruationscyklus, ændringer i seksuel funktion hos mænd, skjoldbruskkirteldysfunktion osv.)
52-ugers intervalperiode for Luspatercept-behandling.
tromboemboliske begivenheder
Tidsramme: 52-ugers intervalperiode for Luspatercept-behandling.
Nye tilfælde af tromboemboliske begivenheder
52-ugers intervalperiode for Luspatercept-behandling.
Faktorer påvirker lægemiddelrespons positivt
Tidsramme: 52-ugers intervalperiode for Luspatercept-behandling.

Dette resultat vil vurdere de kliniske, hæmatologiske og biokemiske faktorer, der er positivt forbundet med et gunstigt lægemiddelrespons på Luspatercept, defineret som en ≥33% reduktion i transfusionsbelastning, der blev opretholdt i mindst 12 på hinanden følgende uger i løbet af 52-ugers behandlingsperiode.

Evalueret faktorer vil omfatte:

  • Baseline hæmoglobinniveau
  • Serum erythropoietin -koncentration
  • Reticulocyttælling
  • Baseline -transfusionsbelastning
52-ugers intervalperiode for Luspatercept-behandling.
Faktorer påvirker lægemiddelrespons negativt
Tidsramme: 52-ugers intervalperiode for Luspatercept-behandling.

Dette resultat vil evaluere kliniske, hæmatologiske, biokemiske eller genetiske faktorer, der er ** forbundet med en dårlig eller fraværende respons ** på luspatercept -behandling.

Ikke-respons defineres som manglende opnåelse af en ≥33% reduktion i transfusionsbyrde i mindst 12 på hinanden følgende uger i løbet af 52-ugers behandlingsperiode.

Følgende faktorer vurderes som potentielt forbundet med en negativ respons på behandlingen:

Høj baseline -transfusionsbyrde forhøjet baseline -serum erythropoietin -niveauer Mangel på reticulocytforøgelse under behandlingen af ​​kroniske komorbiditeter (f.eks. Leversygdom, endokrine lidelser)
52-ugers intervalperiode for Luspatercept-behandling.
blive transfusion uafhængig, mens du tager stoffet
Tidsramme: 52-ugers intervalperiode for Luspatercept-behandling.
Antal emner, der ikke har haft røde blodlegemer transfusioner i mindst otte på hinanden følgende uger under behandlingen
52-ugers intervalperiode for Luspatercept-behandling.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: RAFFAELLA ORIGA, UNIVERSITA' DI CAGLIARI

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. maj 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. maj 2025

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. april 2025

Først opslået (Faktiske)

6. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. april 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LUSPA001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Major Thalassæmi

Kliniske forsøg med Luspatercept (ACE-536)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner